一个三期临床试验结果的威力

一个三期临床试验结果的威力有多大？

可以让Moderna股价当日大涨177%，并带动mRNA、疫苗股票及医药股大面积上涨及涨停，但另一方面也可以让一家公司“20cm”跌停，并持续下跌。

贝达药业就是这样的公司，8月17日晚间，贝达药业发布《关于合作伙伴EyePoint公布DURAVYU™治疗湿性年龄相关性黄斑变性开展的两项关键Ⅲ期临床试验中的首项试验数据的公告》，显示本次研究未达成预设主要终点。受此消息影响，8月18日，贝达药业“20cm”跌停，此后整体下行，截至8月21日收盘，累计跌幅超过30%。

而事实上，贝达药业2026年上半年业绩相对还较好，公司2026年半年度财报显示，2026年上半年营业收入19.76亿元，同比增长14.12%；扣非净利润为2.03亿元，同比增长6.70%。

一个头对头的临床试验

2020年2月，贝达药业子公司Equinox Sciences,LLC独家授权EyePoint在中国区域外以局部给药方式开发伏罗尼布（DURAVYU）用于治疗湿性年龄相关性黄斑变性（wAMD）等眼科疾病，至此次Ⅲ期临床试验首项试验数据公布，已历时超过6年。

EyePoint是一家美国制药公司，为纳斯达克上市企业（EYPT），致力于开发和商业化针对眼部疾病的创新治疗方案，2025年营收3137万美元。

首项试验LUGANO研究是一项随机、双盲、阿柏西普对照的Ⅲ期临床研究，旨在评价伏罗尼布（DURAVYU）2.7mg 每 6 个月给药一次相较于阿柏西普（原研企业为再生元及拜耳）2mg每8周给药一次治疗wAMD的疗效和安全性，主要终点为第52周和第56周最佳矫正视力（BCVA）较基线平均变化的非劣效性。

预设主要终点为第1天至第52周及第56周混合期内最佳矫正视力（BCVA）相对基线的平均变化，设定非劣效界值为-4.5个字母，旨在验证DURAVYU相对标示适应症用2mg阿柏西普的非劣效性。

值得注意的是，该试验虽然为头对头试验，但标准为非劣效性，即该试验只要证明伏罗尼布（DURAVYU）用药效果不低于阿柏西普2mg即可，并不是大家一般期望的“better”，但最终本次研究仍未达到预设终点。

不过，阿柏西普的竞争对手普遍采用的也是对标阿柏西普2mg，在更长给药间隔下，疗效不劣于阿柏西普2mg，因此如果LUGANO试验研究结果成功，每 6 个月给药周期，将给予其极大的市场竞争力。阿柏西普目前更主攻产品同样是更长给药周期的阿柏西普（Eylea HD） 8mg产品，2026年4月，FDA批准阿柏西普（Eylea HD） 在湿性年龄相关性黄斑变性（wAMD）和糖尿病黄斑水肿（DME）人群中的给药间隔延长至每5个月1次（每20周1次），进一步延长给药周期。

因此，EyePoint依然不希望放弃该产品。公告显示，DURAVYU治疗wAMD开展的两项关键Ⅲ期临床试验中的第二项关键性Ⅲ期临床研究LUCIA的顶线数据预计将于2026年第四季度公布，EyePoint计划结合该项研究结果，或于2027年上半年向美国食品药品监督管理局（FDA）提交DURAVYU用于wAMD适应症的新药上市申请（NDA），申报的具体情况将取决于LUCIA研究的数据结果。因此，LUCIA研究的这项III期数据结果对EyePoint和贝达都很重要。

贝达药业公告还显示，此次研究未达成预设主要终点，存在两方面关键因素：一是伏罗尼布（DURAVYU）试验组存在不对称病例队列，211例受试者中有9例（约4%）出现与wAMD疾病本身无关的≥15 个字母视力下降，而阿柏西普对照组未出现同类病例；二是本试验中阿柏西普对照组疗效显著优于历史同类Ⅲ期试验预期，历史同类研究中约3%-5%接受阿柏西普治疗受试者会发生≥15个字母的视力下降。因此，经事后临时分析剔除上述4%不对称队列受试者后，伏罗尼布（DURAVYU）可达到相对于阿柏西普的非劣效标准（名义p值=0.0096），但该分析属于事后探索性分析，并非试验预先设定终点。

对标的阿柏西普

阿柏西普是一种通过抑制血管内皮生长因子（VEGF）起作用的药物，主要用于治疗湿性年龄相关性黄斑变性（AMD）、糖尿病性黄斑水肿（DME）等眼底血管异常疾病，其通过阻断异常血管生长和渗漏，延缓视力恶化，但需经专业医生评估后玻璃体内注射使用。

该药由再生元和拜耳联合开发。再生元拥有阿柏西普2mg（Eylea）和阿柏西普8mg（Eylea HD）在美国市场的独家权利，而拜耳则拥有阿柏西普2mg（Eylea）和阿柏西普8mg（Eylea HD）在美国以外市场的独家商业化权利，双方在美国以外的市场平分销售利润。

阿柏西普8mg（Eylea HD）可看做阿柏西普2mg（Eylea）的长效迭代剂型，于2023年8月首次在美国获批上市，用于治疗湿性年龄相关性黄斑变性（wAMD）、糖尿病黄斑水肿（DME）和糖尿病视网膜病变（DR）。2025年11月，该产品在美国新增RVO继发黄斑水肿适应症。

在湿性年龄相关性黄斑变性（wAMD）和糖尿病黄斑水肿（DME）人群中，阿柏西普8mg（Eylea HD）的最长给药间隔为每5个月1次；在糖尿病视网膜病变（DR）人群中，阿柏西普8mg（Eylea HD）的最长给药间隔为每3个月1次（每12周1次）；在继发黄斑水肿适应症（RVO）人群中，阿柏西普8mg（Eylea HD）的最长给药间隔为每2个月1次（每8周1次）。今年8月，拜耳在国内递交了阿柏西普眼内注射溶液的新适应症视网膜静脉阻塞（RVO）的上市申请。

根据拜耳、再生元披露的2026年上半年业绩数据，长效剂型Eylea HD（阿柏西普8mg）销售额首次超越经典剂型Eylea（阿柏西普2mg），长效制剂的市场优势充分凸显。分企业数据来看，拜耳旗下Eylea HD实现收入5.99亿欧元（约6.99亿美元），同比增长74%；Eylea收入5.97亿欧元（约6.97亿美元），同比下滑54%。美国本土市场同样实现反超，Eylea HD、Eylea收入分别为10.65亿美元、8.85亿美元。合计两大企业全球销售额，2026年上半年Eylea HD销售额达17.64亿美元，Eylea销售额为15.82亿美元，两款产品总销售额合计33.46亿美元。

当然，在这个市场，阿柏西普已不再是一家独大，还有雷珠单抗、法瑞西单抗等，其中法瑞西为靶向Ang-2和VEGF-A的双抗，自2022年1月获得FDA批准上市以来，成为的阿柏西普最具潜力竞争对手。根据罗氏2026年H1数据，2026年上半年，法瑞西单抗（Vabysmo）实现全球销售额20.59亿瑞郎（约25.70亿美元）。

国内市场，除雷珠单抗、法瑞西外，还有康弘药业的康柏西普、信达生物的依莫芙普-α、齐鲁制药的阿柏西普生物类似药卓初明、绿叶制药子公司博安生物的阿柏西普生物类似药博优景（欧康维视负责销售）等，根据相关数据显示，国内黄斑变性用药市场规模超过100亿元，伴随国内人口深度老龄化进程持续推进，该赛道市场规模仍在持续扩容。

贝达药业的伏罗尼布（DURAVYU）国内于2023年6月获批上市，为一款肾癌药物，联合依维莫司用于TKI失败晚期肾细胞癌（RCC），2024年1月起进入国家医保乙类目录。目前贝达药业未单独披露伏罗尼布的销售数据，行业普遍预判其当前市场销售规模较小。在眼科领域，主要由授权方EyePoint负责海外市场拓展，国内并不是该药主攻方向，国内眼科适应症并非该药物的核心主攻方向。

针对此次III期临床试验结果，贝达药业表示，鉴于DURAVYU的LUGANO关键性Ⅲ期临床试验完整数据集未达到预设主要终点，该项目后续临床推进、注册申报及商业化进程存在不确定性，但同时表示，贝达药业已就授权EyePoint以局部给药方式开发伏罗尼布眼科适应症收到首付款及里程碑付款合计600万美元，根据授权协议约定，该等付款无需返还。

整体，对于布局大适应症赛道的在研创新药而言，III期临床试验结果是决定其商业化前景的核心关键，最具想象空间，但也有可能无法承受资本市场之重。

接下来，大家普遍关注的应该是康方生物（09926.HK）合作方Summit 推进的PD-1/VEGF 产品——Ivonescimab（依沃西单抗）在非小细胞肺癌（NSCLC）的III期结果，该研究结果预计今年下半年公布。而就在近期，阿斯利康宣布终止其 PD-1/CTLA-4 双特异性抗体 volrustomig（研发代号 MEDI5752）联合化疗一线治疗转移性非小细胞肺癌（mNSCLC）的 III 期研究 eVOLVE-Lung02。该药同样是“头对头”K药，独立数据监查委员会（IDMC）在预设的中期分析后判定，这款药在PD-L1阴性人群里，几乎不可能击败现有的标准方案K药联合化疗。

《康方生物授权的Summit美股大跌》

来源：医谷网