一罕见病基因疗法首次获美国FDA批准上市

医药 来源:医谷网
2024
03/20
11:05
医谷网 医药

日前,Orchard Therapeutics在其官网宣布FDA批准了其基因治疗药物Lenmeldy(atidarsagene autotemcel,arsa-cel)用于治疗满足特定条件的的异染性脑白质营养不良(metachromatic leukodystrophy,MLD)儿童患者。这是FDA批准的首个用于治疗该罕见病的基因疗法。

MLD是一种罕见的遗传性疾病,由负责编码的芳基硫酯酶a(ARSA)的基因突变引起,由于硫酸盐在大脑和身体其他区域积聚,如果未得到分解,会随着时间的推移损害人体的中枢神经系统,导致神经损伤和发育倒退,包括在运动、行为和认知上有所退化,产生严重的痉挛和癫痫发作登症状,在发病最为严重的情况下,MLD会迅速失去行走、说话、社交互动等能力,并最终恶化为植物人状态,大多数MLD儿童患者会在发病后五年内死亡。

Lenmeldy是一种基于自体造血干细胞的基因疗法,其通过使用慢病毒载体将编码芳基硫酸酯酶-A的ARSA转基因导入到MLD患者的自体CD34阳性造血干细胞和祖细胞中,以恢复芳基硫酸酯酶-A的表达,从而通过一次性治疗,以阻止和减缓疾病的进展。

Lenmeldy治疗流程(图片来源:Orchard Therapeutics官网)

本次Lenmeldy获得FDA的批准,是基于37名早发性MLD儿童患者的数据,这些患者参加了两项单臂、开放标签临床研究或在欧洲扩展准入框架下接受治疗,他们接受了一次性基因治疗,并与自然史数据进行了比较,所有接受治疗的患者均服用Lenmeldy,并在意大利米兰的Ospedale San Raffaele进行了监测。该试验主要疗效终点是无严重运动障碍生存期,定义为从出生到第一次出现失去支撑或无法坐立或死亡的时间间隔。

根据Orchard Therapeutics方面的披露,最终的分析结果显示,与未经治疗的儿童相比,Lenmeldy显着降低MLD儿童患者的严重运动障碍或死亡的风险。所有接受治疗的症状前晚期婴儿形式的(pre-symptomatic late infantile)MLD儿童在6岁时均存活,而自然史组中只有58%的儿童存活。5岁时,71%接受治疗的儿童能够在没有辅助的情况下行走。85%接受治疗儿童的语言和表现智商得分正常,而未经治疗的儿童尚未报告这一情况。此外,Lenmeldy还保护了一些早期青少年MLD患者的运动功能和认知技能。

安全性方面,Lenmeldy表现出了良好的耐受性,无治疗相关严重不良事件或死亡,常见的副作用包括发热性中性粒细胞减少症、发热性中性粒细胞减少症(85%)、口腔溃疡、唿吸道感染、皮疹、、其他病毒感染、肠胃炎和肝肿大等。

值得注意的是,Lenmeldy并不是首次获批,2020年12月,Lenmeldy获得欧盟批准上市,用于治疗以ARSA基因双等位基因突变导致儿童ARSA酶活性降低为特征的MLD患者。

来源:医谷网

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