国产首个，恒瑞子公司JAK1抑制剂艾玛昔替尼治疗特应性皮炎达到临床终点_医药

2022

11/17

11:08

医谷网医药

近日，恒瑞医药宣布其子公司瑞石生物的JAK1抑制剂艾玛昔替尼片用于治疗成人和12岁及以上青少年特应性皮炎的III期国际多中心临床研究QUARTZ3（NCT04875169），经评估达到研究预设的共同主要终点及所有关键次要终点。

据了解，QUARTZ3研究是一项随机、双盲、安慰剂对照的多中心III期临床，旨在评估口服艾玛昔替尼片对比安慰剂用于中-重度特应性皮炎治疗的有效性和安全性，由北京大学人民医院张建中教授担任主要研究者，在加拿大15家研究中心以及中国36家研究中心进行。研究的共同主要终点是治疗16周时达到由研究者总体评分（IGA）达到0（皮损完全清除）或1（几乎完全清除），且较基线下降≥2分的受试者比例（IGA 0/1应答）以及湿疹面积与严重程度指数（EASI）较基线改善至少75%（EASI 75应答）的受试者比例。

研究共纳入336名12岁及以上中至重度特应性皮炎受试者，这些受试者平均病程超过10年，约40%既往接受过系统治疗，在试验中，随机接受口服每日一次8mg或4mg艾玛昔替尼片或安慰剂治疗。主要终点评估时间点设置为治疗第16周，完成16周治疗的受试者将进入为期36周的延伸治疗期。研究设置共同主要终点，即第16周时达到IGA 0/1应答及EASI 75应答的受试者比例。此外，QUARTZ3还设置了多个次要研究终点，包括最严重瘙痒指数改善4分及以上的受试者比例、EASI-50/90应答率，以及患者报告结局（POEM和DLQI/CDLQI）较基线的改善等。

研究结果显示，每日一次口服艾玛昔替尼片可显着快速改善特应性皮炎患者的皮损症状，两个剂量组8mg和4mg的患者在治疗16周时，共同有效性终点IGA应答和EASI-75应答的受试者比例分别显着高于安慰剂对照组（P值均<0.001）。在改善皮肤瘙痒方面，艾玛昔替尼最快用药后两天即可起效，治疗1周至16周，艾玛昔替尼8mg和4mg组最严重瘙痒数字评分改善≥4分的受试者比例均显着高于安慰剂组（P值均<0.001）。本研究还纳入了一定比例的12岁及以上的青少年患者，结果显示，艾玛昔替尼8mg或4mg在青少年患者的有效性趋势与总体人群一致。试验期间未发现新的安全性信号，艾玛昔替尼组不良事件发生率与安慰剂组相当。瑞石生物正在对研究数据进行进一步详细分析，明年初会在学术会议和专业杂志上发布具体结果。

恒瑞医药表示，艾玛昔替尼片是首个国内自主研发的新一代JAK1抑制剂，也是首个在自免疾病治疗领域获得关键III期研究成功的国内自研JAK1抑制剂。2021年1月，根据其在特应性皮炎人群中优异的II期结果，艾玛昔替尼片已被CDE纳入突破性治疗品种（BTD）。恒瑞正在筹备与国家药监部门沟通新药上市申请事宜，有望作为首个针对自免适应症获批上市的国内自研JAK1抑制剂。截至目前，该产品累计已投入研发费用约为5.3亿元。

现阶段，全球范围内已有针对特应性皮炎的口服JAK1抑制剂获批上市，包括辉瑞的阿布昔替尼片和艾伯维的乌帕替尼缓释片等，但尚未有国内企业自研的JAK1抑制剂获批上市。相关财报数据显示，2021年阿布昔替尼片和乌帕替尼缓释片全球销售额分别为600万美元和16.51亿美元。

来源：医谷网

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