中美新药审批有哪些异同？

药明康德健康产业论坛首日下午的第一场讨论中，四位全球监管的“全明星”探讨了创新疗法在中美两地的审批异同，以及创新疗法监管的未来发展趋势。对话集中在中国如何接受境外临床数据上。几位全球监管专家指出，加入ICH之后，中国医药产业逐步与全球接轨。在境外数据的接受上，坚持国际通用的真实性，可溯性，以及完整性。此外，考虑到人种的差异性，如果在临床试验设计时，提前纳入中国患者，就有可能同期获得中国亚组数据，简化监管的流程，加快造福更多病患。

主持人：

辛强博士，药明生物首席质量官

嘉宾：

何如意博士，国投创新医疗健康首席科学家

姚毅博士，宝石花医疗科技联席董事长

王刚博士，药明生物质量与全球监管事务副总裁

中国新药研发的境外临床数据申报

何如意博士表示，接受境外试验数据，CDE的目的是加快新药上市，减少研发费用，减少重复的临床试验。所以，只要符合中国法律法规的要求，无论是创新药还是仿制药的境外临床试验数据都可以接受。他强调说，中国接受境外临床试验数据，而不是境外临床试验结论，我们要求数据真实、可溯源、且完整和准确。

对于辛强博士提出的为什么这些境外数据可以用在中国，是否有人种差异的问题，何如意博士表示，有些境外数据申报时，提供了没有种族差异的数据支持，对于这类数据可以完全接受。同时，何如意博士特别提醒，在做临床试验注册时，鼓励加入中国患者，做后期分析时可以做中国亚组分析，如果中国亚组的有效性和整体没有差异，那么基本可以免除后续的人种差异试验。如果没有这个数据，那么就需要额外提供这些数据。还有非常重要的就是，如果数据的真实性和可溯源性有差异，那么这样的数据是不可接受的。

中美药物监管体系的差异

姚毅博士表示，他本人就曾在FDA参与批准过一个治疗关节炎的新药，这个新药的临床数据完全来自于欧洲，在美国没有做过一名患者试验。美国人种跟欧洲还是有很大差异的，包括亚裔、非裔人口等，也需要做额外的临床试验。对于一般性生物制剂，在获批时，只要求做到3期临床，但上市之后，要求在10年内完成4期临床，包括检查使用年龄、美国人口比例研究等。

姚毅博士特别指出，在国外做临床试验，尽可能优先选择向FDA申请IND；在临床试验设计方面多和FDA沟通；如果要进行中美双报，那么需要多选择几个临床试验中心，避免选择上的偏差。他提到，整体而言，从临床1期到4期的数据，FDA都可以接受，但是在申请IND时，需要及时与FDA进行早期沟通。

何如意博士补充说，对于一些急需用药的适应症（中国目前还没有有效的治疗手段）、罕见病、儿科用药等，这类药物的种族差异试验可以在药品上市后进行，因为我们鼓励这类药品尽快上市。

加入ICH对于中国的影响

王刚博士表示，2017年6月，当时他和何如意博士都在CDE工作，中国加入ICH的消息传来，大家都欢欣鼓舞。这是中国药监史上具有里程碑意义的事件，也是中国一系列监管政策改革的重要成果之一。这其中有中国的多年努力，也包括FDA的努力，这是一个合作双赢。中国在监管理念、技术方面都要和国际接轨，同时，ICH也要把其理念和标准指南推广到中国。

王刚博士指出，中国的医药企业不断发展创新，同时也需要药监部门的监管水平不断提高。近几年，中国的监管水平已经有了很大提升。通过ICH的协调，中国药监部门在理念上发生转变，在监管制度上进行改革，优化了审评审批制度。同时，医药企业在研发能力上不断提高，更加科学合理地设计临床试验，减少不必要重复，整个行业都在不断发展提升。王刚博士回忆起2012年在FDA中国办公室工作时，每次听到一个IND被批准时，都是一个重大消息，大家都欢欣鼓舞，现在整个行业的IND的申报数大大提升，甚至有些企业一年就要帮助医药企业申报几十个IND。

何如意博士表示，加入ICH意味着标准的一致性，中国和ICH国家都适用一个标准，一套资料可以同时申报ICH的各个国家。中国也在尽最大努力接受ICH指南，但ICH的eCTD系统（Electronic Common Technical Document，药品电子通用技术文档系统）的实施在美国也花了两年时间，这需要时间，是一个循序渐进的过程。

姚毅表示，很多企业进行中美双报，就是因为标准有一致性。国内伦理委员会其实比欧洲、美国的都要严格，这是看以产品为主导还是以研究为主导，国内很多PI都是从科学的角度出发，而不是产品的角度，很多指标如果按照FDA的要求是不需要的，这样可以避免资源的浪费，缩短开发时间。

真实世界数据/证据支持审评审批

姚毅博士说，如何把真实世界数据（Real World Data, RWD ）变成真实世界证据（Real World Evidence，RWE），然后支持IND，的确是个挑战。FDA依据真实世界证据批准过两个产品，一个是扩大适应症，一个是新适应症，表明这条路确实可行。真实世界证据可以从各个方面来，包括邮件、账单等，只要这些证据能够证明可以改善生活质量，那么就是可行的。目前FDA使用真实世界证据批准过两个适应症，分别在癌症和罕见病领域。在这方面FDA也处于摸索阶段，希望与医药企业进行交流沟通，改善审评标准。

何如意博士表示，无论中国还是美国，目前新药研发的成本都太高，不可能持续，一定要有新的方法来降低成本，所以现在用RWD支持审评，至少目前可以部分取代大临床试验的这种局面。

本场探讨就此告一段落，听众们意犹未尽，为嘉宾们的精彩观点不断鼓掌。我们期待全球的医药行业同仁携手合作，在持续提升创新与发展能力的同时，不断提高各地的监管能力，降低高企的研发成本，一起加速为全球患者上市更多的新药、好药。

来源：药明康德