2025年被业界普遍认为是精准医疗发展的关键节点。生物药和先进疗法曾掀起了两次药物开发的技术创新浪潮,人工智能相关技术的快速发展,有望重塑人类生命健康的格局。7月4日在上海举行的“好望角科学沙龙”精准医疗专场活动上,受邀出席的多位生命科学领域专家和学者,分享了他们最新的研究成果。
信达生物制药集团创始人、董事会主席、首席执行官俞德超
信达生物制药集团创始人、董事会主席、首席执行官俞德超表示:“细胞与基因治疗、双特异性抗体、抗体药物偶联物(ADC)等新疗法的市场增长潜力巨大,而人工智能的快速发展,又给治愈疾病提供了更多可能性。”
西湖大学校长助理、生命科学学院讲席教授裴端卿
西湖大学讲席教授裴端卿认为,现在生命科学领域的实验已经离不开计算机和AI工具了,随着诱导多能干细胞(iPSC)和人工智能相关技术的突破,人类正在打开细胞“返老还童”的新篇章。
在生命科学迎来重大变革的时代背景下,精准医疗作为连接基础科研与临床应用的关键桥梁,其战略价值愈发凸显。国内首款干细胞药物已于今年1月获批上市,多项干细胞治疗技术进入III期临床试验阶段。同时,创新药领域的双抗、ADC等技术也在加速成熟,中国创新药出海步伐不断加快。本期“好望角科学沙龙”以《精准医疗重塑人类生命健康》为主题,汇聚了学术界、产业界、资本界人士,共同探讨精准医疗的产业化路径与未来机遇。
作为中国创新药领域的领军人物,俞德超本次分享的主题是《在生物制药产业发展最好的年代坚定全球创新》。他表示,“生物药和先进疗法掀起了两次药物开发的技术创新浪潮。过去十年,中国生物药行业经历了蓬勃发展的时期,十年后的今天,创新生物药在中国变得越发可及。”
“从授权引进到源头创新,中国创新药正在实现真正的弯道超车。”俞德超在沙龙现场分享了信达生物在创新药研发方面的最新进展。他说,我国目前在双靶点激动剂、双抗及双载荷ADC等前沿技术领域已取得多项突破,他以减重药物玛仕度肽为例,介绍了该药物如何通过GCG/GLP-1受体激活双重效应,实现综合代谢获益。
GCG即胰高血糖素,而GLP-1是胰高血糖素样肽-1,是人体分泌的一种胃肠激素。今年6月,玛仕度肽获国家药品监督管理局批准,成为全球首个获批上市的GCG/GLP-1双靶减重药物。
“在几万个靶点里真正做成药、获批上市的并不多,能成‘大药’的更少。做一百个靶点能成五六个就算赢,核心是怎么比别人‘更早找到这五六个药’。”俞德超表示,“以新一代IO和ADC为代表的创新管线陆续迎来全球开发新机会,未来将有更多创新型ADC、双(多)抗、自身免疫、心血管及代谢管线逐步进入全球开发。”
今年6月,裴端卿刚刚当选为欧洲科学院院士。他长期从事细胞命运调控的基础理论研究,此前他曾发现了维生素C促进诱导多能干细胞(iPSC)诱导效率的机制,以及通过操控染色质可及性实现细胞命运转变的新型控制器技术。
在本次沙龙上,他以《iPSC重编程:从废弃体液到干细胞药物》为主题分享道,可以利用细胞命运调控技术,将尿液等人体废液诱导转化成多能干细胞。“实验室的一系列技术表明,尿液里面的上皮细胞里面可以重新找回受精后四到五天的多能性状态的细胞。这些细胞的应用前景非常广阔,我们可以把它变成多能干细胞,也可以变成神经干细胞,神经干细胞特别在神经退行性疾病的治疗,像帕金森、老年痴呆当中有非常好的应用前景,实验室在做相当多的努力。” 裴端卿说,“我们估算人体约有200万亿个细胞,只要能把这200万亿个细胞‘照顾好’,就可以大大延长人类的健康寿命。”
此外,他还分享了如何将干细胞转变成干细胞制剂、干细胞功能分化后的提取物、类器官等干细胞药物。他表示,建立标准化的临床级干细胞资源库是产业可持续发展的核心支撑,需同步推进技术创新与伦理法规建设。
“从单一类型细胞到复杂实质脏器的重编程,我们正在见证细胞工程领域的革命性突破。”裴端卿教授在活动中还透露,细胞命运的可控性调控是再生医学的基石,但如何在规模化生产中确保细胞产品的高效、稳定和安全,仍是全球共同面临的挑战。
在科学沙龙的圆桌讨论环节,两位主讲嘉宾与上海交通大学基础医学院病理生理系教授郭滨以及来自微光医疗、赛岚医药、赛蕴生物、锋寻生物、菁童生命科学、泽辉生物、众惠生物等生命科学领域的企业界人士,就精准医疗的技术进展、研发破局、未来机遇等话题进行了深入探讨。
精准医疗的未来在于技术融合与创新突破的有机结合。中科创星创始合伙人米磊表示,新兴生物技术正以底层科技突破为引擎,逐渐改变人类的生命健康观念,从曾经的“对抗疾病”转向“掌控生命质量”,从过去的“群体经验”迈向“个体精准”。在重构疾病认知边界的同时也催生万亿级生命经济生态。在老龄化、慢病化成为人类生命健康主要矛盾的当下,还要依托政策的支持、资本的耐心和公众的理解,共同推动精准医疗成为人类健康事业的新支柱。
“好望角科学沙龙”由中科创星、东壁科技数据、上海市研发公共服务平台管理中心共同发起举办,这一科创融合公益活动致力于打通学术界与产业界的"鸿沟",通过跨界交流与碰撞,探索科技创新的新范式与新路径。此前已成功举办三期,分别聚焦核能技术、量子计算和RISC-V芯片等前沿领域。后续将持续围绕人工智能、光子科学、合成生物学等前沿技术领域,推动未来技术与未来产业的融合发展。
来源:医谷网
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