近日，Orchard Therapeutics宣布其刚刚获批的早发性异染性脑白质营养不良（MLD）一次性基因疗法Lenmeldy在美国一次性治疗的批发采购成本（WAC）为425万美元（约合人民币3066万元），这也意味着Lenmeldy取代了此前CSL Behring和uniQure的350万美元B型血友病疗法Hemegenix，登上最贵药物王座。
全球最贵药物TOP10
MLD是一种罕见的遗传性疾病，由负责编码的芳基硫酯酶a（ARSA）的基因突变引起，由于硫酸盐在大脑和身体其他区域积聚，如果未得到分解，会随着时间的推移损害人体的中枢神经系统，导致神经损伤和发育倒退，包括在运动、行为和认知上有所退化，产生严重的痉挛和癫痫发作登症状，在发病最为严重的情况下，MLD会迅速失去行走、说话、社交互动等能力，并最终恶化为植物人状态，大多数MLD儿童患者会在发病后五年内死亡。
Lenmeldy是一种基于自体造血干细胞的基因疗法，其通过使用慢病毒载体将编码芳基硫酸酯酶-A的ARSA转基因导入到MLD患者的自体CD34阳性造血干细胞和祖细胞中，以恢复芳基硫酸酯酶-A的表达，从而通过一次性治疗，以阻止和减缓疾病的进展。
2020年12月，Lenmeldy获得欧盟批准上市，用于治疗以ARSA基因双等位基因突变导致儿童ARSA酶活性降低为特征的MLD患者。今年3月18日，Orchard Therapeutics宣布FDA批准Lenmeldy用于治疗满足特定条件的MLD儿童患者。这也是FDA批准的首个用于治疗该罕见病的基因疗法。根据Orchard公司财报，Libmeldy在2023年前9个月的销售额为1274万美元。
为你推荐
资讯 ISAD 2026 | 礼来公布lebrikizumab在亚洲中重度特应性皮炎患者中52周维持治疗新数据
ADvance-Asia研究是探索lebrikizumab在中国和韩国的成人和青少年（≥12岁）中重度特应性皮炎患者中疗效和安全性的3期注册试验
2026-10-20 19:25
资讯 降价超20%！兴齐眼药硫酸阿托品主动调价
近日，辽宁省药品和医用耗材集中采购网发布《关于执行尿素[13C]呼气试验诊断试剂盒等86个药品主动降价结果的通知》，其中显示兴齐眼药主动降低了硫酸阿托品滴眼液的价格，价格调...
2026-10-20 16:15
资讯 贝达药业伏罗尼布眼科制剂三期未达到预设主要终点
10月9日晚间 ，贝达药业发布公告，伏罗尼布眼科制剂 EYP-1901玻璃体内植入剂（DURAVYU）在治疗湿性年龄相关性黄斑变性的第二项关键Ⅲ期临床试验 LUCIA 未达到预设主要终点。
2026-10-20 14:16
资讯 医防融合护银龄，“高疹联防，预防有‘方’”健康中国溯源行动圆桌论坛在沪举行
论坛紧扣十五五规划纲要关于实施健康优先发展战略、深化医防协同、医防融合等部署要求，围绕三高一疹、医防协同、疫苗处方赋能医防融合、适老化旅游健康保障等议题展开深度研讨。
2026-10-20 11:24
资讯 翰森制药与罗氏第二次达成BD合作交易，总里程碑付款超过150亿美元
10月19日晚，翰森制药发布公告，已与罗氏订立战略合作及授权协议，涵盖由一系列ADC（抗体药物偶联物）项目组成的组合，包括两个临床前ADC项目，及多个由罗氏提议靶点、依托翰森...
2026-10-20 10:34
资讯 远大医药满沐安中国大陆首批处方正式落地
远大医药（0512 HK）用于治疗蠕形螨睑缘炎的创新眼科药物满沐安®[TP-03，GPN01768（洛替拉纳滴眼液）0 25%]在北京、上海、广东、天津、重庆、浙江、福建、湖北及陕西等地的11...
2026-10-20 09:59
资讯 海博特完成B+轮融资
医谷网讯，近日，广州海博特医药科技有限公司（下称“海博特”）完成B+轮融资，融资金额7006万元。本轮融资由远东宏信集团旗下远翼投资领投，广州健康产投、万联广生、荔湾广药...
2026-10-19 17:41
资讯 化学仿制药采用辐照灭菌工艺的相关要求
若原研药品采用辐照灭菌工艺，且经综合评估确认其他灭菌方式无法达到相应的无菌保障水平，仿制药可考虑采用辐照灭菌工艺生产，如自身不具备辐照灭菌生产条件的，可以委托其他企...
2026-10-19 15:46
资讯 一款老花眼滴眼液再获批
10月16日，Opus Genetics与Viatris（晖致）共同宣布MR-141（Nyxol，0 75%酚妥拉明滴眼液）获得FDA批准用于治疗老视，即老花眼。
2026-10-19 11:28
资讯 泰格医药实控人被分别处以50万元罚款
10月16日，泰格医药发布公告称，公司实际控制人叶小平、曹晓春收到浙江证监局出具的《行政处罚决定书》（[2026]38号）。因涉嫌信息披露违法，浙江监管局决定对叶小平、曹晓春给...
2026-10-18 17:54
资讯 康诺亚这款药 2026 年销售额有望突破10亿元，前三季度同比增长 227%
10月16日，康诺亚-B（02162 HK，下称“康诺亚”）发布内幕消息公告，核心产品康悦达（司普奇拜单抗，IL-4Rα单抗）2026年前三季度销售收入约6 6亿元，同比大增227%。
2026-10-18 17:28
资讯 三部门联合印发《关于进一步完善价格形成机制 推动普惠养老服务提质扩面的指导意见》，公立医疗卫生机构举办的养老机构属于普惠支持型养老机构
10月16日，国家发展改革委、民政部、国家卫生健康委出台《关于进一步完善价格形成机制 推动普惠养老服务提质扩面的指导意见》。进一步规范养老机构收费服务等工作。
2026-10-17 10:54
资讯 细胞和基因治疗、小核酸药、人工智能相关技术拟增加至《中国禁止出口限制出口技术目录》
现行《目录》中已有部分生物医药技术，此次拟增列病原微生物、细胞和基因治疗、小核酸药相关5项技术。
2026-10-16 17:32