昨日(9月6日),安立玺荣生物医药(以下简称“安立玺荣”)宣布,美国FDA授予其INF-γ中和抗体EI-001“孤儿药物认定”(Orphan Drug Designation,ODD)的资格,用于治疗噬血细胞性淋巴组织细胞增生症(HLH)。
HLH是一种罕见的、危及生命的超炎症免疫疾病,其特点是显著的免疫激活和不受控制的噬血细胞作用,由活化的巨噬细胞驱动。在HLH升高的细胞因子中,INF-γ被发现是疾病活动最敏感和早期的指标,在动物模型和INF-γ中和抗体改善疾病症状的临床试验中都证实了INF-γ的关键致病作用。作为HLH病理的主要驱动因素,INF-γ被认为是包括白癜风在内的一些其他炎症或免疫疾病的重要靶点。EI-001是一种INF-γ中和抗体,是通过克隆单个B细胞抗体从人体中分离出来的自身抗体,目前在Ⅰ期临床研究阶段(NCT04994912)。
据了解,安立玺荣致力于在全球范围内开发新一代免疫疗法。除了EI-001,安立玺荣的一款小分子CSF1R抑制剂已进入Ⅱ期临床研究申报阶段,将开发治疗阿尔兹海默症和TGCT(腱鞘巨细胞瘤)等疾病,并于近期已获得FDA的IPF(肺纤维化)孤儿药认定。
来源:医谷网