近日，专注与外泌体疗法的Capricor Therapeutics（纳斯达克代码：CAPR）公司宣布其核心管线Deramiocel在杜氏肌营养不良症关键三期 HOPE-3 研究中取得积极成果。
Deramiocel是一款基于同种异体细胞外泌体的创新药物，通过由心脏来源细胞（CDCs）分泌外泌体来发挥治疗作用，因这些外泌体含有非编码RNA和蛋白质等有效成分，它们可以改善肌肉瘢痕和纤维化状况，同时增强心脏功能。此外，研究表明CAP-1002还具有免疫调节等特性。
总体效果
HOPE-3 是一项随机、双盲、安慰剂对照的三期临床试验，评估 Deramiocel 在患有杜氏肌营养不良症的男孩和年轻男性中的应用。该研究随机分配了106名参与者，分布在美国20个主要临床地点，参与者每次输注1.5亿细胞静脉注射Deramiocel，或每三个月服用安慰剂，持续12个月。参与者的平均年龄约为15岁，且所有参与者在整个研究期间均采用稳定的皮质类固醇方案。基线人群在治疗组间平衡良好，约90%的患者在基线接受心脏用药，超过75%的患者临床诊断为心肌病。Deramiocel的安全性和耐受性与以往临床经验一致。
杜氏肌营养不良（DMD）是一种X染色体隐性遗传疾病，属于遗传性神经肌肉罕见病，主要发生于男孩 ，表现为骨骼肌、呼吸肌和心肌的渐进性退化，最终导致心力衰竭等，进而引发死亡。相关资料显示，美国有15000名 DMD患者。
目前，Deramiocel已获得美国FDA和欧洲药品管理局（EMA）颁发的杜氏肌营养不良症（DMD）治疗孤儿药认证，此外，该药品还获得了美国再生医学先进治疗（RMAT）认证，欧洲先进治疗药物产品（ATMP）资格等，其上市申请已于今年获得FDA受理。
来源：医谷网
为你推荐
资讯 华东医药伤科灵喷雾剂获两项权威指南/共识推荐
被同时纳入《膝骨关节炎阶梯治疗专家共识（2026修订版）》与《慢性关节疼痛非手术治疗指南（2026版）》两大权威指南 共识
2026-10-07 13:26
资讯 CELMoD药物赞赋中国获批用于治疗多发性骨髓瘤
联合达雷妥尤单抗和地塞米松适用于治疗既往接受过至少一线治疗（包括一种蛋白酶体抑制剂和一种免疫调节剂）的多发性骨髓瘤成人患者
2026-09-30 18:52
资讯 武田制药泽索昔替尼三项3期LATITUDE银屑病研究新数据公布
武田制药Zasocitinib（泽索昔替尼）在头对头3期银屑病研究中较氘可来昔替尼达到更高的皮损清除率，进一步支持其作为便捷的每日一次口服方案具有实现快速且持久皮损清除的潜力
2026-09-30 14:44
资讯 三生制药引入一款口服GLP-1药物
9月28日，杭州德睿智药科技有限公司宣布，与三生制药旗下子公司浙江三生蔓迪药业有限公司及万晟医药就德睿智药自主研发的AI设计口服小分子GLP-1受体激动剂MDR-001，达成覆盖中国...
2026-09-30 11:37
资讯 依视路陆逊梯卡公布依视路星趣控2.0镜片六个月中期临床试验重要结果
配戴依视路®星趣控®2 0镜片6个月的延缓近视进展效果，与既往研究中配戴第一代依视路®星趣控®镜片12个月时报告的效果相当，说明其延缓近视进展可能更快速， 并进一步验证了...
2026-09-29 20:41
资讯 7款产品拟纳入创新医疗器械特别审查程序
9月28日，国家药品监督管理局医疗器械技术审评中心发布创新医疗器械特别审查申请审查结果公示（2026年第16号），共有7款产品拟纳入创新医疗器械特别审查程序。
2026-09-29 17:33
资讯 上海思璞锐与默沙东达成全球独家授权协议，首付款4亿美元
根据协议条款，思璞锐已授予默沙东SPR2015在全球范围内开发、生产及商业化的独家权利。思璞锐将获得4亿美元首付款，并有资格获得与多个适应症相关的开发、商业化及其他活动有关...
2026-09-29 14:54
资讯 阿斯利康20亿美元战略投资summit
9月29日早间，Summit宣布，阿斯利康将出资20亿美元对该公司进行战略股权投资，并将主导推进依沃西联合阿斯利康的Sonesitatug Vedotin（Sone-Ve，CLDN18 2 ADC）用于治疗多种胃肠道肿瘤的临床研究。
2026-09-29 10:35
资讯 默沙东贝组替凡联合卫材仑伐替尼疗法获批上市
据卫材官网9 月 28 日消息，美国 FDA 已批准贝组替凡联合仑伐替尼上市，用于治疗既往接受过 PD-1 PD-L1 抑制剂治疗的晚期透明细胞肾细胞癌（ccRCC）成人患者。新闻稿指...
2026-09-28 16:04
资讯 百利天恒三款产品的三项适应症被纳入突破性治疗品种名单
T-Bren（HER2ADC）、宜泽康（伦康依隆妥单抗，BL-B01D1 iza-bren）和BL-M05D1（Claudin18 2 ADC）。
2026-09-28 14:19
资讯 海思科HSK42360-Na片被纳入突破性治疗品种名单
9月27日，海思科公告称，公司创新药HSK42360-Na片正式被国家药监局药品审评中心纳入《突破性治疗品种名单》，用于治疗BRAFV600突变的复发或进展性高级别脑胶质瘤。
2026-09-28 13:06
资讯 阿美替尼获欧盟批准上市后被撤销上市许可
9月27日消息，翰森制药公告称，欧盟委员会（EC）宣布撤销甲磺酸阿美替尼片在欧盟的上市许可。该产品于2026年2月12日获欧盟委员会批准上市。
2026-09-28 11:19
资讯 圣诺生物下半年超30%营收将损失
近日，圣诺生物发布公告，公司的全资子公司圣诺制药于2026 年 8 月 20 日至 2026 年 8月 22 日、2026 年 8 月 24 日及 2026 年 8 月 27 日接受了FDA检查组的现场检查。
2026-09-27 20:12
资讯 联邦制药收到第二次里程碑付款
9月24日，联邦制药发布公告，公司9月23日收到诺和诺德支付UBT251注射液2型糖尿病适应症全球II期临床里程碑付款900万美元（扣除丹麦预缴税后）。
2026-09-26 21:34