又一家中概股医药公司被美列入“预摘牌”名单,核心产品NDA曾遭FDA拒绝

医药 来源:医谷网
2022
04/25
17:28
医谷网 医药

当地时间4月21日,美国证劵交易委员会(SEC)将知乎、诺华家具、LOVARRA、百世集团、理想汽车、瑞幸咖啡等17家中概股公司加入“预摘牌”名单。

根据SEC公告,此次被列入预摘牌名单的17家公司提交申辩的截止时间为当地时间5月12日。在这17家公司中,多事之秋的万春医药名列其中。

万春医药是一家处于临床阶段的全球性的生物制药公司,专注于开发创新抗癌疗法,包括晚期肿瘤免疫药物的研发,在此次被SEC列入“预摘牌”名单前,万春医药公布了其2021年全年业绩报告,财报显示,该公司全年营收为135.1万美元,归属于公司净亏损为6420万美元,较上年同期的-6100万美元,亏损有所扩大,对此,万春医药表示这是因为公司当期经营亏损达到6624万美元,其中研发投入达到3690万美元。

另截至2021年12月31日,该公司持有的现金、现金等价物和短期投资为7240万美元。

对于一家尚未有产品实现商业化的生物医药企业而言,这份财报数据算不上“惨烈”,但联系其报告期内发生的核心产品普那布林新药申请(NDA)遭美国FDA驳回事件,不由得让人担心,这家首个NDA产品就遭拒的出海创新药企,未来该何去何从?

被寄予重望

普那布林是万春医药的拳头产品,曾被寄予空前的厚望,其是一种“first-in-class”鸟嘌呤核苷酸交换因子(GEF-H1)激活剂,临床前研究就已经显示,普那布林可防止由不同抗肿瘤机制的化疗药物引起的中性粒细胞减少。

中性粒细胞是一种白细胞,是抵抗感染的主要手段,而中性粒细胞减少影响着7%到65%接受化疗的患者,当中性粒细胞减少症一旦发生,患者更容易受到细菌感染,有数据统计显示,每年有超过6万名患者因中性粒细胞减少性发热而住院,这往往会导致中性粒细胞减少症患者的严重感染。自1988年以来,只有G-CSF(粒细胞集落刺激因子,是一种糖蛋白)被批准用于预防中性粒细胞减少,但由于其副作用(如骨疼痛)以及作为生物药物的高成本,使其临床应用受到限制,仅用于约20%的患者。

普那布林作为一种GEF-H1激活剂,能够破坏细胞骨架中的微管网络并释放GEF-H1,通过激活下游信号转导途径,导致蛋白质c-Jun的活化,激活的c-Jun进入树突状细胞的细胞核,上调免疫相关基因,进而再激活一系列相关基因,促进树突细胞(DC)成熟、T细胞活化和预防中性粒细胞减少。此外,普那布林还是一种非G-CSF剂,通过逆转由多西紫杉醇诱导的骨髓中嗜中性粒细胞的阻断形成,维持中性粒细胞水平在正常范围内,以一个不同于G-CSF的机制防止CIN。

2020年下半年,普那布林先后获得国家药监局和美国FDA分别授予的 “突破性治疗品种”和“突破性疗法认定”。

2021年3月,基于普那布林的国际多中心III期临床试验PROTECTIVE-2的研究结果, 万春医药同步向国家药监督局和美国FDA提交了普那布林的中、美新药上市申请。根据PROTECTIVE-2研究公布的结果,在CIN的预防方面,普那布林与培非格司亭的联合治疗显著优于当前的培非格司亭单药标准治疗,该项关键临床研究在主要和所有关键次要终点方面均都达到优效性。

2021年6月,美国FDA正式受理了普那布林的NDA,根据处方药企业付费法案,FDA会在2021年11月30日前完成对普那布林NDA的审查。

2021年8月,恒瑞医药宣布与万春医药达成一笔13亿元人民币的重磅交易,拿到普那布林在大中华地区的独家商业化权益,这项交易,也刷新彼时了本土大型药企与创新药企的交易记录。

一切都在朝着向好方向发展, 业界也普遍认为,普那布林有望成为30年以来CIN领域重磅突破性治疗品种,甚至有投行机构预测普那布林可能会成为年销售额超20亿美元的“重磅炸弹”。

但2021年12月初万春医药发布的一份公告打破了这种畅想。

上市受挫

2021年12月1日,万春医药发布公告称,已收到FDA关于普那布林NDA的完整回复函(CRL),该回复函明确,FDA已经完成了对该新药申请的审查,认定普那布林不能以目前的形式获得批准,并指出单一的一个三期临床注册试验结果不足以证明普那布林的益处,需要进行额外的对照实验以提供支持CIN适应证的实质性证据。

该驳回公告发布后,直接导致了万春医药股价的一泻千里,其股价当时暴跌超60%,截止目前,万春医药总市值已跌破1亿美元,仅为7591万美元。

对于FDA的拒批,业内分析称可能包括普那布林临床Ⅲ期入组的患者没有体现多元化、入组不规范以及关键临床数据不准确,或许也正这些原因,让FDA对普那布林有效性产生了质疑,也导致了最终的驳回决定。

普那布林被驳回后,带来的反应是连锁性的,今年1月,万春医药宣布了一项组织精简计划的公告,优先考虑公司价值最高的业务活动,扩大其现金储备,并保持长期的可持续性。其中一项就是将其美国员工减少35%,包括将某些人员调到子公司,以此来节省成本,增加现金储备。

该公告中,万春医药还提到了未来针对普那布林3项临床和监管计划:继续推进中美在预防化疗引起的CIN中的进程;中美非小细胞肺癌(NSCLC)的NDA申报和监管流程;在多种癌症三联联合IO治疗中的免疫肿瘤学(IO)试验进展。

有分析人士称,截至2021年12月31日,万春医药持有的现金、现金等价物和短期投资仅为7240万美元,可以清晰地看到,目前其现金储备与年亏损额比率已低于2,即从账面上看公司存续的支撑时间数值小于两年(并一定不意味着真实的存续支撑时间),再加上如今被纳入“预摘牌”名单,万春医药需要开始与时间赛跑,争取普那布林在更短的时间内取得监管部门的认可。

在国内,万春药业向国家药监局提交的普那布林用于CIN适应证的新药申请已于2021年5月12日纳入优先审评审批序列,并计划将于今年上半年提交普那布林用于NSCLC的新药申请。

来源:医谷网

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