本导基因VLP眼科体内基因编辑疗法BD111注射液IND获得受理_医药

2023

02/07

12:01

医谷网医药

近日，上海本导基因技术有限公司(简称“本导基因”)宣布，国家药品监督管理局药品审评中心同意受理其提交的BD111眼用注射液临床试验申请。

基因编辑技术的出现和发展正在加速基因治疗药物的升级，体内基因编辑治疗的时代已经逐渐到来，但有效的体内递送技术一直是最大的挑战。病毒载体由于长时间的表达基因编辑酶，会带来安全性上的不确定性；而纳米材料则面临着效率上的挑战。在递送技术的变革过程中，类病毒体（VLP）由于其较高的安全性和高效的递送效率，使它受到越来越多的关注和研究。VLP技术综合了病毒与非病毒的优点，既能确保基因编辑的安全性，又可以保障递送的效率，在体内基因编辑治疗上具有广泛的应用场景。

BD111是用于治疗单纯疱疹病毒型角膜炎(HSK)的基因编辑眼用注射液。该药物利用本导基因原创性递送技术VLP转导CRISPR基因编辑工具直接靶向切割单纯疱疹病毒(HSV-1)的基因组，达到清除HSV-1病毒基因组的目的，从而实现对疱疹病毒型角膜炎的治疗。

BD111药物的特点为：(1)递送Cas9 mRNA，基因编辑酶在体内停留时间短，可以有效降低免疫反应和基因编辑脱靶风险；(2)仅需切割病毒基因组，不需要改变任何人的基因，临床前和IIT临床研究中均未检测到对动物或人体基因组的脱靶效应。在BD111治疗病毒性角膜炎的IIT临床试验中，在长期临床观察中初步证明了该创新药物的安全性和有效性。

目前，BD111已于2022年6月获得美国FDA孤儿药资格批准，并成为继Editas与Intellia的体内基因编辑治疗管线之后，全球第3个进入IND和临床阶段的体内基因编辑治疗候选药物，以及全球首个CRISPR抗病毒基因编辑治疗药物。

此外，D111也是国内首个体内基因编辑的IND申请，并同步开展了FDA的IND申报。

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