用于治疗白血病，合源生物CAR-T疗法国内获批上市_医药

2023

11/08

08:07

医谷网医药

今日（11月8日），据国家药监局官网信息公示，合源生物递交的CAR-T产品纳基奥仑赛注射液（曾用名：赫基仑赛）的上市申请已获得批准，用于治疗成人复发或难治性B细胞急性淋巴细胞白血病（r/r B-ALL），这也是国内首款获批上市的用于治疗急淋白血病的CAR-T产品。

公开资料显示，白血病是常见的血液肿瘤之一，急性淋巴细胞白血病（ALL）约占所有白血病的15%，其中B淋巴细胞型-ALL（B-ALL）约占ALL的75%。成人B-ALL患者较儿童B-ALL患者整体生存更差。成人B-ALL初治后复发率高，约60%的患者最终会进展到r/r B-ALL。成人r/r B-ALL患者预后极差，严重危及生命，临床缺乏有效治疗手段。截止目前针对急性淋巴细胞白血病，全球范围内仅批准了两款CAR-T产品，一款是针对儿童与年轻成人患者的诺华的Kymriah，一款是用于成人急淋的吉利德的Tecartus。

纳基奥仑赛注射液（CNCT19细胞注射液，Inaticabtagene Autoleucel）是一款靶向CD19的CAR-T细胞治疗产品，拥有创新的CD19 scFv（HI19a）结构，其的上市申请是基于一项用于治疗成人复发或难治性B细胞型急性淋巴细胞白血病的单臂、开放、多中心关键性临床研究。该研究由中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）王建祥教授担任主要研究者，在中国10家临床中心开展。主要研究终点为经独立评审委员会（IRC）评估的纳基奥仑赛回输后3个月时的总体缓解率（ORR），包括完全缓解（CR）和血细胞不完全恢复的完全缓解（CRi）。次要研究终点包括3个月内总体缓解率（ORR）、微小残留病阴性率（MRD-）、缓解持续时间（DOR）、无复发生存期（RFS）和总生存期（OS）。

在去年12月举行的第64届美国血液学年会（ASH）上，研究人员披露的相关研究数据显示，截至2022年9月27日，在39例接受了纳基奥仑赛注射液回输的成人r/r B-ALL患者中，总体缓解率（ORR）达82.1%，中位随访9.3个月时，中位缓解持续时间（DOR）尚未达到；在3个月时仍缓解的患者中，1年时预计有80%患者在持续缓解中；无论是否后续接受造血干细胞移植，均能表现出持续缓解和长期生存获益。安全性方面，3级及以上细胞因子风暴（CRS）发生率为10.3%；3级及以上免疫效应细胞相关神经毒性综合征（ICANS）发生率为7.7%，无非预期靶向CD19 CAR-T治疗导致的不良事件发生。

有效性数据总结图片来源：合源生物

DOR泳池图图片来源：合源生物

另据合源生物官网消息显示，纳基奥仑赛注射液的IND申请也已获美国FDA许可，拟开发用于治疗成人复发或难治性B细胞型急性淋巴细胞白血病（B-ALL）。

截至目前，国内已获批上市4款CAR-T产品，除了合源生物的纳基奥仑赛注射液，还包括复星凯特的阿基仑赛注射液（CD19）、药明巨诺的瑞基奥仑赛注射液（CD19）、驯鹿生物的伊基奥仑赛注射液（BCMA）。此外，国内还有两款靶向BCMA的CAR-T疗法向国家药监局提交了上市申请，即科济药业的泽沃基奥仑赛和传奇生物的西达基奥仑赛，二者均已被纳入优先审评。

来源：医谷网

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