“痴呆症”是一种令人内心恐惧的疾病,其最广泛的类型是老年痴呆症。老年痴呆症,学名阿尔茨海默病,是一种神经系统退行性疾病。患者会出现记忆力减退、语言障碍、反应迟钝、迷路、精神行为异常等现象,更有甚者会不认识自己的亲人。
一种流行病
数据表明,2018年全世界有5000万老人患有阿尔茨海默病,平均每3秒种就有一位老人陷入这种困境。有数据证实,在美国大约有580万阿尔茨海默氏症患者;且随着美国老年人口的持续增长,这个数字将增加一倍以上;甚至有可能在2050年增加到接近1400万。
也就是说,阿尔茨海默病很可能在本世纪中叶成为一种流行病。
阿尔茨海默病患者需要专人长期看护,且该疾病需要持续多年才能使患者从心理上认同自己,治疗及护理费用自然不菲。在专家看来,阿尔茨海默病对家庭的心理伤害是可怕的,因为他们会亲眼目睹了所爱的人陷入“万丈深渊”,并且时常会出现令人不安的性格变化。
基础研究资金匮乏
近日Forbes记者采访了威尔康奈尔医学院神经系统学家Greg Petsko博士讨论了几十年来研究人员如何“攻击错了目标”以及为什么他们的研究重点一直如此错位。令人鼓舞的是:越来越多的医生正在改变研究重点,朝着更有希望的方向发展。
据Greg Petsko博士介绍,开发一种治疗阿尔茨海默氏病的方法需要花费5亿至7亿美元。产业界一个又一个临床失败的案例让人黯然神伤,在基础科研领域,很少有研究资源专门用于阿尔茨海默病领域。
在Petsko教授看来,仅仅依靠政府组织提供经费不切实际。破解阿尔茨海默病领域至关重要的是,非政府组织要为此投入更多的资金和更多的智力。
据悉,美国每年有大约20亿美元被用于阿尔茨海默病的研究,该数字还将进一步增加。但与此同时,美国每年要花费2000亿美元来照顾阿尔茨海默病患者,且在2050年将增加超过1万亿美元。
换句话说,美国目前在护理治疗阿尔茨海默病上的花费比试图找到治愈该疾病的研究费用高出100倍。
靠谁治愈?
早在20世纪,德国精神科医师及神经病理学家Alois Alzheimer首先发表了“老年痴呆症”的病例,并以他的名字命名为阿尔茨海默病。至今,百余年已经过去,人们仍旧没有成功揭开这种疾病的神秘面纱,与阿尔茨海默病的斗争几乎没有进展。
2019年11月2日,中国药品监督管理局(NMPA)基于一项818例患者的III期临床有条件批准甘露特钠胶囊用于治疗轻度至中度阿尔茨海默病。质疑者指出:该药只有一个主观指标阿尔茨海默病评价量——认知分表(ADAS-Cog)支持上市,其他有效性指标如印象变化量表评分(CIBIC-PLUS)只有非显着的趋势,而日常生活活动量表(ADCS-ADL)和神经精神问卷 (NPI)两个指标与安慰剂无差异。
2019年12月12日,渤健(Biogen)在阿尔茨海默病临床试验(CTAD)会议上发表了阿杜那单抗(aducanumab)的更多数据。怀疑者指出:新数据并不令人印象深刻,它代表的是经过精心挑选的患者群体,可能不代表真实世界。
阿尔茨海默病是临床试验失败的重灾区:科学界在为是否该放弃大脑中β-淀粉样蛋白(amyloid β-protein, Aβ)靶点而纠结;针对Tau蛋白开展的研究尚未取得明显突破;针对BACE靶点的失败率更是高达80%。
到了21世纪中叶,罹患阿尔茨海默病的群体或许就是此刻的你我,这种疾病究竟靠谁治愈?肠脑轴原理能行得通吗?多吃海草类食物管用吗?
参考资料:Alzheimer’s: Can We Cure It? A Talk With Dr. Greg Petsko(来源:Forbes)
医谷链
来源: 医药魔方 作者:青瓦
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