或将上市的全球首个CAR-T疗法可能会根据临床疗效付费，但是患者不同意

自7月12日，诺华的CAR-T疗法Tisagenlecleucel（CTL-019）获得FDA肿瘤药物专家咨询委员会（ODAC）以10:0的投票结果一致推荐后，其定价问题一直备受关注。

近日，一位名叫David Mitchell的多发性骨髓瘤患者向诺华CEO Joe Jimenez写了一封信，希望与其见面，就诺华如何对CTL019进行定价的问题进行讨论。

Mitchell在信中表示：我之所以写这封信，是希望诺华能够给CAR- T疗法定一个更合理的价格，因为在这之前，美国纳税为CAR-T疗法的前期研究花了数亿美元。”这封信由Mitchell和另外两名患有血液癌症的患者共同签署，同时，Mitchell 还要求两位药品定价方向的研究专家一起与 Joe Jimenez 会面商议一下，一位是来自临床与经济审评研究所（ICER）的负责人 Steven Pearson，另一位是哈佛医学院的公共卫生政策专家 AaronKesselheim 教授。

不久后，Mitchell收到了回复，Joe Jimenez称已经安排诺华肿瘤部负责人 BillHinshaw 来安排双方的见面，Mitchell在接受FiercePharma采访称，这次会面，并不是想让诺华难堪，作为一名血液病患者，Mitchell表示自己对这种新的治疗方式感到很激动，尽管CAR-T疗法将被批准上市的适应症是白血病，但Mitchell相信，其在其他血液疾病领域的适用也将不远了。

Mitchell强调，目前，他最关注的是该疗法的价格，诺华定价的时候是否会考虑纳税人之前的投入，早在2012年，纳税人就已经投入了2亿美元用于CAR-T科学的早期研究，这让纳税人承担了所有的风险，而在CAR-T疗法取得了一定的进展后，诺华才加快了对该疗法的研究步伐。

诺华发言人指出：Mitchell所说的纳税人资助2亿美元用于CAR-T研究是基于NIH网站的关键词搜索，其中诺华公司的学术合作伙伴宾夕法尼亚大学获得了约1700万美元的资助，其余的资金流向包括国家癌症研究所（NCI）、60多个学术机构以及生物技术公司，Mitchell应该很清楚，基础研究的成果被很多家公司应用，包括Juno、Kite，进而促进了整个CAR- T疗法的临床开发进展，但Mitchell认为，所有由纳税人资助的早期科学研究，都是这项新技术成功的前提，而任何将其商业化的公司的定价都应该反映这一点。

目前，诺华与宾夕法尼亚大学的交易细节一直未见披露，但上述发言人表示，诺华在CAR- T疗法上的开发投入要远远超过2亿美元，这其中包括，正在进行的临床试验以及其他开发制造成本，公司向联合CAR-T研究中心投资的2000万美元，以及2012年，诺华以4300万美元从Dendreon手里买下位于新泽西的一个生产工厂，并接纳了其100名员工。另外，诺华与德国 Fraunhofer Institute于2015年签订协议成立一个CAR- T生产工厂（交易金额未披露）。

目前，诺华尚未透露CTL019作为商业产品，其制造成本可能是多少，并且针对CTL019，公司还有五项临床试验正在进行中。

针对CTL019的定价，此前，诺华药物开发部总裁Vas Narasimhan表示公司将以干细胞移植（80万美元）作为定价的基准，不过诺华发言人在邮件中提到：公司正在努力为CAR-T产品确定适当的价格，考虑到该疗法对患者、社会和医疗卫生系统的短期、长期价值，以及外部健康经济专家的意见，基于临床疗效付费也是我们正在考虑的 CAR- T推广策略之一。这样的话，付费者根据临床成功率来支付，这种方案也有利于让美国卫生系统尽快接受肿瘤治疗新技术。

诺华并非首次尝试“根据临床疗效付费”，这个定价策略也应用在了心衰新药Entresto身上。去年，诺华与Cigna和保险公司Aetna签订协议，如果Entresto降低了患者的住院和其他心衰适应症风险，不会触发退款，如果Entresto未能改善患者的临床结局，诺华需要给付费者退款。

然而，Mitchell表示并不认同这种治疗为基础的定价理念，他担心这可能会侵害到患者的隐私，而且这种方式仍然给予了药品公司太多的权力来设定价格。

Mitchell说：“如果治疗没有效果，那么退款有什么意义，对于像我一样的病人而言，因为这种药物没有起作用而长期住院或者死亡，于我们本身又有什么好处？所以我想从一开始就把价钱搞清楚。”

原文检索

《Novartis CEO opens door to cancer patient demanding 'fair' CAR-T pricing》

医谷链

《诺华疗法获FDA专家10:0一致投票推荐，或将迎来全球首个获批的CAR-T疗法上市》

来源：医谷网