获百万美元医学奖，他用干细胞技术打通治疗癌症的快速通道...

人类在攻克癌症的道路上，可谓披荆斩棘，艰苦卓绝。至今研制出来的癌症药物都具有一定程度的副作用，而且研制周期长。

在美国新药从研发到被FDA（美国食品药品监督管理局）批准有时要十年时间，很多药品在临床试验中失败，药厂功亏一篑，损失惨重，而病人也要在疾病中继续煎熬和等待。

能否在药物研发早期就有效地筛选药物分子，在进入临床试验前就提高成功率，从而缩短药物研制周期呢？

密探今天要走访的这位国际著名医学科学家吴庆明（Joseph C. Wu ) 教授，给我们带来了惊喜。

斯坦福大学医学院吴庆明(Joseph C. Wu)教授， 是斯坦福大学心血管研究所所长，最近他领导的研究团队发明了一种用干细胞体外培养心肌组织，并测试癌症化疗药物对心脏副作用的方法，可以用于帮助制药公司在药物研发早期快速筛选药物分子， 为病人个体提供最适合有效的药物。

他因为这个突出贡献，获得美国心脏协会100万美元的奖励！

用简单的话说，就是吴教授这种技术可以帮助大家快速研发癌症化疗药物，帮助治愈癌症。

讲这个之前，先给大家科普一下如何治疗癌症。

如何治疗癌症？

治疗癌症的主要方法有手术治疗，化学治疗（简称：化疗），放射线治疗（简称：放疗）以及靶向治疗。

化疗是用化学药物杀灭癌细胞以达到治疗目的，无论哪种化疗给药方式（口服，静脉注射及体腔给药等）， 化疗药物都会通过血液循环到达身体绝大部分器官和组织， 因此对于已经转移的中晚期肿瘤及某些有全身扩散倾向的肿瘤， 化疗成为主要的治疗方法。

问题在于，化疗都有不同程度的副作用， 例如，酪氨酸激酶抑制剂是一类有效的癌症化疗药物，但具有不同程度损害心脏的副作用。

那么，如何在实验室筛选出病人心脏能承受的酪氨酸激酶抑制剂化疗药物从而避开严重毒害心脏的药物呢？

吴教授的技术在这里就能发挥威力了！

不过在这之前，还需要继续科普一下干细胞技术。

干细胞技术

还记得西游记里孙悟空拔毛变小孙悟空的故事吗？干细胞技术有点类似。

干细胞是一类具有自我复制能力及多向分化潜能的未分化细胞。人体的干细胞分为三种类型：（1）成体干细胞， 存在于成人体内， 但随着年龄增长基本丧失功能；（2）胚胎干细胞（ESCs），由未分化的人胚胎内层细胞团衍生而来， 因此不存在于成人体内；（3）诱导多能干细胞（iPSCs），可以由成人细胞通过导入4种转录因子而生成。人体诱导多能干细胞类似于胚胎干细胞， 它们都可以分化形成体内的各种细胞， 包括脑细胞，心脏细胞， 肝细胞和血细胞等。

是不是有点看懵了？不要紧，简单地说干细胞技术可以用于在体外人工培育细胞和心脏组织。

吴教授领导的研究团队， 首先从11个正常人及2个肾癌病人身上每人抽取10 cc血液，运用干细胞生成培养技术，在实验室只用4个星期就培养出人体诱导多能干细胞， 再经过4-6个 星期又培养出人体心肌细胞， 这是实验室培养出的长在培养皿里的人体心肌细胞！从10 cc人体血液， 到实验室培养出的长在培养皿里的人体心肌细胞， 相当于从少量血液变出人体心脏组织， 这是生物医学尖端科技的魔力！

总结一下，就是说他们能够通过血液来在体外培养人体心肌组织！是的，不需要我们从心脏中提取，只需要用血液就能诱导干细胞从而培养心肌组织。理论上他们把这个技术也可以用于体外培养心脏器官，不过这个是题外话了。

心脏安全指数

吴教授实验室的科学家们随后测试了21种常用的酪氨酸激酶抑制剂化疗药物对人体心肌细胞在以下5个方面的影响：（1）细胞存活情况，（2）有节律的收缩状态， (3) 对电生理信号的兴奋反应，(4) 钙离子动态， (5)细胞之间的信号传递状态。

他们发现，人体心肌细胞在相当于癌症病人化疗用量的酪氨酸激酶抑制剂化疗药物的作用下， 通常显示出不规律的收缩，并且逐渐死亡。而且在各种酪氨酸激酶抑制剂化疗药物的作用下，人体心肌细胞也显示出电生理信号的强弱差别（这些电生理信号控制着这些细胞的收缩）。

综合以上5方面全新测试的结果，这些科学家计算出针对这21种酪氨酸激酶抑制剂化疗药物的“心脏安全指数”， 从而反映出各种酪氨酸激酶抑制剂化疗药物对心脏的副作用程度。“心脏安全指数”越低， 表明该药物对心脏的毒性越严重。21 种酪氨酸激酶抑制剂化疗药物中， 有7种的“心脏安全指数”小于或等于0.1。而0.1 是这些科学家定义的药物高心脏毒性的指标。（这7种“心脏安全指数”小于或等于0.1的药物有哪些严重的副作用呢？病人可能出现高血压， 心脏衰竭， 心肌梗死， 心脏猝死， 心动过缓， 以及血管异常等症状，令病人饱受痛苦， 甚至有生命危险。）

成功创新

这种新的检测方法准确地鉴定出了那些已知的对病人心脏最危险的酪氨酸激酶抑制剂化疗药物。比如， Nilotinib是被FDA批准的治疗慢性骨髓性白血病的化疗药物， 以及Vandetanib是被FDA批准的治疗甲状腺癌的化疗药物，这两种药是已知的对病人心脏功能特别危险的， 它们在这种检测方法中显示了最低的‘心脏安全指数’。相反， 那些病人比较能忍受的酪氨酸激酶抑制剂化疗药物，在这种检测方法中显示了较高的‘心脏安全指数。

吴教授认为，这个新测试方法将会于药物研发早期在对心脏毒性方面有效筛选药物分子。这一研究成果表明，药物研制已从常规过程（从早期药物研发到病人临床试验）向前迈出了关键的一步。这个新方法将会帮助药物公司更快地研制出更加安全的药物， 同时也会给病人提供更加有效且副作用小的药物。这将使生物医学资金能更好地用于更多新药的研制， 也将造福于上百万的病人，使他们免受痛苦甚至致死的副作用。

这一研究成果发表在今年2月15日的Science Translational Medicine 学术期刊上， 吴教授在今年5月获得美国心脏协会100万美元的奖励资金， 以支持他在精准心血管医学方面和“培养皿中的临床试验”项目上的持续研究工作。

吴教授曾于耶鲁大学医学院获得了医学博士（MD）， 又在洛杉矶加大获得了分子药理学博士（Ph.D）。他在斯坦福大学医学院任教多年， 并担任斯坦福大学心血管研究所所长。他是多种顶级学术期刊的编审成员， 包括Journal of Clinical Investigation ，Nature Reviews Cardiology，and Circulation Research等。至今他已获得过学术机构颁发的28种荣誉和奖励   (https://profiles.stanford.edu/joseph-wu)。作为世界首屈一指的心血管专家，吴教授在心脏医学研究领域可谓硕果累累！

商业前景

吴教授在接受采访时告诉我们， 他目前正在筹建一个初创公司，将致力于用干细胞技术有效筛选对心脏副作用小的药物分子，帮助制药公司在药物研发早期快速筛选药物分子， 为病人个体提供最适合有效的药物。

在实验室从病人血液培养出人体诱导多能干细胞以及人体心肌细胞的技术拥有斯坦福大学专利保护，具有竞争壁垒。

初创公司的目标客户为广大制药公司。根据Pharmaprojects最新数据， 2017年全球拥有正在研发药物项目的制药公司已增至4003家， 全球正在研发的新药数量高达14872个， 所以， 这一初创公司具有巨大的市场潜力，目前正在进行A轮融资。

根据Pharmaprojects最新数据， 研制出一个新药的平均周期为14年， 平均耗资15.4亿美元，让我们期待吴教授的新科技和新公司能帮助制药公司大大缩短药物研制周期，解救上百万被病痛折磨的病人！

这个才是真正能救命的黑科技！

来源：硅谷密探（微信号 guigudiyixian）   作者：Kate