近日，专注与外泌体疗法的Capricor Therapeutics（纳斯达克代码：CAPR）公司宣布其核心管线Deramiocel在杜氏肌营养不良症关键三期 HOPE-3 研究中取得积极成果。
Deramiocel是一款基于同种异体细胞外泌体的创新药物，通过由心脏来源细胞（CDCs）分泌外泌体来发挥治疗作用，因这些外泌体含有非编码RNA和蛋白质等有效成分，它们可以改善肌肉瘢痕和纤维化状况，同时增强心脏功能。此外，研究表明CAP-1002还具有免疫调节等特性。
总体效果
HOPE-3 是一项随机、双盲、安慰剂对照的三期临床试验，评估 Deramiocel 在患有杜氏肌营养不良症的男孩和年轻男性中的应用。该研究随机分配了106名参与者，分布在美国20个主要临床地点，参与者每次输注1.5亿细胞静脉注射Deramiocel，或每三个月服用安慰剂，持续12个月。参与者的平均年龄约为15岁，且所有参与者在整个研究期间均采用稳定的皮质类固醇方案。基线人群在治疗组间平衡良好，约90%的患者在基线接受心脏用药，超过75%的患者临床诊断为心肌病。Deramiocel的安全性和耐受性与以往临床经验一致。
杜氏肌营养不良（DMD）是一种X染色体隐性遗传疾病，属于遗传性神经肌肉罕见病，主要发生于男孩 ，表现为骨骼肌、呼吸肌和心肌的渐进性退化，最终导致心力衰竭等，进而引发死亡。相关资料显示，美国有15000名 DMD患者。
目前，Deramiocel已获得美国FDA和欧洲药品管理局（EMA）颁发的杜氏肌营养不良症（DMD）治疗孤儿药认证，此外，该药品还获得了美国再生医学先进治疗（RMAT）认证，欧洲先进治疗药物产品（ATMP）资格等，其上市申请已于今年获得FDA受理。
来源：医谷网
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