蓝鸟生物SKYSONA成全球最贵药品,超2000万,还存在导致血液肿瘤风险

医药 来源:医谷网
2022
09/17
20:56
医谷网 医药

美国当地时间9月16日,Bluebird Bio公司(蓝鸟公司)宣布,FDA已正式批准其基因疗法SKYSONA(elivaldogene autotemcel)上市,以减缓4-17岁患有早期活动性脑肾上腺脑发育不良(Cerebral Adrenoleukodystrophy,CALD)的男性患者的疾病进展。

CALD是一种发生在儿童时期的罕见神经退行性疾病,通常在儿童早期阶段出现,可迅速导致进行性、不可逆转的神经功能丧失和死亡,主要症状包括沟通丧失、尿失禁、无法行动等症状。目前CALD唯一有效的治疗方案是同种异体造血干细胞移植,然而据估计超过80% CALD患者的亲属中没有匹配的供体。

此前,该疗法已获得欧盟的批准。

90%的患者达到主要评估终点

SKYSONA是一种一次性的基因疗法,利用Lenti-D慢病毒载体(LVV)进行体外转导,将ABCD1基因的功能拷贝添加到患者自身的造血干细胞(HSC)中。功能性ABCD1基因的加入能使患者体内产生ALD蛋白,这被认为有助于VLCFA的分解。SKYSONA治疗的目的是稳定CALD的进展,从而尽可能地保留神经功能,包括保留运动功能和沟通能力。重要的是,采用SKYSONA,不需要从另一个人那里获得供体HSC。

SKYSONA的批准基于II/III期Starbeam临床研究(ALD-102)(N = 32)的功效和安全性数据支持,此外,BLA还包含III期临床试验ALD-104中35名受试者的数据。在ALD-102中,90%(29/32)的患者在24个月时达到主要评估终点,即无严重功能障碍(Major Functional Disabilities-free)的状态下生存。

图片来源:FDA

安全性方面,临床试验中观察到的不良反应(发生率≥20%)包括恶心、呕吐、脱发、食欲下降、腹痛、便秘、腹泻、头痛和皮疹等。最常见的 3 级或 4 级实验室异常 (≥40%)包括白细胞减少、淋巴细胞减少、血小板减少、中性粒细胞减少、贫血和低钾血症。

黑框警告,3名接受治疗的患者发生血液瘤

FDA给予了该药品黑框警告。该药品可能会导致罹患血液肿瘤的风险。BlueBird新闻稿中显示,在最初产品批准时,在临床研究中接受SKYSONA治疗后的患者中,已有三名患者诊断出骨髓增生异常综合征(MDS),一种血液系统恶性肿瘤。三名患者的临床表现各不相同。两名患者在接受SKYSONA治疗后14个月、2年分别被诊断出MDS,另一名患者在SKYSONA治疗后18个月至5年内血细胞计数正常,在SKYSONA给药后7.5年出现症状性贫血和血小板减少症,随后被诊断为MDS。3名患者全部接受过异基因造血干细胞移植,1名患者在移植前进行了化疗和全身照射,1名患者接受全身照射作为其预处理方案的一部分。

该癌症的发生似乎与SKYSONA Lenti-D慢病毒载体整合到原癌基因中的结果有关。在 14 个月和 2 年诊断出患MDS的患者中,显示慢病毒载体整合到 MECOM 原癌基因中以及癌蛋白 EVI1 的表达增加。所有在临床研究中接受SKYSONA治疗的患者均显示与MECOM原癌基因的整合,目前尚不清楚哪些整合到MECOM或其他原癌基因中可能导致恶性肿瘤。

因此,在使用SKYSONA治疗儿童前,新闻稿指出,请仔细考虑替代疗法。建议在SKYSONA治疗之前咨询血液学专家,以便为有益风险的治疗决策提供信息,并确保对血液系统恶性肿瘤进行充分监测。在接受SKYSONA治疗后的前十五年,每年至少做两次相关的临床检查,包括血液检测和基因测序。

新闻稿同时指出,如果在接受SKYSONA治疗的患者中检测到血液系统恶性肿瘤,可以致电美国当地电话1 833 999 6378联系Bluebird bio公司进行报告并获得有关收集样本以进行进一步检测的说明。

尽管存在致癌风险,但FDA在6月召集专家审查中,一直给予了SKYSONA赞成票,认为对于患者而言,获益大于风险。

刷新全球最贵药品纪录,300万美元

Bluebird Bio公司预计,SKYSONA商业产品将在2022年底之前通过美国有限数量的合格治疗中心(QTC)提供,包括波士顿儿童医院和费城儿童医院。根据美国媒体的报道,SKYSONA价格为300万美元,超过了其此前获得美国FDA批准的基因疗法Zynteglo(betibeglogene autotemcel,beti-cel),该基因疗法用于治疗需要接受常规血红细胞输注的β地中海贫血患者,价格为280万美元,这也使SKYSONA成为了全球最贵的治疗药物,按照最新汇率,SKYSONA折合人民币约2095万元。在上述两款药品获批上市之前,全球最贵药品纪录则由诺华的基因疗法Zolgensma保持,定价为210万美元,用于脊髓性肌萎缩(SMA)的治疗。

美国媒体同时报道,在美国,估计每年有50名男孩会患上CALD,蓝鸟预计每年根据资格治疗约10人。

但高昂的治疗价格也成为其真正应用于患者的重大挑战,同时也为蓝鸟公司的运营带来巨大经营风险,虽然其与BMS共同上市了全球首个靶向BCMA 的CAR-T 疗法ABECMA,该疗法2021年实现了1.64亿美元销售,2022年上半年实现1.56亿美元销售,但Bluebird Bio公司依然面临资金耗尽的风险。根据Bluebird Bio公司公布的2022年第一季度和第二季度营收数据,其上半年总营收仅为346.40万美元,其中第一季度总营收194.50万美元,第二季度总营收151.90万美元,因此Bluebird Bio公司被警告可能面临破产的风险。

Bluebird Bio公司目前最新股价为6.34美元/股,总市值为4.89亿美元,市盈(TTM)为亏损,不过受两款基因疗法上市的预期影响,Bluebird Bio公司近3个多月的股价实现了翻倍上涨,其3个多月前股价仅在3.3美元/股左右,不过相对于其2018年超过150美元/股的最高价格,可以说恍如隔世,一边海水,一边火焰。

参考资料

bluebird bio Receives FDA Accelerated Approval for SKYSONA® Gene Therapy for Early, Active Cerebral Adrenoleukodystrophy (CALD)

Bluebird wins FDA approval of gene therapy for rare brain disorder

来源:医谷网

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