基因二代测序相关政策梳理和商业模式思考

医疗健康 来源:医药投资并购俱乐部

高通量测序行业政策跟踪

监管部门年初叫停二代测序商业应用的目的是考虑其检测结果作为临床诊断指导依据的特点,需要有明确的数据基础和监管保证其临床应用的安全性,也是为了使迅速发展的二代测序行业能够更规范的发展,从而保证其长期成长性。

在相关部门出台文件强调了二代测序行业的双重监管属性,所用仪器归口CFDA管理,临床使用归口卫计委或属地管理后,3月份随即出台了《关于开展高通量基因测序技术临床应用试点单位申报工作的通知》,开启了规范化临床应用的大幕。

8月份卫计委又将高通量基因测序试点单位评估工作委托给中华医学会进行,相关工作尚在进行,而最先拿到临床试点的医学检验所和医疗机构将在这场跑马圈地的二代测序的竞争中抢占先发优势,其中医疗机构的数量将远大于医学检验所。同时,8月份卫计委临检中心发的《全国外周血胎儿染色体非整倍体(T21、T18和T13)高通量测序检测室间质量评价预研的通知》,这预示着这项技术成熟、临床应用急需的检测离“准入标准和管理规范出台”又近了一步,而率先通过卫计委临检中心室间质评的技术平台无疑将在竞争中获得合作终端和客户更多的信任。

高通量测序行业竞争策略—抢占试点先机、选择合适模式

由于测序仪器设备所涉及的专利边界清晰且保护力度大,该领域基本被国外企业掌控。因此国内参与二代测序行业竞争的企业基本上都在测序服务环节。我国的行业监管政策与美国不同,没有CLIA认证的实验室,所有临床应用均需要接受CFDA与卫计委的双重监管,因此商业模式上也会与美国的测序服务公司有差异。

我国二代测序技术目前还在临床应用位试点申报和遴选阶段,未来这些试点医院将是测序服务市场入口。至于医学检验所,虽然其也能独立申报临床应用试点,但仍然需要从医院寻找终端需求。如果测序服务商资金实力足够雄厚,将产业链延伸至专科医院将不失为一种直达终端的策略。而如果试点阶段结束,行业门槛将有所调整,因此行业先入者势必把握先机,尽可能在行业门槛高的时候跑马圈地,因此能进入试点单位的企业和技术平台获得卫计委临检中心认可的企业应给予密切关注,尤其是更关注医院入口的企业。

我国的测序服务商从商业模式上大致可分为第三方检测(医院合作)和医院投放两种模式(或者混合模式)。第三方检测是重资产的模式,需要在各主要战略布局点设置医学检验所,我们判断,由于目前行业准入门槛较高,医疗机构挑选合作机构时资质、技术实力将成主要影响因素,除此之外资产、检测成本和商业贿赂风险则主要是投资者需要考虑的因素。医院投放的模式资产较轻,主要定位于有资质和实力自己做二代测序、尤其是有科研需求的医疗机构,采用销售耗材的商业模式,商业贿赂风险极低。本次试点单位大多属于有资质和实力自己做二代测序并有可以需求的。因此我们判断医院投放模式将更受此次试点单位的青睐。

医学检验所模式主要有华大医学、贝瑞和康、安诺优达、百迈克、凡迪生物等,目前看来华大基因和达安基因的医学检验所数量和布局占优势。采用医院投放模式的主要公司有达安基因和嘉宝仁和,达安基因技术实力和资金实力更强,检测内容更多,且达安基因与原卫计委在临床基因扩增实验室建设方面合作深入,其优势不言而喻,嘉宝仁和则深耕于辅助生殖领域,在卫计委临检中心室间质评的预研中其技术平台也列入其中,成为该细分领域的强有力竞争者。即使是未来政策环境变化,消费者对于医疗机构的信任仍会使医疗机构的竞争力更强,医院入口的地位不会弱化。

由于二代测序在肿瘤、遗传疾病、个体化治疗、无创产前筛查领域的应用前景巨大及测序平台技术的快速发展使得这个领域的投资热情被引爆,其行业概述我们在《双螺旋的巨大诱惑》一文中有提及,这里不再赘述。从年初“政策叫停”二代测序服务至今已经过大半年,本文旨在梳理近期的二代测序相关政策以及由于政策变化带来的对商业模式的一点思考。

政策梳理

今年1月份出台的《食品药品监管总局办公厅关于基因分析仪等3个产品分类界定的通知》和2月份出台的《关于加强临床使用基因测序相关产品和技术管理的通知》两份文件确定了测序仪需按医疗器械进行监管的原则,2月份的文件强调了二代测序行业的双重监管属性,所用仪器归口CFDA管理,临床使用归口卫计委或属地管理。3月份随即出台了《关于开展高通量基因测序技术临床应用试点单位申报工作的通知》,开启了规范化临床应用的大幕,要求申报单位的条件是:具有通过省级技术审核的临床基因扩增检验实验室的三级甲等综合医院,妇幼保健院,专科医院,医学检验所。根据此要求,我国具有合格资质的临床基因扩增检验实验室有1800多家,妇幼保健院有1800多家,三甲综合医院有675家(数据截至2013年),实际上申报的也有数百家。于是8月份卫计委又将高通量基因测序试点单位评估工作委托给中华医学会进行,目前评估工作尚未结束。

毫无疑问,最先拿到临床试点的医学检验所和医疗机构将在这场跑马圈地的二代测序的竞争中抢占先发优势,其中医疗机构的数量将远大于医学检验所。8月份卫计委临检中心发的《全国外周血胎儿染色体非整倍体(T21、T18和T13)高通量测序检测室间质量评价预研的通知》,这预示着这项技术成熟、临床应用急需的检测离“准入标准和管理规范出台”又近了一步。率先通过卫计委临检中心室间质评的技术平台也将在后续竞争中由于技术的政府背书而在医疗机构合作或者直营中获得更多的信任。卫计委临检中心根据各地医疗机构报名情况发现此次试点单位的技术共涉及了五家公司的技术及应用平台。在9月15日下午卫计委临检中心邀请这五家公司进行了关于无创产前诊断相关技术介绍,五家单位参加了该次闭门技术会议并获得了可以提供技术及平台参与室间质评预研的许可,分别是华大基因,博奥生物,贝瑞和康,达安基因,嘉宝仁和。

行业参与者的商业模式分析

从二代测序产业的产业链来分析,由于上游仪器的生产核心专利基本上Illumina,  Life tech等跨国公司垄断,且专利壁垒非常高,因此国内参与二代测序行业竞争的企业基本上都在测序服务环节。测序服务环节可根据服务的内容和商业模式将参与竞争的企业进行区分。

首先来说商业模式。我国的行业监管政策与美国不同,没有CLIA认证的实验室,所有临床应用均需要接受CFDA与卫计委的双重监管,因此商业模式上也会与美国的测序服务公司有差异。我国二代测序技术还没有经过卫计委的技术准入,目前还在临床应用单位试点申报和遴选阶段,室间质评的标准也在预研,理论上临床通路暂时不通。如果不远的将来临床应用试点单位名单出台,这些试点医院将是测序服务市场唯一入口。至于医学检验所,由于在《医学检验所基本标准》文件中规定“医学检验所只接收医疗机构提供的标本,并向医疗机构提供检验报告和医学检验结果咨询,不接诊患者”,因此虽然其也能独立申报临床应用试点,但仍然需要从医院寻找入口。因此可以想象,如果测序服务商资金实力足够雄厚,将产业链延伸至专科医院将不失为一种直达终端的策略。

现行的监管政策将大大提高我国二代基因测序服务行业的准入门槛。如果试点阶段结束,行业标准及规范出台,各种二代测序技术相关诊疗项目进入《医疗机构临床检验项目目录》之后,理论上各医疗机构只要有临床基因扩增实验室资质均可进行无创产前、肿瘤基因检测等项目,届时行业门槛将大幅降低。因此行业先入者势必把握先机,尽可能在行业门槛高的时候跑马圈地,因此本次能进入试点单位的企业和技术平台获得卫计委临检中心认可的企业可密切关注,尤其是更关注医院入口的企业。 我国的临床领域的测序服务商从商业模式上大致可分为第三方检测(医院合作)和医院投放两种模式(或者混合模式),还有些公司是以科研服务为主营业务的,大部分采用院校或医疗机构合作的模式。这里我们重点关注的是临床领域的测序服务商。

第三方检测是重资产的模式,需要在各主要战略布局点设置医学检验所,而一个检验专业的医学检验所就需要至少500万的注册资金,同时需要至少有1名具有中级以上专业技术职务任职资格的临床类别执业医师和1名具有副高以上专业技术职务任职资格的人员,每个临床检验专业至少有10名检验专业卫生技术人员,人员和资金的门槛较高。其主要定位于有资质做二代测序检测但不愿意本身做重资产投入的医疗机构形成合作,由该医疗机构医生处方并采集血样,寄送至医学检验所。这种模式不但需要大量大型测序仪还需要在各地布局医学检验所和技术人员,对于企业开发新检测内容和收病人样本的能力要求很高,医学检验所的资质申请本身也存在政策门槛。但第三方检测的公司一般技术实力较强,拥有更多的检测项目和技术人员,同时规模化也降低了其检测成本。但我们判断,由于目前行业准入门槛较高,医疗机构挑选合作机构时资质、技术实力将成主要影响因素,除此之外资产、检测成本和商业贿赂风险则主要是投资者需要考虑的因素。医院投放的模式资产较轻,主要定位于有资质和实力自己做二代测序、尤其是有科研需求的医疗机构,采用销售耗材的商业模式,商业贿赂风险极低。本次试点单位大多属于有资质和实力自己做二代测序并有可以需求的。因此我们判断医院投放模式将更受此次试点单位的青睐。目前采用医院投放模式的主要公司有达安基因和嘉宝仁和。达安基因技术实力和资金实力更强,检测内容更多,且达安基因曾在2000年前后帮助卫生部制定了《医疗机构临床基因扩增实验室管理办法》,并帮助当时多数PCR实验室达标,因此其优势不言而喻。嘉宝仁和则深耕于辅助生殖领域和妇幼健康领域,为最早在辅助生殖领域中进行研发和推广的公司。此次卫计委室间质评的预研中其技术平台也占一席之地,加上其在辅助生殖领域较为丰富的检测内容和渠道优势,成为该细分领域的强有力竞争者。

由于客户的分层,医学检验所模式必然有其存在优势。目前临床应用领域采用第三方检测模式的公司主要有华大医学、贝瑞和康、安诺优达、凡迪生物等。华大医学、贝瑞和康、凡迪生物和安诺优达均涉及无创产前,此外还涉足肿瘤相关检测及单基因遗传、个体化医疗等等。 之前我们提到,目前的政策环境下,医院是二代测序市场唯一合法入口,但也不排除未来政策环境变化使得医学检验所本身具有采集血样的资质,如果是那样,就会增加直营这种商业模式,各个医学检验所的布局就非常有战略意义。下图是几家以无创产前为主要检测领域的医学检验所布局。由于医学检验中心不但有资金和技术人员的设置门槛,还有行政审批的政策门槛,因此具有一定资源属性。目前看来华大基因和达安基因的医学检验所数量和布局占优势。但即使是未来政策环境变化,消费者对于医疗机构的信任仍会使医疗机构的竞争力更强,除非第三方检验机构有更新的检测内容和更强大的技术实力。

来源:医药投资并购俱乐部

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