多发性骨髓瘤治疗“早”字当头，助患者少复发长生存

作为血液系统中第二大常见的恶性肿瘤[1] ，多发性骨髓瘤（Multiple Myeloma, 简称MM）高发于中老年群体 [2]，也被大家称为“吃骨头的血液病和没有‘下坡路’的癌症”，其无法完全根治且易复发的特性给本就患有基础疾病的广大中老年群体带来了极大的生存挑战。随着复发次数增多，患者治疗以及生存的预后也会下降。浙江大学医学院附属第一医院多发性骨髓瘤治疗中心主任蔡真教授提醒，对于多发性骨髓瘤的治疗，“早”字是关键。

去年，由国家卫生健康委等13个部门联合制定的《健康中国行动—癌症防治行动实施方案（2023—2030年）》主要目标到2030年总体癌症5年生存率达到46.6%。多发性骨髓瘤患者如何跨过5年生存大关？正值3月“国际骨髓瘤关爱月”，蔡真教授提出，“公众需要重视多发性骨髓瘤这一‘银发血液杀手’，尤其是其不断复发带来的疾病负担，并要把握初始治疗的“第一棒”先机。”

发病率逐年增高的“隐形杀手”，中老年群体急需引起重视

多发性骨髓瘤（Multiple Myeloma, 简称MM）是一种克隆性浆细胞异常增殖的恶性疾病[3] 。 蔡真教授介绍：“临床上患者出现的症状包括高钙血症、肾功能损害、贫血和骨病等等，这几大症状简称为英文‘CRAB’（中文‘螃蟹’），因此很多人也称呼这个疾病‘螃蟹’病。许多患者早期认知不足，经历骨质疏松、骨痛等情况却容易以为是中老年常见疾病，忽视背后的‘隐形杀手’。”

据研究统计，在中国每10万人中就有约1.6个多发性骨髓瘤患者，发病率呈逐年增高状态[2]，且发病年龄更低[4] 。蔡真教授介绍：“与其他国家相比，中国多发性骨髓瘤情况存在特殊性。中国多发性骨髓瘤患者平均年龄57岁，与某些西方国家相比年龄段低10年左右。在我国即将进入中度老龄化社会并且快速向重度老龄化社会迈进背景下，随着人口的老龄化，多发性骨髓瘤发病率在逐年上升，严重危害人类健康。”

越复发越难治，急需创新疗法把握初始治疗先机

同时，多发性骨髓瘤目前仍然是一种不可治愈的恶性血液肿瘤，患者终将面临复发困境[3]。临床上患者复发的次数越多，治疗难度也随之增加，患者无进展生存和复发后的生存时间越短 [5][6] 。

临床上，面临复发困境的多发性骨髓瘤患者不在少数，诊疗之路都是一部“血泪史”。患者大都不断经历疗法切换，有的甚至在不同医院、不同城市间往返寻求治疗，对于患者和家庭带来巨大的经济和精神负担，但结果却不一定尽如人意。据中国首部《多发性骨髓瘤患者生存质量调查报告》调研显示，接近50%的患者表示当前治疗无法满足其对整体治疗效果和生存获益方面的要求，并对新型治疗方式报以巨大期待。

“多发性骨髓瘤治疗是一场长期生存战役，患者期待更长的生存周期，害怕最后‘无药可用’。因此，加速创新药物引入是与生命的竞速，要不断扩充治疗选择的‘弹药库’，为患者守住生命底线。”蔡真教授表示，“然而，守住底线还远远不够，更需要创新疗法帮助患者打开早期规范治疗局面。对于多发性骨髓瘤这种早期治疗成本效益好的癌症，患者早期治疗获得的缓解程度越大，之后无进展生存期也会更长，抓住初始治疗‘第一棒’先机尤为关键。”

一线治疗在整个治疗过程中占有极其重要的地位，以主流VRd方案（硼替佐米、来那度胺及地塞米松）为例，循证医学证据主要来自于SWOG S0777研究[7] ，患者中位无进展生存期（PFS）达41个月。蔡真教授表示：“在2030年五年生存率目标指引下，要帮助多发性骨髓瘤患者迈过5年大关，甚至设定5-10年长期的生存目标，现有一线疗法还可以期待进一步创新，可探索现有主流三联疗法叠加创新治疗的四联疗法，让患者获得更长生存获益。”

构建个体化规范化治疗体系，助力多发性骨髓瘤进入慢病化全程管理

作为一种高度异质性的血液肿瘤疾病，多发性骨髓瘤在临床治疗时针对患者的疾病危险程度进行分层诊疗就显得尤为重要。“无论是标危还是高危患者，在制定治疗方案时要充分考虑患者的身体状况、复发次数、药物耐受程度等因素，并进行动态调整。”蔡真表示，建立完善的临床分期系统，可选择最适合患者的个体化治疗方案，并精确判断患者的预后，为疾病的长期管理打下基础。

提高防癌意识、规范治疗降低复发率、定期复诊，科学康复，对患者的精心护理和营养管理，是多发性骨髓瘤进行“慢病化管理”的重要条件。为了让这一疾病进一步走向“慢病化”，蔡真教授呼吁：“多发性骨髓瘤病情可因临床治疗得到控制，但患者必须定期随访，了解进展与情况。现阶段，我国的血液学科正发展迅速，我们相信未来有更多治疗多发性骨髓瘤的优化方案，让患者保持更长的缓解时间，迎来高质量的长生存。”

参考文献：

[1]复旦大学附属中山医院多发性骨髓瘤诊疗规范（v1.2019）2018;25(5):855-9

[2]中国医师协会血液科医师分会, 中华医学会血液学分会. 中国多发性骨髓瘤诊治指南（2022年修订）[J]. 中华内科杂志, 2022, 61(5) : 480-487.

[3] Kumer SK, Rajkumar V, Kyle RA, et al. Multiple myelo ma[J]. Nature Reviews. Disease Primers, 2017, 3:17046.

[4] Jin Lu, et al. Blood Cancer J. 2014 Aug 15;4:e239.

[5] Jagannath S, Roy A, Kish J, et al. Real-world treatment patterns and associated progression-free survival in relapsed/refractory multiple myeloma among US community oncology practices[J]. Expert Rev Hematol, 2016,9(7):707-717. doi: 10.1080/17474086.2016.1195254 .

[6]Verelst S, Blommestein HM, De Groot S, et al. Long-term Outcomes in Patients With Multiple Myeloma: A Retrospective Analysis of the Dutch Population-based HAematological Registry for Observational Studies （PHAROS）[J]. Hemasphere, 2018,2(4): e45. doi: 10.1097/HS9.0000000000000045 .

[7]Durie, B. G. et al. Blood Cancer Journal (2020)10：53.