磷酸奥唑司他片国内正式上市，用于罕见病库欣综合征_医药

2025

04/14

16:49

医谷网医药

近日，由锐康迪（北京）医药有限公司引进的磷酸奥唑司他片（商品名：适锐飒®）正式在国内商业化上市，成为我国首个获批用于治疗成人库欣综合征（皮质醇增多症）的口服新药。

磷酸奥唑司他片是Recordati集团研发的First-in-Class新药，属于口服皮质醇合成抑制剂，通过抑制肾上腺皮质醇生成，快速降低患者体内过量皮质醇水平。该药于2020年率先在欧盟获批，后陆续在美国、日本等37个国家和地区上市。2023年9月，其凭借“临床急需”属性获我国药监局优先审评资格，并于2024年9月正式获批进口。

根据全球三期临床研究数据，覆盖210例患者的试验显示，磷酸奥唑司他片可快速且持久地降低皮质醇水平，最长疗效维持超过4年，患者生活质量显著改善。值得注意的是，中国患者对药物敏感性更高，平均日剂量仅为欧美患者的一半（约4.1 mg/d）。另一项针对137名患者的单臂试验中，治疗24周后近半数患者皮质醇水平恢复正常，且86%的持续治疗患者在双盲阶段维持正常水平。

尽管手术仍是库欣综合征的一线疗法，但新药上市为治疗提供了更多选择。北京天坛医院刘丕楠教授指出，该药可帮助无法手术的患者获得手术机会，或优化术前患者状态，提升围手术期安全性1。北京大学第一医院郭晓蕙教授强调，中国患者用药剂量更低且耐受性良好，为长期管理奠定基础。

北京协和医院朱惠娟教授则提到，库欣综合征治疗后需关注多系统后遗症及高达25%的10年复发率，新药上市将助力“一次库欣，终身随访”诊疗模式的推广，促进患者身心全面康复。

库欣综合征是一种由皮质醇过量分泌引发的罕见病，全球患病率约22例/百万人，患者常伴随高血压、糖尿病、骨质疏松等并发症，死亡率较常人高4倍。此前，国内患者依赖手术或传统药物（如酮康唑），但存在肝毒性大、疗效不稳定等问题。磷酸奥唑司他片的上市不仅填补了口服靶向治疗空白，其肝安全性优势也为患者提供更优选择。

此外，锐康迪与京东健康于2024年10月达成合作，通过电商平台提升药品可及性，为患者提供在线购药、科普教育等一站式服务，进一步解决罕见病群体“购药难”问题

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