近日，Cellectis公司宣布在急性骨髓性白血病（AML）1期临床研究中首次人体施用了其在研通用型CAR-T细胞产品UCART123，该产品是这家公司利用TALEN基因编辑技术而获得的产品候选物之一。这一举措标志着历史上第一个靶向CD123的同种异体、“即用型”、基因编辑过的CAR-T细胞候选产品进入了临床阶段。
AML是一极具破坏力的克隆性造血干细胞肿瘤，其特征表现为骨髓、外周血和偶尔其他组织中白血病母细胞不受控的增殖和积累。这些细胞破坏机体的正常造血功能并迅速引起骨髓衰竭。在美国，每年估计有19950例新增AML病例，估计年死亡人数高达10430人。尽管接受初级感染性细胞毒化疗后，年轻患者群体的完全缓解率可达80％，但大多数AML患者会复发并死于这一重大疾病。失效于所有现存治疗方案，高风险遗传特征的AML患者具有特别迫切的未满足医疗需求。
Cellectis使用TALEN?技术基因编辑同种异体CAR-T细胞（图片来源：Cellectis）
作为一家临床阶段的生物制药公司，Cellectis专注于开发基于基因编辑技术的新一代T细胞癌症免疫疗法。通过积累17年来的基因编辑平台之专长，Cellectis建立了先锋TALEN技术和开创性的电穿孔系统PulseAgile，在这基础之上该公司旨在借力于人体免疫系统的力量来靶向根除癌细胞。上述临床试验将调查评估UCART123在AML患者中的安全性和有效性。
针对AML的临床研究由威尔康奈尔医学院（Weill Cornell Medicine）和纽约长老会医院（NewYork-Presbyterian Hospital）临床和转化白血病项目主任教授Gail J. Roboz博士主持。他表示：“我们很高兴能够注册UCART123的第一名患者，希望这种新型免疫治疗方法将成为攻克AML的重要有效武器。”
Cellectis的首席医疗官Loan Hoang-Sayag博士（图片来源：Cellectis）
“获得监管机构和机构审查委员会的快速批准后，我们启动了UCART123的临床研究。第一名患者的入组并且接受治疗代表了Cellectis的一个重要里程碑，”Cellectis的首席医疗官Loan Hoang-Sayag博士说道：“”这个首次靶向CD123的临床计划将意味着我们公司的巨大转变：因为它将提供丰富宝贵的更多专业知识和试验数据，进一步驱动我们经过基因编辑过的同种异体CAR-T细胞疗法平台。“
来源：新浪医药新闻
为你推荐
资讯 诺和诺德聚焦零售药店体重管理服务，启动“零售科学减重生态联盟”
1月22日，诺和诺德在福州举办超越·共盈——诺和诺德零售生态伙伴大会，大会汇聚连锁零售药店管理层、临床专家、资深药师、行业智库、零售生态合作伙伴等多方力量，正式启动零...
2026-01-22 21:53
资讯 优赫得在华获批治疗既往接受过一种含曲妥珠单抗治疗方案的局部晚期或转移性HER2阳性成人胃或胃食管结合部腺癌患者
基于DESTINY-Gastric04 III期试验结果，与雷莫西尤单抗+紫杉醇相比，优赫得®可为患者带来具有显著统计学差异和临床意义的总生存期（OS）改善，两年OS率实现翻倍
2026-01-22 17:53
资讯 传奇生物CAR-T细胞药物 Carvykti（西达基奥仑赛）2025年销售额18.87 亿美元，同比增长 95.9%
强生2025年全年收入达到941 93亿美元，同比增长6%，净利润268 04亿美元，同比增长90 6%，调整后净利润262 15亿美元，同比增长8 1%。
2026-01-22 16:48
资讯 从收费难题到医保立项：机器人诊疗迎来普及拐点
2025年12月5日，国家医保局向各省医保局下发了《手术和治疗辅助操作类医疗服务价格项目立项指南（征求意见稿）》，用于在医保体系内部征求意见。
文/梁瑜 2026-01-21 16:48
资讯 英矽智能6600万美元授权一款具有穿透血脑屏障的潜在在研抗炎药物
1月20日，英矽智能发布公告称，与深圳衡泰生物科技有限公司就 ISM8969 项目达成共同开发合作协议。
2026-01-21 15:42
资讯 国家医保局规范手术和治疗辅助操作类医疗服务价格，手术机器人有了系统明确收费指引
近日，国家医保局编制印发《手术和治疗辅助操作类医疗服务价格项目立项指南（试行）》，将已有价格项目规范整合为37项，覆盖医学3D重建、生物3D打印、术中显微成像、手术路径导...
2026-01-21 15:12
资讯 GSK22亿美元收购间接获得中国创新药资产
1月20日，GSK（葛兰素史克）宣布与RAPT Therapeutics达成最终收购协议，根据协议条款，葛兰素史克将以每股58 00美元的现金价格收购RAPTTherapeutics全部已发行普通股，对应股...
2026-01-21 14:33
资讯 182家单位入围2025年人工智能医疗器械创新任务揭榜挂帅，都有哪些项目
近日，工信部办公厅 与国家药监局综合和规划财务司公布2025年人工智能医疗器械创新任务揭榜挂帅入围单位。
2026-01-21 10:32
资讯 上海医药iNKT细胞注射液获批临床试验
1月20日，上海医药集团股份有限公司发布公告称，下属上海医药集团生物治疗技术有限公司自主研发的“B023细胞注射液”收到国家药品监督管理局核准签发的《药物临床试验批准通知书...
2026-01-20 16:49
资讯 蚂蚁阿福升级PC端，面向医生群体上线 DeepSearch功能
今日，蚂蚁阿福升级其 PC 端，并上线DeepSearch（深度搜索）功能打造中国版“Open Evidence”，免费为医生、医学生及基层医疗工作者等泛医学人士提供专业服务。蚂蚁阿福 PC...
2026-01-20 15:56
资讯 可突破血脑屏障，FDA受理非小细胞肺癌创新药上市申请
近日，美国生物医药公司Nuvalent宣布，美国FDA已受理其为zidesamtinib递交的新药申请（NDA）
2026-01-20 11:41
资讯 核药创新再破局！远大医药TLX591-CDx国内NDA获受理
远大医药（0512 HK）再度传来核药重大利好——公司用于诊断前列腺癌的创新放射性核素偶联药物（RDC）TLX591-CDx向国家药监局递交的新药上市申请（NDA）已获受理。
2026-01-19 21:29
资讯 eCTD验证软件更新V1.1.0版，3月1日起，V1.0版及配套操作手册将不再适用
本次更新内容主要包括新增原料药申请验证规则，调整PDF文件书签、超链接和文件大小验证规则、完善部分文字描述等。
2026-01-19 14:18
资讯 阿斯利康获得西比曼靶向GPC3细胞疗法剩余50%的全球权益
1月16日，西比曼生物科技宣布与阿斯利康达成协议，后者将收购西比曼在中国对C-CAR031的开发和商业化权益的50%份额，由此阿斯利康将获得C-CAR031在全球范围内开发、生产和商业化...
2026-01-19 13:19
资讯 2025年国民经济数据：16—59岁人口85136万人，占全国人口的比重为60.6%；60岁及以上人口32338万人，占全国人口的23.0%
全年出生人口792万人，人口出生率为5 63‰；死亡人口1131万人，人口死亡率为8 04‰；人口自然增长率为-2 41‰。
2026-01-19 11:41