系全球首个，减重版司美格鲁肽获批用于脂肪肝治疗

诺和诺德近日宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已基于补充新药申请（sNDA）批准了Wegovy（中国商品名为诺和盈，司美格鲁肽2.4 mg）的新增适应症：在控制饮食和增加体力活动的基础上，用于治疗代谢相关脂肪性肝炎（MASH）伴中重度肝纤维化（符合F2-F3期纤维化）的非肝硬化成人患者。

这是全球首个且唯一一款正式获批用于改善脂肪肝的GLP-1药物，也是美国FDA至今获批的第二款用于治疗脂肪肝的药物。

代谢相关脂肪性肝炎（MASH）是一种影响肝脏的严重进展性代谢疾病，如得不到恰当管理可危及生命。MASH患者数量超过2.5亿人；预计到2030年，处于该病晚期的患者数量将翻倍。当前的超重或肥胖症患者中有超过三分之一同时患有MASH。MASH患者在疾病早期通常不会出现特异性症状，或症状轻微，常导致诊断延误。与一般人群相比，MASH患者进展至晚期肝脏疾病（包括肝癌）的风险更高。

根据诺和诺德的披露，此次FDA的加速批准是基于ESSENCE试验的第1阶段数据。ESSENCE是一项3期试验，在代谢相关脂肪性肝炎伴中重度肝纤维化（F2期-F3期）的成人患者中，评估司美格鲁肽2.4 mg每周一次皮下注射的疗效。ESSENCE试验分为两个阶段，共计划纳入1200名受试者，在标准治疗的基础上，按2:1的比例随机接受司美格鲁肽2.4 mg或安慰剂治疗240周。试验第1阶段的目标是基于来自前800名随机分组患者的活检样本，证实司美格鲁肽2.4 mg治疗在72周时可改善肝脏组织学。试验第2阶段的目标是证实在MASH伴中重度肝纤维化的成人患者中，相较于安慰剂，司美格鲁肽2.4 mg可在240周时降低肝脏相关临床事件的风险。

ESSENCE试验的第1阶段数据显示：相较于安慰剂，Wegovy可以改善肝纤维化（同时脂肪性肝炎无恶化），改善具有统计学意义和优效性；此外也可以改善脂肪性肝炎（同时肝纤维化无恶化）。

同时，ESSENCE的临床数据显示，在第72周时，36.8%接受Wegovy治疗的受试者实现了肝纤维化的改善且脂肪性肝炎无恶化，而安慰剂组中这一比例为22.4%。62.9%接受Wegovy治疗的受试者脂肪性肝炎改善且肝纤维化无恶化，而安慰剂组中这一比例为34.3%。

也正是基于ESSENCE试验的第1阶段数据，诺和诺德也于2025年2月在欧盟递交了注册申请，之后于2025年5月在日本递交了注册申请。ESSENCE试验第2阶段的结果有望于2029年公布。

诺和诺德研发执行副总裁兼首席科学官（CSO）Martin Holst Lange表示：“Wegovy现在拥有了独特的地位：成为首个也是唯一一个获批用于治疗MASH的GLP-1药物。这在证实其减重、心血管获益的大量临床数据之外进一步丰富了司美格鲁肽的获益证据。MASH是一种重大的健康负担，全球三分之一的超重或肥胖人群患有MASH。据估计，仅在美国就有约2200万MASH患者。随着Wegovy获批用于治疗MASH，我们为MASH患者带来了一种新治疗方案，不仅能阻止疾病活动，还能帮助逆转肝脏损伤。”

自获批之日起，Wegovy在美国已可用于治疗MASH。

目前，在 GLP-1 制剂拓宽适应证的布局中，MASH 是除糖尿病与肥胖之外，被布局最多的适应证。这一趋势的形成，主要源于三方面因素：一是 MASH 存在巨大的未满足临床需求，亟待有效治疗手段；二是其与代谢疾病存在极强的相关性，为 GLP-1 类药物的应用提供了潜在基础；三是 GLP-1 类药物在肝脏代谢调控中展现出的潜在疗效，让其在该领域的应用充满期待。

华鑫证券研报显示，MASH已成为全球最迫切的临床未满足需求之一。根据预测，到2025年，治疗MASH药物的市场容量将超过100亿美元，其中，2016年到2025年复合增长率可达20.19%。

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来源：医谷网