日前，位于张江科学城的上海天泽云泰生物医药有限公司（以下简称“天泽云泰”）宣布，其自主研发的VGM-R02b获得国家药品监督管理局批准同意开展治疗戊二酸血症I型的临床试验。VGM-R02b属于治疗罕见病和儿童专用创新药。此前，该产品已获得美国FDA授予用于治疗戊二酸血症I型（GA-I）的罕见儿科疾病认定（RPDD）资格，这也是天泽云泰成立以来第三个获得临床许可的基因治疗项目。
据了解，戊二酸血症I型（Glutaric Acidemia Type I,GA-I），又称为戊二酸尿症（Glutaric Aciduria Type I），是一种罕见的常染色体隐性遗传性神经代谢性疾病，已被收录入我国《第一批罕见病目录》。VGM-R02b是一种防止婴幼儿及儿童期戊二酸血症造成严重或危及生命的疾病进展的潜在治疗方法。
天泽云泰成立于2020年3月，致力于将前沿的基因及细胞治疗技术，转化为临床可及的治疗方法，其拥有具有自主知识产权的ViVec AAV载体筛选平台、ViLNP非病毒纳米递送技术平台、ViCas CRISPR基因编辑平台和ViHiYi AAV高产技术平台，通过基因替代、基因调控和基因编辑等策略，开发治疗中枢神经系统疾病、代谢及血液系统疾病、眼科疾病以及肿瘤等领域的创新基因治疗药物，拥有包括多个潜在First-in-class产品的多元化管线。
此前，天泽云泰已有两款基因疗法获批临床试验，其中，基因替代疗法药物VGB-R04注射液于2022年4月获得临床试验默示许可，用于为先天性凝血因子FIX缺乏引起的血友病B，基因替代疗法药物VGR-R01注射剂于2022年11月获得临床试验默示许可，用于CYP4V2基因突变导致的结晶样视网膜变性（BCD）。
目前，天泽云泰已经获得IDG、正心谷、高瓴资本、招商健康、济峰资本等知名基金的多轮投资，并分别在张江高科技园区、北京巢生实验室和临港新片区建成面积2,500平米的基因治疗研发运营中心、基因编辑技术研发中心以及3,000平米的基因治疗中试生产车间，另有GMP商业化生产车间正在规划建设中。
来源：医谷网
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