近日，FDA宣布批准罕见疾病生物制药公司Eiger的Zokinvy（lonafarnib）上市用于减少哈金森-吉尔福德早衰综合征（HGPS）患者的死亡风险，以及治疗患有特定早老样核纤层蛋白病的1-2岁患者。FDA指出，这是其批准的首个早衰症疗法，但该药物并未获批治疗其他早衰症或核纤层蛋白病。
HGPS是一种罕见的早发而严重的过早老化性疾病，呈散发的常染色体显性遗传，由编码A/C型核纤层蛋白的LMNA基因发生点突变而引起。HGPS患儿衰老速度相当于正常儿童的5- 10倍，通常1-2岁时开始出现早衰症状，主要表现为严重生长迟缓、秃顶、皮下脂肪缺失、特征性颅面异常（如雕仰鼻、鸟样脸等）、特征性骨改变如骨质疏松等，随后逐渐出现加速的动脉粥样硬化、充血性心力衰竭等。HGPS患儿大多死于心血管疾病或中风，平均寿命约为15岁。在Zokinvy之前，全世界尚未有针对早衰症的治疗方法。
Zokinvy是一种口服法尼基转移酶抑制剂，参与蛋白异戊二烯化修饰过程，通过抑制对早衰蛋白的异戊二烯化，Zokinvy可以降低早衰蛋白在细胞核中的积累。此前，Zokinvy已被美国FDA和欧盟EMA授予治疗早衰症和早衰样核纤层蛋白病的孤儿药资格（ODD）、被FDA授予突破性药物资格（BTD）和罕见儿科疾病资格（RPDD）。
此次获批上市是基于一项单臂临床试验，在该临床试验中研究人员评估了Zokinvy的疗效。与HGPS患者的历史数据相比，接受Zokinvy治疗的患者平均寿命分别延长3个月（治疗前3年）和2.5年（最长随访日期达11年）。基于类似的遗传学原理和其他数据，Zokinvy也获批治疗特定早老样核纤层蛋白病。在批准的同时，FDA颁发给Eiger公司一张罕见儿科疾病优先审查凭证（PRV），以奖励该公司在早衰症领域做出的突出贡献。
目前，Zokinvy正在接受欧洲药品管理局（EMA）的加速评估。
来源：医谷网
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