“以患者为中心”的临床试验理念已成为当前药物研发的核心指导思想,关键在于将患者视为主动参与者,以患者需求为核心进行临床试验设计和执行,开发真正符合患者临床用药需求的药品。
如今,以患者为中心开展临床试验所带来的获益正在凸显。据精鼎医药联合经济学人智库发布的报告称,一项将4000个具备以患者为中心要素的临床试验与20,000个传统试验(均在2012年至2017年间开展)进行比较的研究显示,使用以患者为中心的试验研发的药物的上市概率为 87%,远高于不使用此类设计研发的药物上市概率68%。此外,在受试者招募时间缩短40%的基础上,招募率也能够提升50%。
值得一提的是,随着以“以患者为中心”理念逐渐深入人心,远程智能临床试验(DCT)也越来越受到关注和重视。作为一种不局限于中心化访视、依托数字化等新科技开展的新型临床试验,DCT模式从患者需求出发,打破了传统受试者访视频次的限制,减轻了受试者负担,不仅能降低临床试验成本、缩短试验周期,还可增加受试者的代表性,减少人为干预和数据转化的误差,提升了患者参与临床研究的多样性和可及性。
谈及DCT 适用的疾病领域或场景,精鼎医药首席患者官Clare Grace 博士指出,在远程智能临床试验解决方案中需要关注的点非常多,每个考量因素均不同,适用于不同的疾病阶段。“比如,可穿戴设备和传感器特别适用于心血管疾病,用来实时测量心律、监测患者在行走过程中是否发生震颤等,在患者无法来到医院进行数据监测的情况下,能够获得高质量的参数和数据,帮助医生更好地了解患者身体状况。而在肿瘤相关的临床试验中,医生可以通过远程医疗进行肿瘤诊断,也可以使用远程医疗设备监测患者生命状态,从而减少患者外出时间,让患者更有意愿参与临床研究。因此,DCT解决方案可以适用于不同的场景,且不同的因素也会应用于不同的场景。”
结合精鼎医药在中国的DCT实践经验,精鼎医药高级副总裁、亚太区企业战略负责人兼中国区负责人郑唯玲认为,目前在国内可执行度最高的两个远程智能临床试验元素:一是eCOA/ePRO(electronic Clinical Outcome Assessment/electronic Patient Reported Outcome,即用电子化的方式搜集临床结局评估数据/患者报告主观/体验数据);二是Tele Visit(远程访视,即临床研究人员可以通过视频/语音,在临床研究期间与受试者进行远程随访)。“目前,我们正聚焦这两大元素进行本土化解决方案研究,其他一些元素也在后续的战略部署中。”
需要指出的是,DCT解决方案仍在完善过程中,对此,Clare Grace表示,DCT所使用的技术平台需要大量的认证和核查,能够收集高质量数据的同时还能妥善保护数据,避免数据泄露或遗失。随着越来越多的个人信息被数字化收集和存储,一旦这些数据未被妥善保护,其泄露所造成的后果可能非常严重,因此技术平台的设计要求非常严谨。此外,在不同国家和区域,对于DCT相关应用的报销,也有一些非常严格的监管要求。这些均是监管者关注的内容。
“在DCT解决方案中,还需要确保临床研究推进流程的标准化、规范化,例如上门护理时,需要向监管部门证明随访人员和研究中心的护士、医生接受着相同的培训,这是由于相较传统的临床中心研究,DCT模式融入了远程元素,为确保远程研究的人员能够有效执行,更需要PI(Principle investigator,临床研究项目负责人)监督,定期在系统中进行校验、确保数据的完整性,所有的数据都需要有更广泛的归档记录。”Clare Grace补充道。
当前,临床试验数量快速增长,传统临床试验模式难以完全满足新药研发需求,而DCT模式为传统临床试验提供了新的思路与方法,可与传统临床试验模式有机结合,更好地贯彻“以患者为中心”理念。期待随着相关监管法规的完善和技术的成熟,DCT模式能够进一步释放其潜能和价值。
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