2月14日，苏州华毅乐健生物科技有限公司（以下简称“华毅乐健”）今日宣布，其自主研发的治疗血友病A的首款AAV基因药物GS1191-0445注射液已顺利完成II期临床试验，并正式进入III期临床试验阶段。
华毅乐健成立于2019年，由著名生物学家饶毅教授创立。公司致力于基因治疗创新药的开发，以“为中华之屹立、人民喜乐康健”为使命，通过自主创新研发，致力于打造成为一家立足中国、全球领先的生物科技公司。此次进入III期临床试验的GS1191-0445注射液，正是华毅乐健在基因治疗领域深耕细作的重要成果。
血友病A是一种由于凝血因子VIII缺乏导致的罕见遗传性出血性疾病，患者需终生接受凝血因子替代治疗，给家庭和社会带来了沉重的经济负担。目前，基因治疗被视为可能治愈血友病A的最前沿技术。GS1191-0445注射液正是一款针对血友病A的腺相关病毒（AAV）基因治疗在研药物。它通过静脉给药将人凝血因子VIII基因导入血友病A患者体内，旨在提高并长期维持患者体内凝血因子水平，实现“一次给药、长期有效”的对因治疗及预防出血的效果。
在II期临床试验中，GS1191-0445注射液展现出了良好的安全性和有效性。研究结果显示，该药物能够持续显著地提升患者内源性的凝血因子VIII活性，显著降低出血事件的发生，且整体耐受性良好，安全性风险可控。
华毅乐健方面表示，未来，将继续基于创始人及团队多年的科学积淀，延伸至神经系统疾病等领域，实现罕见病与常见病相平衡的产品管线布局，并向临床试验稳步推进。同时，公司也将不断加强与国内外科研机构和企业的合作与交流，共同推动基因治疗领域的发展与进步。
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