全球首款实体瘤CAR-T疗法国内申报上市_医药

2025

06/27

09:31

医谷网医药

6月26日，科济药业发布公告宣布，其申报的CAR-T疗法舒瑞基奥仑赛注射液的新药上市申请已获得国家药监局受理，申报适应症为用于治疗Claudin18.2表达阳性、至少二线治疗失败的晚期胃/食管胃结合部腺癌（G/GEJA）患者，这也是全球范围内第一款申报上市的实体瘤CAR-T细胞治疗。

此前，国家药监局药审中心已于2025年3月授予舒瑞基奥仑赛注射液突破性治疗药物品种认定，以及于2025年5月将其纳入优先审评。同时，2022年1月，舒瑞基奥仑赛注射液已被美国FDA授予“再生医学先进疗法”（RMAT）认定用于治疗Claudin18.2阳性的晚期胃/食管胃结合部腺癌。2020年9月，又被FDA授予“孤儿药”认定。

据了解，舒瑞基奥仑赛注射液是一款靶向Claudin18.2的自体CAR-T细胞产品。根据科济生物消息，此次NDA的提交主要是基于一项中国开展的开放标签、多中心、随机对照的确证性II期临床试验（CT041-ST-01, NCT04581473）结果。相关数据已在《The Lancet》和2025年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上正式公布。

研究结果显示，在 Claudin18.2 表达阳性且至少经历二线治疗失败的胃 / 食管胃结合部癌患者中，舒瑞基奥仑赛注射液对比标准治疗方案可显著改善无进展生存期（PFS），并展现出具有临床意义的总生存期（OS）获益，同时具备可控的安全性特征。具体而言，在所有随机人群研究中，基于独立评审委员会的评价结果，舒瑞基奥仑赛较标准治疗显著延长中位 PFS（3.25 个月 vs 1.77 个月），风险比（HR）为 0.366，患者疾病进展或死亡风险显著下降 63%，达到本试验的主要终点。

2024年3月，科济药业的另外一款针对BCMA的自体CAR-T细胞产品泽沃基奥仑赛注射液活动俄国家药监局批准上市，用于治疗复发或难治性多发性骨髓瘤成人患者，既往经过至少3线治疗后进展（至少使用过一种蛋白酶体抑制剂及免疫调节剂）。

截止目前，国内已经有6款CAR-T疗法获批，除了科济药业的泽沃基奥仑赛，其他5款分别是复星凯特的阿基仑赛、药明巨诺的瑞基奥仑赛、驯鹿生物的伊基奥仑赛、合源生物的纳基奥仑赛、以传奇生物的西达基奥仑赛，但获批适应证均为血液瘤。

事实上，血液瘤占比肿瘤新发例数仅为10%，而实体瘤占比90%，市场对其创新药的研发需求更加强烈，但CAR-T疗法在实体瘤的应用方面，基于肿瘤微环境、抗原异质性、脱靶等难点，研发进展一直艰难。

此前，有企业人士在接受医谷网采访时指出，实体瘤与血液瘤在 CAR-T 药物研发层面存在显著差异：实体瘤靶点多在正常组织中存在低表达特性，若出现脱靶效应，可能引发严重毒副作用；而淋巴瘤、多发性骨髓瘤等血液瘤往往能近乎 100% 表达单一肿瘤抗原，CAR-T 细胞进入机体后可实现肿瘤细胞的高效清除。此外，实体瘤的异质性较强，单一靶点难以满足治疗需求，需设计更为复杂的 CAR 结构，些都为实体瘤的CAR-T药物研发带来了难点。

来源：医谷网

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