信念医药B型血友病基因疗法拟纳入突破性治疗品种

医药 来源:医谷网
2022
08/18
09:21
医谷网 医药

国家药监局药品审评中心(CDE)官网最新公示,信念医药全资子公司上海信致医药科技有限公司(以下简称“信致医药”)自主研发的BBM-H901注射液拟纳入突破性治疗品种,拟用于预防血友病B(先天性凝血因子Ⅸ缺乏症)的成年男性患者出血。 公开资料显示,这是一款单次静脉给药的腺相关病毒(AAV)血友病B基因治疗在研药物,目前正在中国开展1/2期临床试验。

信念医药创立于2016年,专注于开发以AAV为载体的创新型基因疗法,为基因缺陷遗传疾病、老年退行性疾病以及其它重大恶性疾病提供更加有效、安全的疗法。目前,该公司研发管线涵盖血友病A、血友病B、老年黄斑变性、帕金森症、脊髓性肌萎缩症、粘多糖贮积症等多种适应症。

BBM-H901注射液是信念医药拥有自主知识产权的AAV基因治疗药物,通过静脉给药将人凝血因子IX(Factor IX,FIX)基因导入血友病B患者体内,从而提高并长期维持患者体内凝血因子水平,以期达到“一次治疗、长期有效”的治疗及预防出血效果。BBM-H901注射液药物的设计采用了拥有完全自主知识产权的肝靶向性血清型和高效基因表达盒,运用公司自主开发的无血清悬浮培养和层析工艺进行符合GMP要求的药物生产。

BBM-H901注射液于2019开展了研究者发起临床研究(NCT04135300),临床研究成果在2022年5月发表于《柳叶刀》子刊。结果显示,BBM-H901注射液起效迅速,载体衍生FIX: C在基因治疗后24h内即可表达,治疗后患者临床获益明显,同时安全性方面也表现良好。

2021年8月BBM-H901注射液获准开展注册临床试验(CTR20212816),2021年12月完成首例受试者给药。目前该产品的多中心、单臂、开放、单次给药临床研究正在加速推进中。

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