众所周知,人体内的细菌有些会致人疾病,但有些却会改善人的健康,目前比较熟知的一种方法是“粪便移植”以治愈某些肠道疾病、肥胖等症状。那么是否可以设计一些更多类型的“细菌药丸”呢?
近日,美国的合成生物学家正在设计一款可吞服的转基因细菌胶囊,但是没有人知道该如何将之规范。
预计明年,美国的志愿者将可以尝试填充有基因工程的大肠杆菌胶囊。该实验胶囊由在美国马萨诸塞州剑桥(Cambridge)市的合成生物学创业公司Synlogic设计研发,旨在治疗罕见代谢疾病,通过识别它们的细菌何时到达人的胃部,然后吸收大量的氨。
这种治疗方法将在2017年开始进行临床试验,并被这家公司的创始人命名为“合成抗生素(synthetic biotics)”,或称为肠道细菌被赋予遗传程序,让这些细菌“踏踏实实的”检测人体变化,如有变化便会采取行动,如递送药物或是释放有用的有色化学诊断试剂。
吞咽遗传修饰细菌的想法很神奇,但是特制的细菌可能是一种新的方式来接管生病后的人体不能执行的某种生理功能,作为药丸或注射试剂的一种替代疗法。
这种“人工智能”细菌是合成生物学形式的第一次医学使用,由Synlogic共同创始人和麻省理工学院James Collins教授从2000年开始推广。那年,Collins教授从电子学的提示中获取线索,构建了一个基本上是大肠杆菌的切换开关, 一个涉及两个可以在状态之间触发的基因电路。 通过这个漂亮的实验先例的启示,不久之后,普林斯顿科学家宣布他们会制作一个荧光细菌,并且它们可以闪烁。
科学家们一直试图通过操控细胞单元来完善身体的某些生理功能。这种想法在无数的专家小组,TED演讲和国际学生比赛中被证明是无与伦比与非常令人期待的。
但Synlogic公司的基因改造药丸的计划是这种想法的第一个具体医疗应用之一。 它通过在一种无害菌株如大肠杆菌里删除和添加几个基因,从而可以让它产生大量由人体摄入蛋白质分解的氮元素组成的氨。
通常,人体多余的氮会转变成变成尿,然后将之排泄掉,但有些人不能足够快地处理它。 他们最终的结果是转化成氨,高浓度的氨是有毒的,足以杀死新生儿,或者让孩子和成人产生谵妄和暴怒的行为。Synlogic设计的大肠杆菌将多余的氨转化成一种无害的氨基酸--精氨酸。
该公司的首席执行官J.C. Gutierrez说,一个人每天可能吞下一粒胶囊,就含有约1000亿个细菌。该公司迄今已筹集了7000万美元,包括来自Atlas Venture的投资公司,该公司也是该创业公司的创始团队的成员。
这种重新设计的靶向细菌不仅仅用于罕见疾病。最近,诸如由马萨诸塞大学Neil Forbes教授创立的Ernest制药公司等类似的创业公司,计划使用沙门氏菌抗击癌症,沙门氏菌是一种著名的导致食物中毒的细菌之一,它也可以在肿瘤细胞中靶向聚集。
Neil Forbes教授认为,细菌可以再编程,从而识别他们所在的肿瘤环境,提供新的抗癌方法。
之前,一家欧洲公司ActoGenix测试了含有转基因细菌的药片,但目前该款产品还未上市销售。
目前,该种基因工程的细菌疗法的还非常新颖,并未形成统一的药品命名规则。美国食品和药品监督管理局(FDA)将其称为“生物治疗产品(living biotherapeutic products)”。
据Trayer Biotherapeutics公司的创始人之一Yamayer Hernandez估计,目前,多达8到10个转基因药物正在等待美国FDA早期临床试验的审批通过。这家公司是马里兰州的一家初创公司,该公司打算设计一种乳酸菌,而苯丙氨酸这种成分在牛奶,坚果和零度可乐和其他饮食苏打中存在,但有些人不能消化。 Hernandez说,设计基因改造的细菌粉末,撒在食物上就可以用来代谢它。
“这就像非常饥饿的河马,只是针对苯丙氨酸非常喜欢,”他解释说。
将细菌用于治疗的方法对于医学并不陌生。抗结核疫苗是用减活细菌制成的。而价值35亿美元的美国益生菌市场上,保健食品店里卖的药丸和酸奶都含有保持肠道健康的益生菌。
但是没有人十分确定如何掌控一个转基因药丸其服用后一直保持活性,直到排泄掉为止。 Gutierrez说,在某种情况下,取决于基因如何被修改。除了FDA,生产转基因药丸也可能被美国环境保护局(U.S. Environmental Protection Agency)叫停。
经过基因工程改造的细菌存在一些风险:其中一个就是细菌可以彼此交换DNA,这意味着基因改造后可能与预期完全不同。生物科学家说,经实验证实,基因工程组的生物对其野生细菌几乎没有生存的机会,细菌通常会死亡,它们的遗传基因随之灭绝。
Synlogic公司表示,他们经过基因编程的细菌胶囊赋予了一些额外的属性,使它们更安全。 Gutierrez说,人类进食中的氨转化仅在人类肠胃的低氧环境中开启,不仅依赖于营养素,如胸腺嘧啶等因素,而且消化道的这种物质还不多。 他说,正因为如此,细菌在灭亡之前只会分裂一次。
原文检索
《Companies Bet on Designer Bacteria as New Way to Treat Disease》
医谷链
《Science:粪便移植成医学“新宠”,“粪菌药片”或将问世》
来源:医谷译
为你推荐

阿斯利康最新披露:在中国或面临800万美元新罚款
据相关报道,英国当地时间4月29日,阿斯利康在最新季度的财报会议上透露,就在华涉嫌非法进口药品一事,公司可能可能会在中国面临一项新的罚款。
2025-04-30 15:53

君合盟生物重组A型肉毒毒素临床试验双线突破,覆盖严肃医疗与消费医疗两大领域
用于成人中、重度眉间纹适应症的III期临床试验在组长单位北京大学第一医院正式启动并完成首例入组。针对成人脑卒中后上肢痉挛治疗的II期临床试验由复旦大学附属华山医院牵头并顺...
2025-04-30 12:39

科塞尔医疗完成近亿元B+轮融资,加速血管介入器械全领域平台化布局
本轮融资由国内知名投资机构铁投巨石领投,苏高新金控持续追加投资,园雍投资跟投,资金将用于核心产品研发、全球市场推广及产能扩建。
2025-04-28 16:54

凯西集团2024财年实现双位数营收增长,不断投资研发,聚焦可持续发展
凯西集团(Chiesi Group)是一家以研发为基石的意大利国际制药集团,总部位于意大利帕尔马,业务覆盖全球31个国家和地区。在2024财年,凯西集团圆满收官,取得了强劲的财务业绩...
2025-04-28 11:29

别让肺结节成心结,肺健康清“结”公益行动在人民日报社正式启动
2025年4月27日,《爱肺行动》之别让肺结节成心“结”——肺健康清“结”公益行动,在北京人民日报社正式启动,由广东省钟南山医学基金会、江苏养无极药业有限公司发起,联合京东健康...
2025-04-28 10:26

被忽视的“经期头痛”,专家提醒频繁发作需及时就医
偏头痛是一种常见的慢性神经血管性疾病,不仅有中到重度的头痛症状,还常伴随多种复杂症状比如恶心、呕吐、畏光、畏声等。女性偏头痛的发病率是男性的2~3倍,约20%~25%的女性偏...
2025-04-28 09:42

A股上市公司未名医药的核心子公司,被停产
4月24日晚间,未名医药发布公告称,4月22日,天津市药监局发布公告,对公司控股子公司天津未名生物医药有限公司(以下简称“天津未名”)进行了药品GMP符合性检查。经综合评定、...
2025-04-27 11:34

瑞博生物港交所递表,小核酸药物龙头企业有望登陆资本市场
瑞博生物成立于2007年,专注于RNA干扰(RNAi)技术开发及小核酸药物产业化,是全球最早布局该领域的开拓者之一。
2025-04-27 10:36

Cytiva与中欧创新医药与健康研究中心签署全面合作协议
双方将携手在细胞治疗药物成果转化领域展开全面合作,推动大湾区生物医药产业的蓬勃发展,打造全球生物医药创新高地。
2025-04-25 19:49

精鼎医药任命 Charlotte Moser为公司首席医疗官,负责领导全球医学战略
今日(4月25日),致力于为客户提供I至IV期全方位临床开发服务的跨国合同研究组织(CRO)精鼎医药宣布,公司已任命 Charlotte Moser博士出任首席医疗官。
2025-04-25 15:06

强生宣布锐珂(埃万妥单抗注射液)联合化疗方案在华获批,用于EGFR TKI经治后局部晚期或转移性非小细胞肺癌患者治疗
强生公司今日(4月25日)宣布,旗下创新治疗药物锐珂®(埃万妥单抗注射液)正式获得国家药品监督管理局批准,与卡铂和培美曲塞联合给药,适用于治疗携带表皮生长因子受体(EGFR...
2025-04-25 15:00

《新英格兰医学杂志》发布: 研究证实速福达可将流感病毒家庭传播概率降低32%
罗氏全球今日(4月25日)宣布,速福达®(玛巴洛沙韦)III期临床试验CENTERSTONE研究详细结果在《新英格兰医学杂志》(NEJM)上发布。结果显示研究达到了主要终点:流感感染者单...
2025-04-25 13:34