聚焦肾病和mRNA平台产品,云顶新耀向综合性生物制药公司转型

医药 来源:医谷网 作者:张蓉蓉
2023
01/09
13:06
医谷网
作者:张蓉蓉
医药

近日,云顶新耀发布其未来两年及以后的战略规划,表示将进一步转型成为一家综合性生物制药公司,实现全产业链布局,包括强大的自主研发和授权引进能力、临床开发能力及颇具规模的生产和商业化能力,同时肾病和mRNA平台产品组合将成为云顶新耀重点发展领域。

 “我们将从成功的授权引进模式逐步发展到兼具强大的自主研发和业务拓展能力的双轮驱动模式,从临床开发阶段的生物技术公司跨入集研发、生产和商业化为一体的综合性生物制药公司。”云顶新耀首席执行官罗永庆表示。

以Nefecon为核心的肾小球疾病治疗药物管线

日前,云顶新耀引进的布地奈德迟释胶囊(Nefecon)用于治疗具有进展风险的原发性IgA肾病成人患者的新药上市申请拟被CDE纳入优先审评,有望于今年下半年获批上市。此前,Nefecon已被纳入突破性治疗品种。

IgA肾病是一种常见的原发性肾小球疾病,约50%的患者在10-20年内可能进展为终末期肾病(ESRD),ESRD的标准治疗是透析和肾移植,严重影响患者的生活质量。而中国现有约500万人受IgA肾病困扰,是该病患者人数最多的国家,且目前国内尚无获批的针对性治疗药物。

Nefecon是全球50年来首款针对IgA肾病的靶向治疗药物,由Calliditas公司开发,已于2021年12月和2022年7月在美国和欧盟分别获批。2019年6月,云顶新耀与Calliditas公司签订独家授权许可协议,获得Nefecon在大中华地区和新加坡的开发和商业化权利。该协议于2022年3月扩展,将韩国纳入云顶新耀的授权许可范围。 

肾病是云顶新耀的重点关注领域之一,而Nefecon是其在肾科领域的主打产品。据云顶新耀内科领域首席医学官朱正缨博士透露,云顶新耀在积极推进Nefecon中国NDA的同时也递交了新加坡NDA申请,在今年也会继续递交中国香港、中国台湾地区以及韩国NDA申请,以早日让更多的IgA肾病患者从中获益。

除了Nefecon,云顶新耀的另一款用于治疗肾小球疾病的候选产品布鲁顿酪氨酸激酶(BTK)抑制剂EVER001已于去年9月获批开展Ib期临床试验,今年将进入Ⅱ期临床试验。此外,云顶新耀还有多个肾病研发项目正处于临床前阶段,其中进展最快的一款针对肾小球肾病的候选药物预计将在未来两年内提交临床试验申请。

“与西方国家不同的是,我国终末期肾病最常见的原因是肾小球疾病,其次才是糖尿病和高血压,因此肾小球疾病在中国存在巨大的未满足需求。” 朱正缨博士表示,IgA肾病仍是中国最常见的原发性肾小球疾病,其特点是发病年龄早,中位发病年龄在30-35岁,80%的患者确诊年龄在15-44岁,意味着患者需要经历很长的病程,若能获得更好的治疗方案将能延缓肾功能损伤的速度,对患者而言意义重大。

基于完全自主可控的mRNA技术平台的疫苗开发

2021年9月,云顶新耀与Providence达成全面战略合作,引进其先进的mRNA技术平台,如今已完成产业化规模技术转移,并在位于浙江嘉善的云顶新耀全球生产基地实现了商业化规模的生产。

该mRNA疫苗产业化基地占地面积85亩,建筑面积达58,000平方米,投资规模超过9亿人民币,拥有全套的先进生产设施和完善质量保障体系,达产后,年产能预计可达7亿剂次mRNA疫苗产品,将为云顶新耀实现mRNA技术平台的本土化研发、生产以及商业化运营奠定坚实的基础。

mRNA从上游到下游的核心技术,一是和抗原相关的技术,二是LNP(脂质纳米粒),三是大规模工业化生产。罗永庆指出,大规模工业化生产不仅是降低成本的重要举措,更是体现了mRNA技术平台的核心竞争力,这是由于mRNA的工业化生产需要大量技术沉淀,技术上有非常多的诀窍,需要长时间的摸索和经验的积累才能形成比较稳定的技术。“通过mRNA技术平台的本土化落地,云顶新耀mRNA疫苗嘉善产业化基地生产出来的产品的参数已经与海外完全一样,同时也保证了供应链的自主可控和安全。”

目前,云顶新耀与Providenc合作的一价新冠候选疫苗PTX-COVID19-B在与辉瑞/BioNTech的Comirnaty 疫苗头对头II期临床研究中,在安全性和有效性比对上达到统计学非劣效。此外,基于mRNA技术平台,云顶新耀进一步研发出了针对奥密克戎的二价新冠候选疫苗EVER-COVID19-M1.2,计划于今年在中国启动临床试验并拟于年底前提交紧急使用授权申请。

谈及mRNA新冠疫苗的商业化前景,云顶新耀首席运营官张晓帆认为,长期来看接种新冠疫苗是一个常态化需求,mRNA疫苗将凭借技术优势占据较大的市场份额。“通过观察疫情管控已放开近一年的国家和地区发现,新冠病毒容易反复感染,且毒株在不断进化,免疫逃逸能力持续增强。未来新冠或将演化为季节性流感,高危人群须每年接种加强针才能保护重症和减少死亡,而我国目前尚无获批的mRNA新冠疫苗,更没有二价的针对奥密克戎的mRNA疫苗,存在巨大的未满足需求。”

据悉,除了新冠疫苗,云顶新耀还将继续充分利用其mRNA技术平台的潜力,开发多款针对传染病和癌症的预防及治疗性疫苗,其自主研发的mRNA狂犬病疫苗项目已在免疫原性等临床前研究中取得了积极结果,达到临床前概念验证的里程碑。

2023年是转型升级之年,也是收获之年

云顶新耀成立于2017年。过去5年,其不断地通过license in的方式引进了11项资产,覆盖5个领域。去年,云顶新耀成功在我国获批又转让了三阴性乳腺癌治疗药物戈沙妥珠单抗曾引起业内广泛瞩目。

罗永庆坦言,退回此前从吉利德全资子公司引进的核心Trop-2 ADC药物戈沙妥珠单抗在大中华区、韩国及部分东南亚国家的开发和商业化独家权利对云顶新耀而言是一个明智的选择。“我们不仅获得了非常好的收益,而且不需要承担7.1亿美金剩余里程碑付款,使得财务状况更加健康,能够更好地支持现在的战略方向和战略重点,还让我们获得了足够的战略空间。”

当时这笔交易曾在二级市场引起轩然大波,但结合国内三阴性乳腺癌激烈的竞争格局分析看来,云顶新耀这一举措最大程度地避免了未来商业化的不确定性,同时最大程度地拥抱了现金流的确定性。

值得一提的是,除了专注于肾病及mRNA平台外,云顶新耀的产品管线中还拥有多款具有同类最佳潜力的候选产品,包括也有望于2023年获得新药上市批准的新型抗菌药物依拉环素和治疗溃疡性结肠炎的etrasimod。

“对于云顶新耀来说,2023年不仅仅是转型升级之年,也将是收获之年。”罗永庆表示。

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