5月31日，国家药监局药品审查中心（CDE）官网显示，上海邦耀生物科技有限公司（以下简称“邦耀生物”）BRL-101自体造血干祖细胞注射液的临床申请（受理号：CXSL2200236）获得受理。根据邦耀生物官网显示，BRL-101主要适应症为β-地中海贫血（地贫）。
地中海贫血是全球分布最广、累及人群最多的一种单基因遗传病，以β和α地中海贫血较为常见。中国也是地贫大国，目前我国“地贫”基因携带者约3000万人，涉及一亿家庭人口，中度至重症地贫患者约30万人且正以每年约10%的速度递增，在我国长江以南地区，尤以广西，广东和海南三省为甚，而治疗方式却极为有限。
BRL-101是基于邦耀生物自主研发的ModiHSC造血干细胞平台开发的造血干细胞基因疗法。该平台利用CRISPR相关编辑系统，慢病毒载体等技术对患者的造血干细胞进行基因修饰，修饰后的造血干细胞回输到患者体内，通过自我更新和分化重建修饰细胞群体，从而达到治疗血液系统疾病的目的。
根据邦耀生物官网信息，在此前邦耀生物与广西解放军联勤保障部队第923医院合作开展的“经γ珠蛋白重激活的自体造血干细胞移植治疗重型β-地中海贫血（地贫）安全性及有效性”临床研究中，3名患儿在基因编辑技术的帮助下摆脱输血。而早在2020年7月，邦耀生物就已报道了与中南大学湘雅医院合作开展的该项目取得初步成效，治疗的2名患者经治疗后已经摆脱输血。邦耀生物的地贫基因治疗策略是从患者体内分离出HSC，通过CRISPR/Cas9基因编辑技术在HSC中特定基因位点进行基因编辑，再将经基因编辑的HSC进行自体移植。这种基因编辑激活了患者自身的HBG（编码γ珠蛋白的基因）表达，从而大幅提高红细胞内γ珠蛋白的含量，使得患者自身血红蛋白水平达到正常范围，彻底摆脱输血依赖。
目前，邦耀生物现已搭建基因编辑工具开发平台、造血干细胞基因编辑平台、非病毒定点整合CAR-T平台、通用型细胞平台、增强型T细胞平台五大自主知识产权技术平台，拥有7000平米GMP中试基地及200余人的运营团队。同时，依托自主研发中心及与高校共建的“上海基因编辑与细胞治疗研究中心”，目前邦耀生物已产生100多项专利成果，有5个项目在8所医院开展研究者发起的临床试验，多个项目进入IND申报阶段。
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