定价320万美元,首款杜氏肌营养不良症基因疗法获批上市

医药 来源:医谷网
2023
06/25
10:28
医谷网 医药

近日,Sarepta Therapeutics宣布其基因疗法Elevidys(SRP-9001)获得美国FDA加速批准上市,用于4-5岁携带抗肌萎缩蛋白基因突变的非卧床儿科杜氏肌营养不良症(DMD)患者(外显子8和/或外显子9上存在缺失突变的DMD儿童禁用),这也是目前世界上首款获批用于DMD治疗的基因疗法。

据了解,DMD是一种致命的罕见X连锁退行性神经肌肉疾病,也是最常见的致死性遗传疾病之一,患者多为男性,DMD的发病机理是由于患者体内编码抗肌萎缩蛋白(dystrophin)的基因发生变异,导致抗肌萎缩蛋白的缺失或功能缺陷。在临床表现上,患者会出现全身肌肉渐进式退化和运动功能减退,同时也会影响心脏功能与呼吸系统,多数患者在十几岁时会失去行走能力并不得不依赖轮椅,后期时其心肺功能也会逐渐衰竭,并最终死亡。有统计数据显示,在全球范围内,每3500-5000例男婴中就有1例DMD患者。中国则是杜氏肌营养不良症患病人数最高的国家之一,每年有400~500例患儿出生,累计患者达7-8万人。

Elevidys是一款基于腺相关病毒(AAV)载体的基因疗法,将表达微抗肌萎缩蛋白(micro-dystrophin)的转基因包装在AAV病毒载体中,通过单次静脉注射,将编码微抗肌萎缩蛋白的靶基因递送到骨骼和心肌肌肉组织,使得患者肌肉生成具有部分抗肌萎缩蛋白功能的重组蛋白,以弥补抗肌萎缩蛋白的缺失。2019年12月,罗氏与Sarepta达成28.5亿美元的研发合作,共同开发Elevidys这一基因疗法,具体而言,罗氏获得Elevidys在美国以外地区的商业化权利,Sarepta则负责临床开发和生产。

根据Sarepta Therapeutics的新闻稿,此次Elevidys获批是主要基于两项临床研究SRP-9001-102和SRP-90001-103的疗效数据以及SRP-9001-1 01、SRP-9001-10和SRP-901-03的安全性数据,在I期SRP-9001-103研究队列1(n=20)中,4岁及以上8岁以下DMD患儿的运动能力相比基线有所改善,在II期SRP-9001-102研究(n=41)中,6-7岁DMD患儿的运动能力显著改善。此外,Elevidys还得到了生物学和经验证据的支持。安全性方面,接受Elevidys治疗的试验过程中没有观察到治疗相关的严重不良反应,大多不良反应症状较为轻微,经过治疗后可得到缓解。

另悉,Sarepta Therapeutics还正在开展一项名为EMBARK的验证性III期临床试验这是一项全球性、随机双盲、安慰剂为对照的3期临床试验,在126名4-7岁的DMD患者中进行,Sarepta Therapeutics方面称,该试验的结果将会在今年第四季度公布,而FDA可能根据此试验数据考虑扩大Elevidys的使用范围,使其能够被用于6-7岁DMD患者的治疗。

在Elevidys获批前,全球有4款治疗DMD的“外显子跳跃”疗法,包括Sarepta Therapeutics的Amondys 45(casimersen),Exondys 51(eteplirsen)和Vyondys 53(golodirsen),以及Nippon Shinyaku公司的Viltepso(viltolarsen),这些疗法能帮助患者产生部分功能性的抗肌萎缩蛋白,减轻肌肉的无力和退化,但临床疗效都并不理想,且仅能针对约10%特定突变的患者,定期注射给药,每年费用接近100万美元。

另值得一提的是,Elevidys的初步定价为320万美元,成为史上第二贵的基因治疗产品,现阶段最贵的基因疗法为去年11月获批的用于血友病治疗的产品Hemgenix,定价为350万美元。

来源:医谷网

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