细数ASCO年会上的“赢家”：整个CAR-T队列让人惊喜_医药

2017

06/09

09:06

作者：木易

医药

随着美国临床肿瘤学会（ASCO）年会日前落幕于芝加哥，诸多出色的临床进展在会议期间传来。毋庸置疑，那些一直被业界看好的公司在会议期间更是备受关注。当然，每年ASCO会议期间也总会闯出“黑马”为业接带来惊喜。

大赢家：整个CAR-T队列

CAR-T细胞治疗作为革命性的癌症新疗法，在ASCO年会开始前就是热议的话题。业界对其歇斯底里地抵触过，也对其万分期待着。在今年的ASCO上，bluebird bio/Celgene、Kite、Juno等知名的CAR-T疗法公司公布多项CAR-T疗法的最新数据，又一次激起业内积极的情绪。

南京传奇生物科技有限公司：来自中国的黑马

今年ASCO年会的黑马当属南京传奇生物科技有限公司，这家低调的中国公司成立于2014年，专注于研究和发展免疫治疗中嵌合抗原受体细胞技术。其CAR-T疗法在多发性骨髓瘤的治疗上展现了非常优异的成绩。

LCAR-B38M是南京传奇研发的一款靶向BCMA的CAR-T疗法。根据数据显示，在一项35例复发性或耐药性多发性骨髓瘤患者参与的临床试验中，该疗法的客观缓解率达到100%。在最早接受治疗的19例患者中，南京传奇对其观察随访4-14个月以上。其中14名患者持续达到严格完全反应诊断标准，5位出现部分缓解。

（图片来源：南京传奇生物科技有限公司）

据南京传奇首席科学家Frank Fan博士表示，公司计划在中国临床试验中征集100名患者，并于2018年初在美国展开试验。公司最大的投资者是南京金斯瑞生物科技有限公司，这是一家为制药公司和其他公司提供合同研发服务的跨国公司。

Bluebird Bio：无人复发的记录

Bluebird bio希望CAR-T不仅仅是一种特效的细胞治疗方法。这家于2013年登陆纳斯达克的公司，以其独有的慢病毒载体平台技术为基础，致力于以基因编辑为基础的针对严重遗传性疾病与癌症的基因治疗。

2015年Bluebird Bio获得Five Prime提供的人类抗体的独家权利，合作开发和商业化CAR-T细胞疗法，正式表明Bluebird Bio进入CAR-T项目的竞争队伍。

在今年的ASCO年会上，Bluebird Bio和Celgene共同开发的CAR-T疗法bb2121，在针对多发性骨髓瘤的治疗中展现出了出色的疗效。招募的31名临床试验者，在接受了bb2121的治疗后，15名患者的数据被用于疗效的评估。其中27%的患者出现了完全缓解，47%的患者出现了良好的部分缓解。这些试验患者曾接受的疗法中位数高达7项，意味他们能使用的治疗方案极为有限。

（图片来源：Bluebird Bio官网）

这组数据一经公布，Bluebird Bio的股票在周一上涨了7.4%。根据Bluebird Bio的官网信息显示，目前，这家公司已经形成成熟的集成产品平台，除bb2121项目外，其他的研发管线还有Lenti-D项目、LentiGlobin项目等。

JUNO：有所不同的新款CAR-T疗法

2017年的JUNO难免让人有所失望，当其正式放弃CAR-T产品JCAR015转而重点发展其管线中的其他CAR-T产品JCAR017及JCAR014时，不知道业内真正是如何看待的。但是不论如何，在此次ASCO年会上，根据其披露的数据显示的治疗潜力，不禁让人依然有所期待。

JCAR017疗法与其他直接靶向CD-19的CAR-T疗法有所不同，主要在于其靶向的是在几乎所有B细胞恶性肿瘤上都有表达的CD19抗原。这是由固定比例的CD4：CD8 T细胞组成，并且使用了4-1BB的共刺激结构域。

在一项名为TRANSCEND的临床试验中，研究人员评估了该疗法在复发性和难治性的侵袭性B细胞非霍奇金淋巴瘤中的疗效。据数据显示，该疗法的总缓解率为86%，完全缓解率为59%。对于在经治3个月后病情出现缓解的患者，研究人员进行了长达至少6个月的随访，并发现其中90%的患者依旧处于缓解期。此外，值得关注的一点是，有66%的患者没有出现任何细胞因子风暴或其他神经毒性。