3066万,全球最贵药物再次易主

医药 来源:医谷网
2024
03/22
10:58
医谷网 医药

近日,Orchard Therapeutics宣布其刚刚获批的早发性异染性脑白质营养不良(MLD)一次性基因疗法Lenmeldy在美国一次性治疗的批发采购成本(WAC)为425万美元(约合人民币3066万元),这也意味着Lenmeldy取代了此前CSL Behring和uniQure的350万美元B型血友病疗法Hemegenix,登上最贵药物王座。

全球最贵药物TOP10

MLD是一种罕见的遗传性疾病,由负责编码的芳基硫酯酶a(ARSA)的基因突变引起,由于硫酸盐在大脑和身体其他区域积聚,如果未得到分解,会随着时间的推移损害人体的中枢神经系统,导致神经损伤和发育倒退,包括在运动、行为和认知上有所退化,产生严重的痉挛和癫痫发作登症状,在发病最为严重的情况下,MLD会迅速失去行走、说话、社交互动等能力,并最终恶化为植物人状态,大多数MLD儿童患者会在发病后五年内死亡。

Lenmeldy是一种基于自体造血干细胞的基因疗法,其通过使用慢病毒载体将编码芳基硫酸酯酶-A的ARSA转基因导入到MLD患者的自体CD34阳性造血干细胞和祖细胞中,以恢复芳基硫酸酯酶-A的表达,从而通过一次性治疗,以阻止和减缓疾病的进展。

2020年12月,Lenmeldy获得欧盟批准上市,用于治疗以ARSA基因双等位基因突变导致儿童ARSA酶活性降低为特征的MLD患者。今年3月18日,Orchard Therapeutics宣布FDA批准Lenmeldy用于治疗满足特定条件的MLD儿童患者。这也是FDA批准的首个用于治疗该罕见病的基因疗法。根据Orchard公司财报,Libmeldy在2023年前9个月的销售额为1274万美元。

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