Moderna公布首个概念验证试验结果_医药

2017

05/02

10:44

药明康德医药

近日，广受瞩目的初创新锐Moderna公司公布了其mRNA药物平台首个候选疫苗药物的人体概念验证（proof-of-concept）结果，显示出非常高的血清转化率。mRNA-1440是一种脂质体纳米颗粒包裹（LNP）的mRNA疫苗，针对甲型流感病毒H10N8。在1期临床试验中，100μg组所有23名受试者的各项生物标志物指标均显示血清保护。

Moderna是一家位于马萨诸塞州剑桥的初创型生物制药公司。自2011年成立以来，一直受到国际制药公司和投资者青睐，募集到了接近20亿美元的投资，在mRNA分子药物领域建立了令人关注的技术平台。

mRNA分子药物是利用细胞的表达系统制造治疗的蛋白质，把人体自身变成“制药工厂”。虽然mRNA药物有诸多优点，但是一个关键挑战是：免疫系统会识别和消灭外来的mRNA。想要成功开发出mRNA药物，需要将mRNA导入细胞内，保护它们不被细胞分解，同时确保能够有效地指导蛋白生成。

通过改变编码区（蓝色）的序列，Moderna想要针对多种不同的疾病开发mRNA疗法（图片来源：Moderna官方网站）

Moderna首席执行官Stephane Bancel博士表示，此次临床试验中用来把mRNA疫苗递送至细胞的并非该公司的最新一代的技术。然而，试验结果提供了使细胞产生蛋白质药物的初步验证。

这是一项针对健康受试者的1期剂量递增、安慰剂对照、免疫原性和安全性试验。所有23名受试者在完成免疫程序后第43天，接受了血凝抑制试验（HAI），测量血清HI抗体滴度；20个人（87%）接受微量中和试验（MN）。结果显示，18（78％）名受试者的血清HI抗体平均滴度增长倍数升高4倍以上。另一项指标是血清保护率。接受安慰剂的8名受试者都没有获得免疫。不良事件（AE）为轻度或中度，无严重不良事件。Moderna计划在2017年公布完整数据（包含201个健康受试者），并在2018年完成研究后公布数据分析结果。

Moderna有着多款在研产品（图片来源：Moderna官方网站）

Moderna公司进入人体早期研究中的候选药物包括4种疫苗和1种药物，分别针对寨卡病毒（Zika Virus）、流感病毒疫苗和治疗心脏衰竭。Medorna公司表示，研究H10N8疫苗进入临床，目的是快速评估mRNA技术在人体的安全性和有效性，以证明其技术平台的可行性。鉴于mRNA技术平台对治疗广泛疾病的潜力，包括阿斯利康和默沙东公司在内的4家制药公司都已经与Moderna签署了合作协议。

流感病毒可分为甲（A）、乙（B）、丙（C）三型。其中A型流感病毒颗粒外膜由两种表面糖蛋白覆盖，一种为血凝素（H），另一种为神经氨酸酶（N）。H10N8病毒最早在2013年被发现感染了人类。据世界卫生组织称，中国江西省有3人感染，2人死亡。一旦H10N8病毒爆发流感，世界上将目前还没有应对措施，因此急需建立一个有效、安全和快速的疫苗生产平台。

来源：药明康德

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