默沙东晚期结直肠癌新药Keytruda获FDA突破性治疗药物资格_医药

2015

11/04

14:40

丁香园

作者：fyc5078

医药

美国FDA授予默沙东旗下Keytruda（pembrolizumab）突破性治疗药物资格，用于微卫星不稳定性（MSI-H）转移性结直肠癌患者治疗。这是 Keytruda 获得的第三个突破性治疗药物资格。这款药物之前已被授予突破性治疗药物资格，用于晚期黑色素瘤及晚期非小细胞肺癌（NSCLC）治疗。

“我们致力于理解Keytruda的全部潜能，以帮助患有广泛的难以治疗癌症患者，”默沙东研究实验室总裁 Perlmutter 博士称。“研究 Keytruda 用于肿瘤有实质性的错配DNA修复缺陷证据的晚期结直肠癌患者的数据一直是令人鼓舞的，我们感谢FDA突破性治疗药物资格给我提供了加快将Keytruda带给患者的机会。”新的突破性治疗药物资格基于评价Keytruda用于微卫星不稳定性癌症的2期研究用于晚期结直肠癌的突破性治疗药物资格基于评价 Keytruda 用于微卫星不稳定性癌症活性的一项2期研究，这种癌症的细胞中可以观察到一种得到确认的特征，即有某种形式的DNA修复缺陷。

测试肿瘤微卫星不稳定性可确定有缺陷的DNA错配修复（MMR）系统患者。DNA错配修复是允许细胞识别并修复DNA复制中产生的基因错配的一个过程。一种有缺陷的错配修复系统可允许错配突变持续下去。一般的肿瘤有几十种突变。然而，有DNA错配修复缺陷的肿瘤可能藏匿了成千上万个，特别是在名为微卫星的重复DNA区域。

在选择性微卫星序列中被发现有突变（称微卫星不稳定；MSI）的肿瘤被认为是 DNA错配修复缺陷。这些肿瘤被称为「高 MSI」。总之，DNA错配修复缺陷存在于大约15%-20%的II期疾病中，存在于10%的III期疾病及大约5%或更少的IV期疾病中。结直肠癌中，大约15%-20%的非遗传性结直肠癌及大多数与林奇综合征相关的遗传性结直肠癌可以观察到错配修复缺陷。

默沙东正进行一项2期注册研究（KEYNOTE-164），用以评价Keytruda基于微卫星不稳定性状态用于既往有过治疗的晚期结直肠癌患者的有效性与安全性，该公司也计划在既往未治疗的患者人群中进行一项3期研究（KEYNOTE-177）。

来源：丁香园作者：fyc5078

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