近日,美国化学会(American Chemical Society,ACS)旗下C&EN网站公布了2022年值得关注的10大初创公司榜单,其中涉及生物医药的企业4家,分别为Alltrna、Delix Therapeutics、DMC Biotechnologies、EXO Therapeutics。
Alltrna
Alltrna致力于创新转运RNA(tRNA)治疗药物的开发,以治疗由基因突变驱动的罕见和常见疾病。
人类的遗传信息的流动方向为,DNA转录为mRNA,mRNA翻译为蛋白质。在这个过程中,tRNA是mRNA翻译为蛋白质的关键执行者,tRNA可借由自身的反密码子识别mRNA上的密码子,将该密码子将对应的氨基酸运输到核糖体中合成多肽链。整个过程会沿着mRNA链进行,直到核糖体遇到终止密码子。
很多疾病产生的原因是由于基因突变导致终止密码子提前,蛋白质翻译提前终止所致。因此,通过设计工程化tRNA,让其携带正确的氨基酸并引入到突变产生的终止密码子的位置,就能让蛋白质继续翻译下去,从而达到治疗疾病的目的。同时,很多不同疾病是由于同一类型的密码子突变产生的,因此tRNA疗法有望达到一种药物治疗多种疾病。
目前,Alltrna正在使用其专有的试验与机器学习演算法,并测试对tRNAs的哪些修改会带来所需的特征。去年11月,这家公司宣布完成5000万美元的A轮融资。
Delix Therapeutics
致幻剂在促进大脑神经回路可塑性方面的作用近年来受到广泛关注,并在治疗精神类疾病(如抑郁症)方面开始释放潜力。但致幻剂往往会有产生幻觉的副作用,为了消除致幻效果,临床前神经科学公司Delix使用化学方法去除或添加致幻分子中的化学基团。
“结构产生功能”,该公司联合创始人奥尔森表示,这是Delix合成方法背后的设计原则。该公司的发现平台是基于分析现有的致幻药,并将其化学亚结构映射到它们诱导的生理效应,进而对应出应该剔除或保留的结构成分。化学修饰的范围从移动单个氮原子到更大的结构转换。这其中的关键是要击中大脑中正确的受体,这些受体参与突触重组,而不是致幻活动。
目前Delix正在推进超过1400种化合物的组合,并预计在明年年初将2项主要资产转移到临床。去年,10月该公司宣布完成7000万美元的A轮融资。
DMC Biotechnologies
DMC主要是利用代谢工程方法简化传统发酵过程,使其更加可控、可靠、高效。DMC的动态代谢控制技术是一个两阶段过程,运用了基因沉默与靶向蛋白降解技术,旨在将细胞的生长与其作为化学生产者的功能分离。这种方法限制了微生物对环境应答的能力,并使它们专注于生产能够有效进行生物转化作用的酶。
去年,DMC宣布成功实现了氨基酸的商业规模生产L丙氨酸,同时该公司还与代谢工程化公司Conagen达成协议,使得Conagen可升级其发酵工厂技术。DMC在今年1月完成近3900万美元的B轮融资,其总资金达到约5300万美元。
EXO Therapeutics
靶向酶活性的小分子药物主要集中在一些传统的催化位点上,但通常产生的药物特异性较低。Exo的技术平台ExoSight可以靶向酶的远端结合位点(外位点),克服活性位点的竞争性结合。外位点是酶或其他蛋白质上远离活性位点的二级结合位点,因为远离活性位点,所以结合竞争更少。同时,外位点对酶催化的复合物更有特异性,可以避免级联反应。此外,靶向外位点也有利于靶向酶的特定活性,而不会阻断酶的其他功能。
目前该公司研发了一种靶向胰岛素降解酶的小分子抑制剂,关闭这种酶可以阻止胰岛素降解,而胰高血糖素不会受到影响,当靶向外位点时,可以只降解胰高血糖素,但不影响抗胰高血糖素活性。
EXO于去年10月完成7800万美元的B轮融资。此外,EXO将其平台与冷冻电镜、结构生物学、蛋白工程学、以及DNA编码化合物库(DEL)等技术结合,发现和优化靶向远端位点的候选化合物。
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