百时美施贵宝CELMoD药物iberdomide获美国FDA加速批准

百时美施贵宝近日宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准iberdomide联合达雷妥尤单抗皮下注射液和地塞米松（IberDd），用于治疗既往接受过至少一线治疗（包括一种蛋白酶体抑制剂和一种免疫调节剂）的多发性骨髓瘤成人患者。该适应症的完全批准将取决于确证性临床试验中对临床获益的验证与描述。

“Iberdomide的获批不仅为多发性骨髓瘤患者带来了重要的治疗新进展，也充分印证了我们的靶向蛋白降解平台，尤其是CELMoD项目的深厚实力。”百时美施贵宝首席医学官兼研发负责人Cristian Massacesi博士表示，“作为首个获批的CELMoD药物，iberdomide标志着一个全新治疗品类的诞生。而我们相信这一重大里程碑只是开端，未来我们将持续为多发性骨髓瘤患者探索更广阔的治疗前景。此次获批印证了我们多年的科研积淀，也进一步坚定了我们对靶向蛋白降解这一技术路径潜力的信心。我们将继续推进创新管线研发，回应患者们迫切的未被满足的治疗需求。”

Iberdomide的获批基于Ⅲ期EXCALIBER-RRMM研究结果。该研究在复发或难治性多发性骨髓瘤（RRMM）患者中评估了iberdomide联合达雷妥尤单抗皮下注射液和地塞米松（IberDd；n=207）对比达雷妥尤单抗联合硼替佐米及地塞米松（DVd；n=213）的疗效。在中位随访16个月时，IberDd组在双主要终点之一的微小残留病（MRD）阴性完全缓解率（CR）上取得了具有统计学意义的显著改善，41%的患者达到该终点（n=85；95% CI：34-48），而DVd治疗组为21%（n=44；95% CI：15-27）（p＜0.0001）。1MRD阴性是多发性骨髓瘤中评估缓解深度的重要指标之一，被认为可预测无进展生存期（PFS）的改善。此次FDA的批准决定，是复发或难治性多发性骨髓瘤领域中首次基于MRD阴性CR数据作出的批准。

“此次FDA对于iberdomide的批准，标志着这一类备受期待的全新品类正式进入复发或难治性多发性骨髓瘤领域，有望为患者带来切实的临床获益。”EXCALIBER-RRMM研究主要研究者、埃默里大学温希普癌症研究所首席医学官Sagar Lonial博士表示，“在成熟的三联治疗模式下，基于CELMoD药物的联合方案展现出了强劲疗效，有望成为多发性骨髓瘤治疗的新基石。”

IberDd方案的安全性特征与预期一致，7.8%的患者因不良反应中止IberDd方案治疗。1接受IberDd方案治疗的患者中，中性粒细胞减少症和感染的发生率分别为90.2%和78.9%，但因此中止治疗的比率较低（分别为1%和1.5%）。1IberDd组和DVd组中最常见的不良反应（发生率≥20%）分别为：上呼吸道感染（54%和52%）、乏力（36%和33%）、肌肉骨骼疼痛（35%和33%）、肺炎（34%和17%）、腹泻（33%和36%）、运动功能障碍（26%和17%）、皮疹（26%和15%）、睡眠障碍（25%和28%）、低丙种球蛋白血症（24%和12%）、新冠病毒感染（23%和16%）以及便秘（20%和22%）。发生率≥2%的严重不良反应包括：肺炎（26%）、上呼吸道感染（6.4%）、第二原发恶性肿瘤（5.9%）、中性粒细胞减少症（4.9%）、发热性中性粒细胞减少症（3.9%）、新冠病毒感染（4.4%）及脓毒症（2.9%）。

“不仅活得长，更要活得好，这是每一位多发性骨髓瘤患者的目标。”国际骨髓瘤基金会主席兼首席执行官 Heather Cooper Ortner 表示，“正因如此，让患者用得上有效的治疗方案至关重要——尤其是在社区这一骨髓瘤诊疗的主要阵地。这次获批迈出了重要一步，为首次复发的患者拓宽了治疗选择。每多一个选择，患者和医疗团队就多一分应对疾病变化的底气，也多一份对未来的希望。”

基于EXCALIBER-RRMM研究中任意时间达到MRD阴性CR的数据，iberdomide获得了突破性疗法认定及加速批准。此次审评在FDA的Orbis计划下进行，这使得其他多个国家的监管机构能够同时开展审评。

Iberdomide是首个获得FDA批准的CELMoD药物，与此同时，另一个在研CELMoD药物mezigdomide与卡非佐米及地塞米松联合用药方案的新药申请也已获得FDA受理，按美国处方药使用者付费法案（PDUFA），目标审批日期为2027年5月13日。

据悉，为帮助患者顺利使用包括iberdomide在内的治疗药物，百时美施贵宝设立了多个项目，并整合相关资源，全方位支持患者及照护者的需求。

说明：

本资料中涉及的信息仅供参考，请遵从医生或其他医疗卫生专业人士的意见或指导。

Iberdomide尚未在中国获批。

Mezigdomide 尚未在任何国家获批，亦未在中国获批。