天价基因疗法出现2名儿童死亡,国内正在开展临床

医药 来源:医谷网
2022
08/19
15:03
医谷网 医药

近日,诺华报告2名儿童患者在接受脊髓性肌萎缩(SMA)基因疗法药物Zolgensma治疗后因急性肝功能衰竭死亡。两起死亡分别发生在俄罗斯和哈萨克斯坦(目前两国尚未批准该药上市),患者是在输注Zolgensma约5-6周及皮质类固醇给药逐渐减量后约1-10天时死亡。目前患儿死亡原因正在进一步调查中。

天价基因疗法

Zolgensma原本由AveXis公司研发,2018年4月诺华以87亿美元收购AveXis,将Zolgensma收于麾下。2019年5月Zolgensma获美国FDA批准上市,用于治疗两个编码运动神经元生存蛋白(SMN)的SMN1等位基因上携带突变的2岁以下的脊髓性肌肉萎缩症(SMA)患者,其通过scAAV9载体经静脉输注将正常SMN1基因导入患者体内,产生正常的SMN1蛋白,从而改善运动神经元等受累细胞的功能,该疗法为一次性治疗,定价212.5万美元(折合人民币超1350万元)。

目前,Zolgensma已在全球42个国家和地区获批,在美国市场,诺华和相关保险公司合作,患者家属可以分期5年来支付费用,平均每年42.5万美元。2020年5月,Zolgensma被纳入日本健保,患者只需支付30%费用,2021年3月Zolgensma被纳入英国国家医疗服务体系(NHS)。截至目前,Zolgensma 已在全球范围内用于超过2300名患者。

诺华年报显示Zolgensma在2020、2021年及2022年上半年的销售收入分别为9.2亿美元、13.51亿美元及7.42亿美元。

曾被指篡改数据

2019年8月,FDA发布声明称Zolgensma存在部分临床前“数据操纵”(data manipulation)一事。

FDA在声明中表示,在该基因疗法获批上市后,6月28日,AveXis向FDA披露,该基因疗法存在部分数据操纵的问题,影响到在生物制剂许可证申请(BLA)中提交并经FDA审查的动物产品测试中的某些数据的准确性。彼时FDA专员Ned Sharpless在 Twitter上表示,“我们依靠真实的科学数据来做出监管决定,我们非常重视数据的完整性问题”,“在这种情况下,如果适当,该机构将利用其全部权力采取行动,其中可能包括民事或刑事处罚。”

不过在经过长达7个月的调查后,FDA决定不对诺华进行监管处罚。将Zolgensma数据完整性问题的审查结果归为“Voluntary Action Indicated(自愿采取措施进行改进),VAI”。这意味着,FDA在检查过程中发现违规行为,但没有超过要采取监管行动的门槛。

出现患者死亡

对于此次2名儿童患者的死亡,目前具体死亡原因还在排查中。根据诺华给Endpoints News的声明,该公司在通知了销售Zolgensma的所有国家和地区的监管部门后将更新药物标签,“以指明已报告致命的急性肝功能衰竭”。在发给医生的通讯中,该公司强调了在皮质类固醇逐渐减少期间以及在Zolgensma输注后至少三个月和/或在临床指示的其它时间加强监测肝功能的重要性。

同时,诺华在电子邮件声明中表示:“虽然这是重要的安全信息(急性肝功能衰竭),但它不是一个新的安全信号,我们坚信Zolgensma的总体风险/效益状况良好。迄今为止,它已被用于治疗全球2300多名患者,包括临床试验、管控给付项目和商用情景。”

正在中国开展临床试验

2022年1月,诺华在中国递交Zolgensma(OAV101注射液)的临床试验申请获得临床试验默示许可。2022年6月,诺华基因疗法(OAV101)临床试验中国研究中心启动会在组长单位北京大学第一医院召开,该临床试验属于全球III期临床STEER研究的中国部分,由北京大学第一医院儿科熊晖教授牵头,面向2-18岁初治2型脊髓性肌萎缩症患者。

2022年7月,中国国家药监局药品审评中心(CDE)官网信息显示:诺华的SMA基因治疗药物OAV101注射液拟纳入突破性疗法并开始公示。目前,该药尚未在中国获批上市。

此外值得一提的是,与Zolgensma相同适应症的2款SMA疗法——渤健的Spinraza(诺西那生钠注射液)以及罗氏的Evrysdi(中文商品名:艾满欣)已在中国获批上市。诺西那生钠注射液是一种反义寡核苷酸(ASO)药物,2019年2月获得国家药监局批准,用于治疗5q嵴髓性肌萎缩症,并通过谈判的方式以90%的降价幅度被纳入国家医保目录,最新医保支付价为3.3万元/支。Evrysdi是一款口服小分子药物,于2021年6月获国家药监局批准上市,用于治疗2月龄及以上患者的SMA患者,近期山东省药械集中采购平台发布的一项公告显示,Evrysdi主动申请降价,调整后价格为每瓶1.45万元,其此前国内定价为6.38万元(60mg/瓶),这被业界视为Evrysdi将为参与接下来的医保谈判做前期准备。

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