Cytiva 重磅发布细胞与基因治疗新品与技术, 加速中国创新药物的上市与可及

医药 来源:医谷网
2024
07/03
15:50
医谷网 医药

7月3日,全球生命科学领域的先行者Cytiva举办“基因药物创新发布会”,重磅推出Sefia细胞治疗生产平台和ELEVECTA稳转细胞系两款新品,并创新性分享脂质纳米颗粒(LNP)如何赋能CRISPR技术,以及高效的细胞培养方案,助力中国基因药物研发与生产者提升安全与效率,加速创新疗法的可及。

“目前,中国拥有全球第二大的细胞与基因治疗管线,未来在创新药领域弯道超车的潜力巨大。Cytiva立足中国,服务中国,希望与本土创新药企、科研院所以及生物技术公司等紧密合作,全面释放创新产品变革行业发展的潜能,为中国创新药加速上市、普惠全球贡献一份力量。”Cytiva中国基因药物运营公司总经理袁铭表示。

两款重磅新品发布,助力创新药物可及

目前,在中国获批上市的5款CAR-T疗法都得到了Cytiva的支持 。本次发布的Sefia细胞治疗生产平台是Cytiva与Kite合作开发的完整细胞治疗工作流程的全新产品,由两个功能封闭的硬件系统Sefia Select和Sefia expansion搭配Chronicle自动化软件集合而成,覆盖细胞治疗产品生产的全部环节,包括细胞分离与分选、激活、基因修饰、细胞扩增、收获、制剂分装等,助力行业降本增效。

Cytiva与Kite合作开发的Sefia细胞治疗生产平台

Sefia细胞治疗生产平台具备三大优势:

简化步骤,节省空间:与现有主流生产方式相比,该平台通过整合生产步骤,可减少70%-80%的步骤间转换,实现更简单的端到端生产,并在提升效率的同时,节省33%的洁净车间面积,从而降低生产成本。

高度自动化,降低风险:自动化生产步骤可以减少人工干预,从而降低批次制造的失败风险。Cytiva的验证数据表明,在使用该平台进行的逾100次生产中,批次制造零失误。

灵活设置,应用广泛:该平台多种参数支持灵活调节,适用于至少5种细胞治疗类型的研发与生产。

本次发布会还推出了开创性的ELEVECTA稳转细胞系,服务于基因治疗的重要载体——腺相关病毒(AAV)的生产,可满足不同治疗项目的多样目标,并具备根据需求转换细胞系的能力,实现AAV的高产量、高质量、大规模、低成本生产,从而提升新型药物的可及性。

ELEVECTA稳转细胞系可实现一步诱导生产AAV

ELEVECTA稳转细胞系具有三大突破性优势:

稳定工艺,助力大规模生产:该产品能将AAV生产所需的必备基因Rep、Helper、Capsid和目的基因(GOI)都稳定转染到宿主细胞内稳定遗传表达,扩增培养后可直接一步诱导实现AAV生产,通过上游工艺的简化,使生产更稳定,批次间差异降低,生产规模更易放大。

简化步骤,显著降低成本:无需质粒、无需转染、无需辅助病毒的生产方式能够节约原料成本和质控成本,提高实心率,降低引入杂质的风险,减轻下游纯化压力。

工艺变革,实现质量跃升:通过质量源于设计(quality-by-design)的方法将hcDNA降低100倍,满足FDA推荐的每剂量hcDNA 低于10 ng的要求,可有效突破质量瓶颈 。

两大创新技术分享,共探新型疗法新思路

近年来,CRISPR基因编辑技术因其有望通过改正引起疾病的基因位点,从源头上解决未被满足的临床需求而受到广泛关注。在本次发布会上,Cytiva分享了LNP与CRISPR技术强强联合的技术优势,以更加高效和安全的递送方式,维持高水平的细胞活性和功能,并降低基因编辑流程的操作时间,拓展基因编辑的使用场景,加速新型疗法的研发与商业化。

此外,作为基因治疗三大细胞培养工艺(贴壁、悬浮、微载体)之一,贴壁细胞培养技术一方面能够更好地模拟细胞自然的生长状态,助力细胞功能维持与增殖,减少工艺开发风险,推进药物快速上市;另一方面可显著降低杂质含量,简化下游纯化步骤,降低生产成本。在该技术领域,Cytiva iCELLis固定床反应器使用的瀑布流技术,实现了高效的气质传递,此外,其“甜甜圈”状固定床反应器设计可以实现便捷的灌流工艺,进行大规模高密度的细胞培养。

近年来,中国基因药物领域作为最有前景的治疗领域之一正在迅速发展,国内临床管线种类日益丰富,涵盖了病毒载体疗法、细胞治疗、核酸药物和mRNA疗法等多个方向,针对遗传性疾病、肿瘤、罕见病等重大疾病领域,显示出巨大的治疗潜力和市场前景。秉承“推动未见技术,加速非凡疗法”使命,Cytiva将继续携手本土合作伙伴,加速实现创新疗法的可及,变革人类健康的未来。

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