近日,中眸医疗科技(武汉)有限公司宣布完成数千万元融资。此次融资资金将主要用于加速核心产品ZM-02的全球多中心临床试验及后续管线开发,进一步巩固公司在眼科基因治疗领域的领先地位。
企业使命,让天下无盲的基因治疗先锋
2019年,神经眼科专家沈吟教授在这里创立了中眸医疗,致力于将实验室研究成果转化为眼科基因治疗临床应用。
沈吟的科研道路始于美国顶尖学府,2010年她选择回国加入武汉大学人民医院。近二十年的神经眼科和遗传性视网膜疾病研究,让她深知视网膜色素变性(RP)患者的绝望——这种被称为 “眼科绝症” 的疾病,全球患者超过200万。
中眸医疗的核心技术围绕光遗传学基因治疗展开。与针对特定基因突变的传统基因疗法不同,沈吟团队开发的ZM-02疗法采用了普适性方案,适用于所有形式的视网膜光感受器细胞导致的失明。
光遗传学技术突破,铺设视觉新通路
视网膜色素变性患者的感光细胞逐渐退化,最终走向全盲。传统基因疗法如同 “修复断桥”,需要依赖残存的感光细胞。而中眸医疗的ZM-02则是在视网膜上 “铺设新路”。
“ZM-02通过单次玻璃体腔注射,将我们自主研发的编码新型光敏蛋白的基因片段导入到视网膜细胞,使其对光产生反应,”沈吟解释道,“它不需要依赖光感受器细胞,而是利用视网膜尚存的视觉环路来重建视觉功能”。
这项技术的核心突破在于其自主研发的光敏蛋白(PsCatCh2.0)。经过分子工程技术的精心筛选,这种蛋白具有高灵敏度和快动力学特性。临床前研究显示,通过光遗传学技术使用该光敏蛋白能将失明小鼠的视力恢复到相当于人类视力的0.3左右。
与已发表的其他光敏蛋白相比,ZM-02拥有四大优势:更高的光敏感度、更高的光安全性、更高的光响应频率以及更快的反应速度。这些特性使其有望成为Best-in-class(同类最优)的治疗RP药物。
临床数据惊艳亮相,患者LogMAR值显著下降
2024年初,中眸医疗迎来了关键里程碑。2月下旬,北京同仁医院魏文斌教授团队完成了ZM-02的首例受试者给药。
两位视网膜色素变性重度患者接受了ZM-02治疗。患者此前视力极差,仅有微弱光感,无法看到眼前手指,日常生活需要他人帮助。给药第14天,两位患者的视力均出现显著提升,其中提升最显著的注射眼LogMAR下降值达0.66(LogMAR值越低代表视力越好,通常情况降低0.3已是相当大的进步)。
国际通用的临床测试MLMT和MLSDT结果显示,两名患者在模拟生活场景的不同光强度下视觉基本功能都有2个及以上的光强度提升或分值提升。
资本与技术双轮驱动,全球化战略加速
2024年成为中眸医疗的关键发展年。公司不仅完成了数千万元A轮融资,还成功突破了病毒载体国产化的技术瓶颈。
更重要的里程碑出现在2024年10月——ZM-02获得美国FDA孤儿药资格认定(ODD)。这一认定使中眸医疗享有最高25%的临床试验税收抵免、加速审评审批资格,以及获批后7年的市场独占期。
“FDA的认可肯定了ZM-02的临床潜力,并推动我们在‘让天下无盲’这一愿景下应对全球视力丧失挑战,”沈吟表示。
今年5月,沈吟教授已受邀登上ARVO(美国视觉与眼科研究协会)年会主论坛,发布ZM-02的临床数据。
普适性疗法,改写眼科治疗格局
中眸医疗的ZM-02代表着眼科治疗范式的转变。视网膜色素变性与其相关的致病基因超过270种,传统针对特定突变的基因疗法开发费时费钱费力。
“未来遗传性视网膜病的治疗格局将以普适性药物为主、其他药物为辅,”沈吟预见到产业变革,“足够量产的产业化方能支撑良性运作,满足临床需求”。
ZM-02的广谱性使其不仅适用于治疗RP,还可应用于其他涉及感光细胞退化的视网膜疾病,如老年黄斑变性(AMD)。这种“一次治疗,多重应用”的特性,大大扩展了其市场潜力。
随着全球老龄化加剧,视网膜退行性疾病患者群体持续扩大。中眸医疗凭借其突破性技术和先发优势,有望在全球眼科基因治疗市场占据领先地位。
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