2022年值得关注的生物初创公司

医药 来源:医谷网
2022
12/02
17:37
医谷网 医药

近日,美国化学会(American Chemical Society,ACS)旗下C&EN网站公布了2022年值得关注的10大初创公司榜单,其中涉及生物医药的企业4家,分别为Alltrna、Delix Therapeutics、DMC Biotechnologies、EXO Therapeutics。

Alltrna

Alltrna致力于创新转运RNA(tRNA)治疗药物的开发,以治疗由基因突变驱动的罕见和常见疾病。

人类的遗传信息的流动方向为,DNA转录为mRNA,mRNA翻译为蛋白质。在这个过程中,tRNA是mRNA翻译为蛋白质的关键执行者,tRNA可借由自身的反密码子识别mRNA上的密码子,将该密码子将对应的氨基酸运输到核糖体中合成多肽链。整个过程会沿着mRNA链进行,直到核糖体遇到终止密码子。

很多疾病产生的原因是由于基因突变导致终止密码子提前,蛋白质翻译提前终止所致。因此,通过设计工程化tRNA,让其携带正确的氨基酸并引入到突变产生的终止密码子的位置,就能让蛋白质继续翻译下去,从而达到治疗疾病的目的。同时,很多不同疾病是由于同一类型的密码子突变产生的,因此tRNA疗法有望达到一种药物治疗多种疾病。

目前,Alltrna正在使用其专有的试验与机器学习演算法,并测试对tRNAs的哪些修改会带来所需的特征。去年11月,这家公司宣布完成5000万美元的A轮融资。

Delix Therapeutics

致幻剂在促进大脑神经回路可塑性方面的作用近年来受到广泛关注,并在治疗精神类疾病(如抑郁症)方面开始释放潜力。但致幻剂往往会有产生幻觉的副作用,为了消除致幻效果,临床前神经科学公司Delix使用化学方法去除或添加致幻分子中的化学基团。

“结构产生功能”,该公司联合创始人奥尔森表示,这是Delix合成方法背后的设计原则。该公司的发现平台是基于分析现有的致幻药,并将其化学亚结构映射到它们诱导的生理效应,进而对应出应该剔除或保留的结构成分。化学修饰的范围从移动单个氮原子到更大的结构转换。这其中的关键是要击中大脑中正确的受体,这些受体参与突触重组,而不是致幻活动。

目前Delix正在推进超过1400种化合物的组合,并预计在明年年初将2项主要资产转移到临床。去年,10月该公司宣布完成7000万美元的A轮融资。

DMC Biotechnologies

DMC主要是利用代谢工程方法简化传统发酵过程,使其更加可控、可靠、高效。DMC的动态代谢控制技术是一个两阶段过程,运用了基因沉默与靶向蛋白降解技术,旨在将细胞的生长与其作为化学生产者的功能分离。这种方法限制了微生物对环境应答的能力,并使它们专注于生产能够有效进行生物转化作用的酶。

去年,DMC宣布成功实现了氨基酸的商业规模生产L丙氨酸,同时该公司还与代谢工程化公司Conagen达成协议,使得Conagen可升级其发酵工厂技术。DMC在今年1月完成近3900万美元的B轮融资,其总资金达到约5300万美元。

EXO Therapeutics

靶向酶活性的小分子药物主要集中在一些传统的催化位点上,但通常产生的药物特异性较低。Exo的技术平台ExoSight可以靶向酶的远端结合位点(外位点),克服活性位点的竞争性结合。外位点是酶或其他蛋白质上远离活性位点的二级结合位点,因为远离活性位点,所以结合竞争更少。同时,外位点对酶催化的复合物更有特异性,可以避免级联反应。此外,靶向外位点也有利于靶向酶的特定活性,而不会阻断酶的其他功能。

目前该公司研发了一种靶向胰岛素降解酶的小分子抑制剂,关闭这种酶可以阻止胰岛素降解,而胰高血糖素不会受到影响,当靶向外位点时,可以只降解胰高血糖素,但不影响抗胰高血糖素活性。

EXO于去年10月完成7800万美元的B轮融资。此外,EXO将其平台与冷冻电镜、结构生物学、蛋白工程学、以及DNA编码化合物库(DEL)等技术结合,发现和优化靶向远端位点的候选化合物。

行业重磅内容、政策信息及时获取,扫码关注医谷微信公众号

为你推荐

用于治疗套细胞淋巴瘤,全球首款非共价BTK抑制剂获FDA加速批准上市资讯

用于治疗套细胞淋巴瘤,全球首款非共价BTK抑制剂获FDA加速批准上市

日前,礼来宣布,美国FDA加速批准了Jaypirca(pirtobrutinib,100mg和50mg片剂)上市,用于既往接受过至少二线系统治疗后((包括布鲁顿酪氨酸激酶(BTK)抑制剂))复发或难治性套...

2023-01-28 15:12

全球首个CRISPR-Cas9基因编辑疗法要上市了资讯

全球首个CRISPR-Cas9基因编辑疗法要上市了

近日,CRISPR Therapeutics和Vertex两家公司宣布,欧洲药品管理局(EMA)已受理其递交的CRISPR基因编辑疗法exagamglogene autotemcel(ex

2023-01-28 14:59

中疾控公布全国新型冠状病毒感染疫情情况资讯

中疾控公布全国新型冠状病毒感染疫情情况

近日,中国疾控中心发布全国新型冠状病毒感染疫情情况,数据显示,在院新冠病毒感染死亡病例数于1月4日达到每日峰值4273例,随后持续下降,1月23日下降至896,较峰值下降79 0%。

2023-01-28 14:01

辉大基因首个基因治疗药物获FDA批准开展临床试验资讯

辉大基因首个基因治疗药物获FDA批准开展临床试验

今日(1月28日),辉大(上海)生物科技有限公司(以下简称“辉大基因”)宣布,其自主研发的眼科基因治疗候选药物HG004获得美国食品药品监

2023-01-28 13:30

凭借显著优效性及安全性,新一代BTK抑制剂百悦泽美国获批CLL/SLL适应症资讯

凭借显著优效性及安全性,新一代BTK抑制剂百悦泽美国获批CLL/SLL适应症

这是泽布替尼三年多的时间在美获得的第四项上市批准

2023-01-20 15:02

罗氏宣布肝癌辅助治疗IMbrave050研究中期分析达到主要终点资讯

罗氏宣布肝癌辅助治疗IMbrave050研究中期分析达到主要终点

1月19日,罗氏制药宣布,在预设的中期分析中,肝癌辅助治疗III期研究IMbrave050达到了主要终点——无复发生存期(RFS)。IMbrave050研究旨在评估PD-L1免疫抑制剂阿替利珠单抗(...

2023-01-20 09:42

安斯泰来在2023年美国临床肿瘤学会(ASCO)胃肠道肿瘤研讨会上公布Zolbetuximab三期试验积极研究结果资讯

安斯泰来在2023年美国临床肿瘤学会(ASCO)胃肠道肿瘤研讨会上公布Zolbetuximab三期试验积极研究结果

1月19日,安斯泰来制药集团宣布了旨在评估Zolbetuximab联合mFOLFOX6(一种包括奥沙利铂、亚叶酸钙和氟尿嘧啶联合用药方案)一线治疗Claudin 18 2 (CLDN18 2)阳性、HER2阴性...

2023-01-20 08:58

国内首个晚期一线绝经前乳腺癌CDK 4/6 抑制剂凯丽隆在华获批 资讯

国内首个晚期一线绝经前乳腺癌CDK 4/6 抑制剂凯丽隆在华获批

与芳香化酶抑制剂联合用药,作为激素受体(HR)阳性、人表皮生长因子受体2(HER2)阴性局部晚期或转移性乳腺癌绝经前或围绝经期女性患者的初始内分泌治疗,使用内分泌疗法治疗时...

2023-01-19 21:05

翰森制药多款创新药及新适应症纳入2022年国家医保药品目录资讯

翰森制药多款创新药及新适应症纳入2022年国家医保药品目录

1月18日,国家医保局与人力资源社会保障部公布了《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》(以下简称“医保目录”),阿美乐(甲磺酸阿美替尼片)一线治疗适...

2023-01-19 15:59

欧狄沃获批成为中国首个且目前唯一用于尿路上皮癌辅助治疗的免疫疗法资讯

欧狄沃获批成为中国首个且目前唯一用于尿路上皮癌辅助治疗的免疫疗法

与对照组相比,欧狄沃用于肌层浸润性尿路上皮癌辅助治疗可使全人群患者的中位无病生存期(DFS)翻倍。

2023-01-19 13:54

华毅乐健AAV基因疗法获批IND,治疗A型血友病资讯

华毅乐健AAV基因疗法获批IND,治疗A型血友病

近日,CDE官网信息显示,由著名生物学家饶毅创立的苏州华毅乐健生物科技有限公司(以下简称“华毅乐健”)的AAV基因疗法GS1191-0445注射液

2023-01-19 10:12

首次复发治疗创新靶向药凯洛斯被纳入国家医保目录资讯

首次复发治疗创新靶向药凯洛斯被纳入国家医保目录

023年1月18日,新版国家医保目录(2022版)正式公布,多种创新性高、临床价值高、疗效确切的药物被纳入新版医保,帮助更多中国患者获得及时有效的治疗。值得一提的是,多发性骨...

2023-01-19 09:49

脊髓性肌萎缩症口服创新药物艾满欣纳入国家医保目录资讯

脊髓性肌萎缩症口服创新药物艾满欣纳入国家医保目录

艾满欣于 2021年6月获国家药品监督管理局正式批准,用于治疗2月龄及以上SMA患者,成为首个在中国获批治疗SMA的口服疾病修正治疗药物。

2023-01-19 09:05

“简易续约”新规下,奥拉帕利成功纳入2022版国家医保药品目录资讯

“简易续约”新规下,奥拉帕利成功纳入2022版国家医保药品目录

昨日(1月18日),国家医保局公布了2022年医保药品目录调整结果,与前几年相比,本次符合条件的新适应症“简易续约”新规是医保续约规则的亮点之一,它兼顾了药物的经济性和有效...

2023-01-19 09:02

某罕见病药品从6.38万降到3780元,多款“全国首款”、“全球首款”在列,2022国家医保谈判结果发布(附完整版目录下载链接)资讯

某罕见病药品从6.38万降到3780元,多款“全国首款”、“全球首款”在列,2022国家医保谈判结果发布(附完整版目录下载链接)

此次的新版医保目录比以往来得更晚一些,昨日晚间(1月18日),2022年版国家医保药品目录调整名单正式公布。

2023-01-19 08:05

德谷胰岛素利拉鲁肽注射液(诺和益)被纳入2022年国家医保目录的背后资讯

德谷胰岛素利拉鲁肽注射液(诺和益)被纳入2022年国家医保目录的背后

1月18日,国家医保局公示了国家医保药品目录的结果,我们发现受到临床高度关注的德谷胰岛素利拉鲁肽注射液(Insulin Degludec Liraglutide Injection, 简称IDegLira)进入《...

2023-01-18 21:58

中国唯一第三代BCR-ABL抑制剂奥雷巴替尼片(耐立克)成功纳入2022版国家医保药品目录资讯

中国唯一第三代BCR-ABL抑制剂奥雷巴替尼片(耐立克)成功纳入2022版国家医保药品目录

耐立克是中国首个且唯一获批上市的第三代BCR-ABL抑制剂,也是伴T315I突变慢粒的唯一治疗药物。

2023-01-18 19:04

单片双药HIV治疗药物多伟托稳定转换适应症纳入国家医保目录资讯

单片双药HIV治疗药物多伟托稳定转换适应症纳入国家医保目录

多伟托是《中国艾滋病诊疗指南(2021年版)》一线推荐药物2,由固定剂量的多替拉韦(50mg)和拉米夫定(300mg)组成。

2023-01-18 18:22

多发性硬化创新药物特菲达(富马酸二甲酯)纳入医保资讯

多发性硬化创新药物特菲达(富马酸二甲酯)纳入医保

新版医保目录的正式实行,将显著提高富马酸二甲酯肠溶胶囊的可及性,大幅度降低患者用药经济负担,进一步助力中国患者长期规范疾病管理。

2023-01-18 18:03

金斯瑞蓬勃生物宣布进行约2.2亿美元C轮融资资讯

金斯瑞蓬勃生物宣布进行约2.2亿美元C轮融资

本轮融资是2022年下半年以来国内最大规模的生物医药合同研发生产(CDMO)产业融资,由多支活跃在生物医药投资领域前沿的投资机构参与。

2023-01-18 17:23