近日，Orchard Therapeutics宣布其刚刚获批的早发性异染性脑白质营养不良（MLD）一次性基因疗法Lenmeldy在美国一次性治疗的批发采购成本（WAC）为425万美元（约合人民币3066万元），这也意味着Lenmeldy取代了此前CSL Behring和uniQure的350万美元B型血友病疗法Hemegenix，登上最贵药物王座。
全球最贵药物TOP10
MLD是一种罕见的遗传性疾病，由负责编码的芳基硫酯酶a（ARSA）的基因突变引起，由于硫酸盐在大脑和身体其他区域积聚，如果未得到分解，会随着时间的推移损害人体的中枢神经系统，导致神经损伤和发育倒退，包括在运动、行为和认知上有所退化，产生严重的痉挛和癫痫发作登症状，在发病最为严重的情况下，MLD会迅速失去行走、说话、社交互动等能力，并最终恶化为植物人状态，大多数MLD儿童患者会在发病后五年内死亡。
Lenmeldy是一种基于自体造血干细胞的基因疗法，其通过使用慢病毒载体将编码芳基硫酸酯酶-A的ARSA转基因导入到MLD患者的自体CD34阳性造血干细胞和祖细胞中，以恢复芳基硫酸酯酶-A的表达，从而通过一次性治疗，以阻止和减缓疾病的进展。
2020年12月，Lenmeldy获得欧盟批准上市，用于治疗以ARSA基因双等位基因突变导致儿童ARSA酶活性降低为特征的MLD患者。今年3月18日，Orchard Therapeutics宣布FDA批准Lenmeldy用于治疗满足特定条件的MLD儿童患者。这也是FDA批准的首个用于治疗该罕见病的基因疗法。根据Orchard公司财报，Libmeldy在2023年前9个月的销售额为1274万美元。
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