2月14日，苏州华毅乐健生物科技有限公司（以下简称“华毅乐健”）今日宣布，其自主研发的治疗血友病A的首款AAV基因药物GS1191-0445注射液已顺利完成II期临床试验，并正式进入III期临床试验阶段。
华毅乐健成立于2019年，由著名生物学家饶毅教授创立。公司致力于基因治疗创新药的开发，以“为中华之屹立、人民喜乐康健”为使命，通过自主创新研发，致力于打造成为一家立足中国、全球领先的生物科技公司。此次进入III期临床试验的GS1191-0445注射液，正是华毅乐健在基因治疗领域深耕细作的重要成果。
血友病A是一种由于凝血因子VIII缺乏导致的罕见遗传性出血性疾病，患者需终生接受凝血因子替代治疗，给家庭和社会带来了沉重的经济负担。目前，基因治疗被视为可能治愈血友病A的最前沿技术。GS1191-0445注射液正是一款针对血友病A的腺相关病毒（AAV）基因治疗在研药物。它通过静脉给药将人凝血因子VIII基因导入血友病A患者体内，旨在提高并长期维持患者体内凝血因子水平，实现“一次给药、长期有效”的对因治疗及预防出血的效果。
在II期临床试验中，GS1191-0445注射液展现出了良好的安全性和有效性。研究结果显示，该药物能够持续显著地提升患者内源性的凝血因子VIII活性，显著降低出血事件的发生，且整体耐受性良好，安全性风险可控。
华毅乐健方面表示，未来，将继续基于创始人及团队多年的科学积淀，延伸至神经系统疾病等领域，实现罕见病与常见病相平衡的产品管线布局，并向临床试验稳步推进。同时，公司也将不断加强与国内外科研机构和企业的合作与交流，共同推动基因治疗领域的发展与进步。
为你推荐
资讯 金赛药业GenSci133注射液的获批IND
近日，长春高新控股子公司——长春金赛药业有限责任公司收到国家药品监督管理局核准签发的《药物临床试验批准通知书》，金赛药业GenSci133注射液的境内生产药品注册临床试验申请...
2026-09-04 17:50
资讯 贝达药业恩沙替尼新增一项适应症
9月3日晚间，贝达药业发布公告，收到国家药品监督管理局签发的关于盐酸恩沙替尼胶囊（贝美纳）用于间变性淋巴瘤激酶（ALK）阳性的IB期至IIIB期非小细胞肺癌患者的术后辅助治疗，...
2026-09-04 15:11
资讯 康方生物依沃西头对头K药研究OS获阳性结果
9月3日，康方生物发布公告宣布，PD-1 VEGF 产品依沃西（商品名：依达方）对比帕博利珠单抗（K药），一线治疗PD-L1表达阳性(PD-L1 TPS≥1%)的局部晚期或转移性非小细胞肺癌(NS...
2026-09-04 13:57
资讯 国内首款罕见病类特殊医学用途 氨基酸组件配方食品获批注册
据市场监管总局官网消息，近日，一款适用于1岁以上苯丙酮尿症患者的特殊医学用途氨基酸组件配方食品获批注册，成为国内首款适用于罕见病患者的营养素组件类特殊医学用途配方食品。
2026-09-04 11:46
资讯 和黄医药与GSK就KRAS-EGFR抗体偶联癌症药物达成许可协议，首付款1.1亿美元
9月3日，和黄医药公告旗下子公司和记黄埔与葛兰素史克（GSK）附属公司达成独家开发及许可协议，授予后者除中国大陆、香港、澳门和台湾以外的全球范围内开发和商业化HMPL-A830的权利。
2026-09-03 17:29
资讯 国内已提交上市的口服GLP-1盘点
9月2日晚间，恒瑞医药发布公告，子公司山东盛迪医药有限公司收到国家药品监督管理局下发的《受理通知书》，公司HRS-7535片的药品上市许可申请获国家药监局受理。
2026-09-03 15:58
资讯 化学仿制药特殊滴眼剂研究技术指导原则
特殊滴眼剂是指区别于溶液型滴眼剂的其他滴眼剂（如混悬型滴眼剂、乳状型滴眼剂等），其质量及活性成分的药代动力学行为等受处方和生产工艺的影响较大，可能进一步影响制剂的安...
2026-09-03 14:10
资讯 礼来替尔泊肽获批新适应症
近日，礼来宣布替尔泊肽（Tirzepatide，商品名Mounjaro 穆峰达）获FDA批准新适应症，用于降低2型糖尿病患者主要心血管不良事件（MACE，包括心血管死亡、非致命性心肌梗死、非致...
2026-09-02 17:16
资讯 国家药监局公告：愈美制剂由非处方药转为处方药管理
今后该类常用止咳祛痰复方药品必须凭执业医师处方才可购买使用，以此进一步防控用药安全隐患，遏制药物滥用风险国家药品监。
2026-09-02 16:22
资讯 美敦力7亿美元战略投资手术机器人康诺思腾
9月1日，康诺思腾（Cornerstone Robotics）宣布与美敦力达成战略合作。根据合作协议，美敦力将向康诺思腾战略投资约7亿美元，并有权在美国以外的部分已获批市场分销康诺思腾的S...
2026-09-02 14:36
