一罕见病药物主动降价80%，爱可泰隆盼进医保

近日，爱可泰隆医药贸易（上海）有限公司与北京市慈善基金会携手举办的“关注肺动脉高压—携手同行、为爱护航”大型公益路跑活动在北京奥林匹克森林公园南园奉献广场完美落幕。

肺动脉高压在国际上被认定为罕见疾病，顾名思义就是发生率极低、社会知晓率极低、临床上的漏诊及误诊比率偏高的一类疾病。肺动脉高压分多种类型：特发性肺动脉高压、结缔组织病相关肺动脉高压、先天性心脏病相关肺动脉高压（这类肺动脉高压人群中以儿童居多）。从临床发病到确诊的中位时间为2年，确诊时71%的患者已进展为心功能Ⅲ/Ⅳ级，自然预后极差，不治疗的状态下中位生存期仅为2.8年，1年、3年和5年的生存率分别为68%，48%和34%，因此肺动脉高压又被称为肺血管疾病中的癌症。

在活动现场，爱可泰隆公司负责人表示，公司想通过奔跑的方式让大众能深刻的体会到我们肺动脉高压病友的日常生活状态，他们表面上看上去很好，但实际上却如我们正常人身处高原的常期缺氧状态，因此极大地限制了他们与社会的互动，这包括上学、就业、结婚、生子等等，爱可泰隆公司作为肺动脉高压研究领域的先驱者，希望借由此大型公益活动唤起公众对罕见病肺动脉高压的关注，集结社会的力量对此类病友提供支持与援助，降低遗憾的发生。肺动脉高压病友平均诊断年龄为36岁，这个族群属于社会发展的中流砥柱。为了帮助他们早日得到规范治疗，同时也呼吁政府相关部门能早日将肺动脉高压治疗药物纳入医保报销范畴，让患者在饱受病痛的折磨之下拥抱社会的温暖。

一般罕见病用药由于受众少、研发成本高而导致药品价格偏高，据了解，爱可泰隆公司于今年一月一日起将其用于罕见病肺动脉高压的药品全可利（波生坦片）自行降价80%，引起了社会广泛关注。

企业负责人表示，全可利的专利期已过是一个不争的事实，但是现在国内并没有出现已通过质量一致性评价的仿制品。如果企业只关注自身的利益完全可以保持高价格，且目前在制药企业中专利过期但仍然保持高价格的药品也不在少数，但是高昂的价格并不能惠及更多的肺动脉高压病友。企业的发展要对股东负责，但制药公司长远的发展更要兼顾所有利益关系人如：政府、病友、医疗领域等的共同发展，因此公司经过审慎的评估最终做出了改变定价策略的决定，直接以低价格面对患者让更多的患者达到全剂量达标治疗，而不是因为经济原因放弃治疗或减量治疗延误病情。爱可泰隆公司坚信罕见病肺动脉高压病友经过有效药物治疗后，生命轨迹得以延续。

爱可泰隆公司是一家生物制药公司，成立于1997年，总部设立在瑞士，公司现任的执行官也是公司的创立者，是一位心脏科医师，爱可泰隆科学家们是首批投入内皮素受体拮抗剂研究领域的先驱者之一，其公司名称的来源也是为了纪念爱可泰隆公司（Actelion）首个研发上市的产品全可利（作用于内皮素受体）。爱可泰隆公司致力于满足严重疾病的治疗需求，专注于创新性治疗药物的探索、研发及营销。公司业务已覆盖全球30多个国家，共拥有2500多名员工，其中一半人员为研发专员。

爱可泰隆公司首个肺动脉高压治疗药品（全可利）于2006年引进中国，中国分公司于2009年成立，为了减少肺动脉高压患者因经济原因而无法获益于全可利治疗，爱可泰隆公司与中华慈善总会自2009年开始设立“全可利慈善援助项目”，自2009年至2016年共援助中低收入患者5937人，援助病前低保患者333人全年免费用药，累计援助药品52327盒，药品价值人民币约10.5亿元。

而纵观如今社会，近几年随着国家不断以多种举措降低药品价格，但是药品价格下降的幅度有限，且医保支付的药费一直是上升趋势，民众的感受也不尽如人意。进口靶向药物全可利大幅降价的消息也引起了医药行业甚至社会方面的关注。由于是自降价格80%，打破了进口专利药的价格坚冰，这对于中国医药市场是个里程碑式的创新事件。

据了解全可利是临床治疗肺动脉高压的特效药，是瑞士爱可泰隆公司的独家研发产品。欧美等国家均将其列入孤儿药保障范畴。但在我国，由于对罕见病的认识不足以及孤儿药的价格昂贵等因素的影响，多年来相当一部分孤儿药被社会医保拒之门外，患者服用只能自费，经济负担巨大，实际能长期正常使用的患者所占比例并不高。全可利进入中国市场的这些年里，在定价模式上与其他进口的高值专利药一样，一方面延续国际价格体系制定的价格，另一方面对中低收入家庭患者实施全可利慈善援助项目。这种援助模式已经成为这些年很多高价进口专利药的通用做法，的确为中国一些重大疾病患者大大减轻了用药经济负担。

来源：经济观察网   作者：温淑萍