2月14日,苏州华毅乐健生物科技有限公司(以下简称“华毅乐健”)今日宣布,其自主研发的治疗血友病A的首款AAV基因药物GS1191-0445注射液已顺利完成II期临床试验,并正式进入III期临床试验阶段。
华毅乐健成立于2019年,由著名生物学家饶毅教授创立。公司致力于基因治疗创新药的开发,以“为中华之屹立、人民喜乐康健”为使命,通过自主创新研发,致力于打造成为一家立足中国、全球领先的生物科技公司。此次进入III期临床试验的GS1191-0445注射液,正是华毅乐健在基因治疗领域深耕细作的重要成果。
血友病A是一种由于凝血因子VIII缺乏导致的罕见遗传性出血性疾病,患者需终生接受凝血因子替代治疗,给家庭和社会带来了沉重的经济负担。目前,基因治疗被视为可能治愈血友病A的最前沿技术。GS1191-0445注射液正是一款针对血友病A的腺相关病毒(AAV)基因治疗在研药物。它通过静脉给药将人凝血因子VIII基因导入血友病A患者体内,旨在提高并长期维持患者体内凝血因子水平,实现“一次给药、长期有效”的对因治疗及预防出血的效果。
在II期临床试验中,GS1191-0445注射液展现出了良好的安全性和有效性。研究结果显示,该药物能够持续显著地提升患者内源性的凝血因子VIII活性,显著降低出血事件的发生,且整体耐受性良好,安全性风险可控。
华毅乐健方面表示,未来,将继续基于创始人及团队多年的科学积淀,延伸至神经系统疾病等领域,实现罕见病与常见病相平衡的产品管线布局,并向临床试验稳步推进。同时,公司也将不断加强与国内外科研机构和企业的合作与交流,共同推动基因治疗领域的发展与进步。
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