细数ASCO年会上的“赢家”：整个CAR-T队列让人惊喜

随着美国临床肿瘤学会（ASCO）年会日前落幕于芝加哥，诸多出色的临床进展在会议期间传来。毋庸置疑，那些一直被业界看好的公司在会议期间更是备受关注。当然，每年ASCO会议期间也总会闯出“黑马”为业接带来惊喜。

大赢家：整个CAR-T队列

CAR-T细胞治疗作为革命性的癌症新疗法，在ASCO年会开始前就是热议的话题。业界对其歇斯底里地抵触过，也对其万分期待着。在今年的ASCO上，bluebird bio/Celgene、Kite、Juno等知名的CAR-T疗法公司公布多项CAR-T疗法的最新数据，又一次激起业内积极的情绪。

南京传奇生物科技有限公司：来自中国的黑马

今年ASCO年会的黑马当属南京传奇生物科技有限公司，这家低调的中国公司成立于2014年，专注于研究和发展免疫治疗中嵌合抗原受体细胞技术。其CAR-T疗法在多发性骨髓瘤的治疗上展现了非常优异的成绩。

LCAR-B38M是南京传奇研发的一款靶向BCMA的CAR-T疗法。根据数据显示，在一项35例复发性或耐药性多发性骨髓瘤患者参与的临床试验中，该疗法的客观缓解率达到100%。在最早接受治疗的19例患者中，南京传奇对其观察随访4-14个月以上。其中14名患者持续达到严格完全反应诊断标准，5位出现部分缓解。

（图片来源：南京传奇生物科技有限公司）

据南京传奇首席科学家Frank Fan博士表示，公司计划在中国临床试验中征集100名患者，并于2018年初在美国展开试验。公司最大的投资者是南京金斯瑞生物科技有限公司，这是一家为制药公司和其他公司提供合同研发服务的跨国公司。

Bluebird Bio： 无人复发的记录

Bluebird bio希望CAR-T不仅仅是一种特效的细胞治疗方法。这家于2013年登陆纳斯达克的公司，以其独有的慢病毒载体平台技术为基础，致力于以基因编辑为基础的针对严重遗传性疾病与癌症的基因治疗。

2015年Bluebird Bio获得Five Prime提供的人类抗体的独家权利，合作开发和商业化CAR-T细胞疗法，正式表明Bluebird Bio进入CAR-T项目的竞争队伍。

在今年的ASCO年会上，Bluebird Bio和Celgene共同开发的CAR-T疗法bb2121，在针对多发性骨髓瘤的治疗中展现出了出色的疗效。招募的31名临床试验者，在接受了bb2121的治疗后，15名患者的数据被用于疗效的评估。其中27%的患者出现了完全缓解，47%的患者出现了良好的部分缓解。这些试验患者曾接受的疗法中位数高达7项，意味他们能使用的治疗方案极为有限。

（图片来源：Bluebird Bio官网）

这组数据一经公布，Bluebird Bio的股票在周一上涨了7.4%。根据Bluebird Bio的官网信息显示，目前，这家公司已经形成成熟的集成产品平台，除bb2121项目外，其他的研发管线还有Lenti-D项目、LentiGlobin项目等。

JUNO：有所不同的新款CAR-T疗法

2017年的JUNO难免让人有所失望，当其正式放弃CAR-T产品JCAR015转而重点发展其管线中的其他CAR-T产品JCAR017及JCAR014时，不知道业内真正是如何看待的。但是不论如何，在此次ASCO年会上，根据其披露的数据显示的治疗潜力，不禁让人依然有所期待。

JCAR017疗法与其他直接靶向CD-19的CAR-T疗法有所不同，主要在于其靶向的是在几乎所有B细胞恶性肿瘤上都有表达的CD19抗原。这是由固定比例的CD4：CD8 T细胞组成，并且使用了4-1BB的共刺激结构域。

在一项名为TRANSCEND的临床试验中，研究人员评估了该疗法在复发性和难治性的侵袭性B细胞非霍奇金淋巴瘤中的疗效。据数据显示，该疗法的总缓解率为86%，完全缓解率为59%。对于在经治3个月后病情出现缓解的患者，研究人员进行了长达至少6个月的随访，并发现其中90%的患者依旧处于缓解期。此外，值得关注的一点是，有66%的患者没有出现任何细胞因子风暴或其他神经毒性。

（图片来源：JUNO官网）

其他的ASCO赢家

Loxo Oncology是一家位于美国斯坦福的生物医药公司，专注于开发用于癌症治疗的小分子靶向药物。这家公司希望通过一种可以治疗一大批具有特定基因突变的肿瘤疾病的药物，并获得开创性的认可。

在今年的ASCO年会上，公司基于生物标志物开发的新药larotrectinib （LOXO-101）在所有的3项临床试验中都取得了不俗的成绩。在多种肿瘤中，这款新药的客观缓解率达到了76%。这为当下热门的精准治疗起了非常好的表率作用。

Larotrectinib是一款处于临床开发阶段的口服新药，有望治疗带有原肌球蛋白受体激酶异常变异的患者。2016年，这款药已获得FDA颁发的突破性疗法认定。公司计划在今年下半年递交larotrectinib的上市申请。

Puma Biotechnology

在ASCO年会上，Puma Biotechnology就如美洲狮一般获得了胜利，其公布了在研新药PB272（neratinib）的全新2期临床试验数据。在37名先前未曾接受lapatinib治疗的患者中，研究人员发现，有高达49%的患者出现了中枢神经系统的客观缓解，较单药治疗有了显著提高。

neratinib是一款强效、不可逆的酪氨酸激酶抑制剂，能抑制EGFR、HER1、HER2与HER4的信号传导通路，从而起到抑制肿瘤生长的作用。行业分析师们非常看好它，认为它能在近期获批上市。

来源：火石创造（微信号 firestone-link）   作者：木易