江苏首个MAH试点企业开拓药业的六点经验

看到江苏局官网消息，江苏省的首个MAH试点品种落在开拓药业的普克鲁胺。所以小妖拜访了开拓药业的总裁童友之，关于MAH，关于开拓药业，关于这个品种，我们可以轻松地闲聊一下。

1.普克鲁胺的API和制剂是分开委托的

这是小妖关心的第一个问题。从江苏省药监局官网消息，我知道该品种的持证方是开拓，而生产方是东曜药业。这里证实了一下，东曜只是制剂的生产方。开拓对于普克鲁胺的API生产是外包给了海门慧聚药业。东曜和慧聚都是台资系，均在江苏省。东曜和开拓都在苏州工业园区。这在一定程度上规避了部分企业担心的生产企业掌握全线技术反客为主的风险。当然了，关于普克鲁胺这样的1.1类新药，专利结构的产品，本来也不太担心生产方的另立门户。

2.关于持证方质量系统建立和控制

因为是第一个吃螃蟹的，所以小妖关心开拓药业作为持证方对于生产方的质量管理方式。关于这点，开拓采取了供应商审计、生产过程监督、样品放行、第三方建立质量体系和培训的方式。他们邀请了一个第三方，根据描述的工作内容，小妖认为是一个承接质量体系建立、人员GMP培训、合规培训的咨询公司。开拓积极的在第三方公司的指导下建立了自己的质量体系，并在与生产方合作的过程中不断完善，以保证其有能力对供应商以及生产方进行监督管理，以及对样品全生命周期的质量控制。在生产过程中，开拓派出自己的QA人员对整个生产过程进行监督，对于最终的终产品，开拓方需要检验合格后方可放行。

3.普克鲁胺目前在临床二期

目标是今年年底开始注册性三期临床试验，并且在2019年上市，适应症前列腺癌，中美四个试验同步进行，其他适应症乳腺癌也开始了临床1期 等。目前开拓药业除了临床前安全性评价和中试生产外包临床前安全性评价和中试生产外包，其他如分子设计、化合物筛选、PK、和药效评价等都是公司自行完成。开拓药业在生物产业科技园内是第四家申报1类新药，第二家拿到临床批件的企业。

这次报MAH适应症是前列腺癌和乳腺癌，该适应症目前处于临床阶段，因此使用量并不太大，目前东曜主要承担生产临床样品和申报NDA的任务，待产品上市后将进一步进行商谈，进行商务补充协议。

4.对于MAH相关保险的期待

在相关法规中，被业内一直期待和质疑的就是MAH保险制度的建立，各省出台的政策也有所差异。在保险公司尚未推出广泛适用性的险种之前，各地出于社会保障、监管风险考虑，给出了各类政策方案。江苏省的MAH试行文件中，率先提出了担保人制度，而且其他省市也出现了保障基金池这样的模式。那么开拓作为MAH的申报人，对于普克鲁胺上市，对于MAH的保险有何期许呢？童博士认为，虽然是新药，销售额很难像已上市产品一样去推算，按上一年的销售额按比例收取，但新药的销售额也并非完全不能推测。对于保险公司而言，应该认识到新药在市场上的巨大销售潜力以及高利润率，积极设计MAH相关险种，因为MAH政策相对于仿制药更利好于新药。我们可以参考欧美的做法，在产品上市前期进行高费率设计，之后再整合数据，进行风险评估，调整费率。作为新药创新企业，我相信临床研究那么多钱都花了，到最后一步，我们并不会太计较那些保险金。新药不是仿制药，不是传统意义上低利润的低价药，如果认为MAH制度，持证方和生产方分开会带来较大风险，那么对于现在的药品上市类保险，MAH提高费率是可以接受的。

5.关于生产方的选择

选择东曜，有个很重要的原因是因为在同一个园区，而苏州生物产业科技园对此事非常重视。因为同在苏州工业园区，所以持证方对于生产方的监管方便很多，异地的沟通多少会有一些风险。还有一个重要的原因是因为台资系的企业，质控和体系都继承了FDA的理念，在相对小规模的生产体系中，东曜这样的企业非常适合作为合作伙伴。

6.关于物料采购和销售渠道建立

目前开拓和东曜的合作中，物料的采购由开拓完成，在药品上市前双方将会签订商业协议将原辅料采购这一事项转移给东曜。销售渠道方面，东曜目前有自主销售的产品，而开拓方面认为可以等产品正式上市前再进行商务洽谈，可以和拥有同类适应症产品的国际大型企业合作，推开国际销售渠道，甚至成为其治疗方案中的一部分。

来源：蒲公英（微信号 ouryaoinfo）   作者：仲夏秋夜云