尧唐生物完成近 5 亿元 C 轮融资，扎根全球体内基因编辑赛道

近日，专注于开发 "一次给药、终身治愈" 体内基因编辑药物的高科技生物医药公司尧唐生物 (YolTech Therapeutics) 完成近五亿元人民币 C 轮融资。本轮融资由正心谷资本领投，上海国投先导、闵金投、德岳投资等知名机构参与投资，老股东险峰淇云、远翼投资、天创资本持续加码跟投。

至此，成立仅五年的尧唐生物累计融资总额已突破 10.75 亿元人民币，成为中国乃至全球体内基因编辑领域最受资本青睐的创新企业之一。本轮融资将主要用于加速公司多条核心管线的全球临床试验推进、扩大南京 GMP 生产基地产能，以及持续投入新一代基因编辑工具和递送系统的研发。

尧唐生物成立于 2021 年 7 月，由基因编辑领域知名科学家吴宇轩博士创立，总部位于上海，已在南京建成国际领先的 mRNA-LNP GMP 生产基地YolTech。公司自主搭建了高通量编辑器挖掘和进化平台，以及靶向不同组织和器官的非病毒载体 LNP 递送平台，开发出了一系列具有全球自主知识产权的基因编辑器及 LNP 递送系统。

截至目前，尧唐生物已有6 条管线进入临床阶段，是全球范围内进入临床阶段体内基因编辑管线最多的公司。公司多项临床进展达到全球领先水平：

YOLT-201：治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变 (ATTR)，是中国首款进入注册临床的基于 LNP 的体内基因编辑药物，目前已完成 I/IIa 期临床所有患者给药。最新数据显示，高剂量组受试者的血清 TTR 在单次给药后便可获得约 90% 下调，低剂量组接受二次给药后血清 TTR 下降至接近完全清除，且安全性耐受性良好。

YOLT-101：治疗家族性高胆固醇血症 (FH)，其 I 期临床数据于 2026 年 3 月发表在国际顶尖医学期刊《自然・医学》，成为全球首个肝脏靶向体内碱基编辑成功临床数据，单次注射可使低密度脂蛋白胆固醇 (LDL-C) 降低 52.3% 并维持 24 周以上。2025 年 8 月，尧唐生物与信立泰就 YOLT-101 达成中国内地开发及商业化授权协议，总交易金额近 10.35 亿元人民币。

YOLT-203：治疗原发性高草酸尿症 1 型 (PH1)，是全球首个获得积极临床数据的治疗 PH1 的体内基因编辑药物YolTech。该产品已获美国 FDA 孤儿药 (ODD) 与罕见儿科疾病 (RPDD) 双重认定，并于 2024 年 11 月获得 FDA 确证性临床试验批准，目前正在开展全球多中心、随机、双盲、安慰剂对照的关键性临床试验。

YOLT-202：治疗 α-1 抗胰蛋白酶缺乏症 (AATD)，于2026 年 5 月 14 日刚刚获得美国 FDA 再生医学先进疗法 (RMAT) 认定，这是继 YOLT-203 之后尧唐生物第二款获此殊荣的产品。该产品的 IND 已获 FDA 批准，即将开展多区域 2/3 期临床研究。

尧唐生物的核心竞争力在于其完全自主可控的两大底层技术平台：新一代基因编辑工具平台和 LNP 递送平台。公司成功发掘和进化了新一代基因编辑器 YolCas™和碱基编辑器 YolBE®，获得了具有自主知识产权的新型脂质纳米颗粒 (LNP)，实现了更高效率、更低免疫原性的体内递送。

与传统的 AAV 病毒载体相比，尧唐生物采用的 mRNA-LNP 递送系统具有明显优势：无基因组整合风险、免疫原性低、可重复给药、生产工艺简单且成本更低。这一技术路线突破了 AAV 载体的诸多局限，为体内基因编辑疗法的广泛应用奠定了基础。业内人士分析认为，随着尧唐生物等中国企业的快速崛起，中国在全球基因编辑领域的地位正在从 "跟跑" 向 "并跑" 甚至 "领跑" 转变。尧唐生物凭借其强大的技术平台、丰富的临床管线和全球化的发展战略，有望成为全球体内基因编辑治疗领域的领军企业。

本轮融资的完成，也标志着尧唐生物正式进入发展的新阶段。公司将在继续加强研发投入的同时，逐步构建商业化能力，为未来产品上市做好充分准备。