医保局新政力挺创新药 “疗效数据+支付创新”双轮驱动CAR-T治疗创新

近日，国家医保局印发了《支持创新药高质量发展的若干措施》（以下简称“《措施》”），明确提出全链条支持创新药的研发、准入与支付等各个环节，在这一重大政策背景下，细胞治疗作为生物医药领域最具突破性的创新疗法之一，其产品的可及性和可负担性有望得到进一步提升。

目前的国内细胞治疗市场并不缺乏先行者，此前复星凯瑞奕凯达®（阿基仑赛注射液）便凭借卓越的真实世界疗效、稳定的药品质量控制、优于国际领先水平的安全性，成为《措施》落地前的行业标杆。伴随着新政策的出台，中国创新药企将迎来更广阔的发展空间，国内细胞治疗行业也将进一步巩固领先优势，持续引领技术发展与产业升级。

临床数据挂钩价值评估，创新药医保谈判规则升级

此次发布《措施》中明确提出，鼓励创新药开展真实世界研究，并将研究结果与医保准入、续约等挂钩，这也大大推进真实数据在医保准入场景中的应用。据悉，2024年，新纳入医保目录的91个新药中，有33个实现了当年获批、当年上市、当年进入医保目录，越来越多的创新药品正加速涌入医保体系。

创新药企通过真实世界研究积累的临床数据，能够更全面地验证产品的实际疗效与安全性，为医保决策提供关键证据。未来，医保目录的准入、续约及支付范围调整将更加注重临床价值，从单一价格维度转向“疗效-安全性-经济性”的多维评估体系。积累充足真实世界证据的创新药企，凭借其可靠的治疗获益和可控的风险表现，将在医保谈判中获得更有利的竞争优势。

近期，国家医保局连开五场座谈会，“真支持创新、支持真创新、支持差异化创新”的鲜明态度贯穿五场座谈会。国家医保局尤其关注科学评估创新产品综合价值，更加关注高质量的证据。释放出数据需要更关注客观性和透明度的信号，对于存在有原则性错误的研究，如简单粗暴的比较研究、仅凭企业内部数据无法提供客观数据的应不予采信，对于高、中、低质量证据采取分级采信，引导产业开展科学、规范性的研究。

在细胞治疗领域，一些行业先行者的优势已经开始显现，以CAR-T疗法为例，作为复星医药细胞治疗技术的核心平台，复星凯瑞一直深耕肿瘤细胞免疫治疗领域，奕凯达®于2021年6月在国内上市，是中国首款CAR-T细胞治疗产品，实现了国内细胞治疗领域从“0”到“1”的突破。至今，奕凯达®已经累计惠及超1000例大B细胞淋巴瘤患者，其广泛临床应用也使其成为国内使用经验最丰富的CAR-T产品。

数据显示，奕凯达®在中国真实世界研究中的最佳缓解率（bORR）达83.1%，最佳完全缓解率（bCR）达67.2%，这些来自临床实践的数据不仅验证了产品的疗效，更为后续这类创新药的医保谈判提供了有力的价值支撑。

除了强调数据证据的重要性之外，《措施》还优化了创新药续约规则，对增加新适应症的创新药给予更宽松的降价幅度限制，这为复星凯瑞等创新药企持续投入研发提供了政策保障。早在2023年6月，奕凯达®新适应症（一线免疫化疗无效或在一线免疫化疗后12个月内复发的成人大B细胞淋巴瘤）已获批上市，这是在国内CAR-T中唯一可提供随机对照临床试验研究的证据，充分证明其有效性和安全性。其新适应症的拓展工作也在积极推进中。

打造CAR-T多元支付模式，全面提升产品可及性

作为创新药产品实现可及性、可负担性的重要一环，支付模式的创新性也成为了国家医保局鼓励药企提升的主要方向。《措施》特别强调，要发挥多层次医疗保障体系的功能，鼓励商业健康保险、医疗互助等将创新药纳入保障范围。

目前来看，以复星凯瑞为代表的创新药企，正通过惠民保等普惠型商业保险的广泛覆盖，打破“创新药=富人专享”的固有认知。以奕凯达®为例，截至目前，其治疗网络已覆盖全国28个省区市的200多家高标准治疗中心，同时被纳入超过110个城市惠民保及80余款商业健康保险项目。

在惠民保项目的实际运行中，奕凯达®展现出良好的支付适配性。以上海“沪惠保”为例，该产品已连续4年将奕凯达®纳入特药保障目录，参保患者在符合适应症条件下可获得最高50万元的药品费用报销。过去3年已有80多例淋巴瘤患者通过“沪惠保”获得奕凯达®治疗理赔，累计赔付金额超过4000万元，不仅极大提升了治疗可及性，更让患者迎来了新的希望而类似的保障方案已在多个城市的惠民保项目中落地实施，有效降低了患者的经济负担。

据悉，复星凯瑞自首款产品上市以来，就积极响应并参与国家多层次医疗保障体系建设，深度参与惠民保及商业健康险项目，为高值创新药在商保应用中积累了从产品设计、市场推广到赔付等全流程的宝贵经验，逐步形成了成熟且可复制的CAR-T多元支付模式。地方上也纷纷把CAR-T赔付案例作为典型事迹进行传播，扩大惠民保和商保传播声量，将奕凯达®作为商保的标配产品，以此作为一大亮点，来吸引更多的人群进行投保。该模式不仅显著减轻了患者的经济负担，也为我国创新药的支付体系优化和可持续发展发挥了重要而积极的作用。这也与目前《措施》强调的创新支付模式高度契合，特别是在商保创新药目录设立、医保商保协同发展等方面的政策导向下，为高值创新药的可及性提供了制度保障。

临床价值+社会价值，双重评定标准最大化释放创新药价值

“对于创新药未来的发展方向，要综合考量，特别是支付方，要从临床价值、社会价值、经济价值等多个方面进行综合评判。” 在刚刚闭幕的42届全国医药工业信息年会上，国家医保局医药服务管理司司长黄心宇阐述了医保部门支持的创新药发展方向，其中特别提出了“临床价值+社会价值”在内的多重价值评定标准。

此前，在《支持创新药高质量发展的若干措施》新闻发布会现场，黄心宇也指出了“医保谈判要以患者临床获益为主要依据确定谈判底价，实现价值购买。同时考虑医保基金可持续性，平衡创新激励与社会负担。”

这一价值导向在细胞治疗领域早有体现，作为典型的高值创新疗法，CAR-T治疗的发展轨迹生动诠释了“临床价值与社会价值并重”的理念。

从临床实践来看， CAR-T治疗为传统疗法失效的患者带来了突破性疗效。笔者在多个CAR-T治疗中心了解到多位长生存患者的案例：福建一位66岁弥漫性大B细胞淋巴瘤患者，在多次化疗失败后，于2023年9月通过奕凯达®治疗获得完全缓解。 随访至今，患者持续保持无瘤状态，无需额外支持治疗，其精神状态和日常活动能力已恢复至患病前水平，生动展现了CAR-T疗法为晚期患者带来的长期生存获益。

另一方面，多层次支付体系的建立让这种临床价值转化为切实可及的治疗选择。据悉，福建的这位患者通过当地“惠闽保”获得了35.7万元的治疗费用报销，在获得完全缓解的同时，也避免了约50万元的后续治疗支出；而在云南，一位40岁的颈部高危弥漫大B淋巴瘤、伴多脏器转移患者在化疗失败后，也通过单位团体保险获得CAR-T治疗费用支持，并最终实现完全缓解……

随着“以患者为中心”的诊疗理念推行，QoL也逐渐成为临床上备受关注的指标。既往ZUMA-7研究已证实，与SOC相比，阿基仑赛可明显改善患者QoL，第100天时患者的EQ-5D-5L VAS指数相比基线的变化更优（校正后p=0.0112）。阿基仑赛在生活质量方面显示出有临床意义的改善，更快地帮助患者恢复到基线生活质量。CAR-T一次性的治疗使用可以减少长期用药的负担，大大减少了后续治疗费用的支出，具有突出的社会价值。

复星凯瑞这种“疗效+可及”双重保障模式，既挽救了患者生命，又减轻了家庭和社会负担。随着后续政策的落地，这种良性发展模式将惠及更多患者，实现创新药价值的最大化释放。

一直以来，复星凯瑞始终走在我国CAR-T细胞治疗领域的前沿，是该行业的先行者与引领者。自2017年成立以来，公司稳扎稳打，成功将国际领先的CAR-T细胞治疗技术引入并实现本土化生产，推出了国内首个获批上市的CAR-T细胞治疗药品。在此过程中，复星凯瑞积极与政府部门协作，深度参与细胞治疗相关监管法规的制定与完善，推动行业规范化发展。

公司不仅参与了多项CAR-T行业指南的制定与实施，还将一整套符合国际高标准的CAR-T疗法运营经验在国内推广应用，显著提升了我国CAR-T治疗的规范化水平。尤为值得一提的是，复星凯瑞在国内首创了覆盖CAR-T产品生产、运输、使用全流程的鉴别链（COI）与管控链（COC）双向追溯质量监管系统，构建了系统性的风险防控体系，实现了全流程可追溯，为产品质量与患者安全提供了坚实保障。

在支付领域，复星凯瑞同样积极探索，率先在国内开展CAR-T多元支付实践，为高值创新药的支付模式探索出一条可行路径。随着首版商保创新药目录的即将发布，复星凯瑞也将继续发挥引领作用，助力我国创新药支付生态的破局与重塑，值得期待。

从行业发展角度来看，中国创新药发展已进入高质量发展阶段，《措施》的发布是一个契机，让行业重新审视，评判“真创新”不再应拘泥于形式，而要更加注重实效。目前来看，复星凯瑞等领军企业，正从临床价值、经济价值、社会价值和患者价值等多维度进行综合性尝试，为之后涌现的CAR-T产品可及性探索出一条新路。