Nature:人类基因组编辑的七大事实

医疗器械 来源:科学网 作者:孙学军
2015
12/02
11:14
科学网
作者:孙学军
医疗器械

2015年12月1-3日,在华盛顿特区将召开一次大型国际会议,人类基因组编辑的伦理学将会再次成为召开的一个的主题。这次峰会将由美国国家科学院、美国国家医学科学院、中国科学院和英国皇家学会联合组织,在该会议举办前,《自然》收集整理了关于人类基因编辑的7个事实。

1、目前只发表一项人类生殖细胞的基因组编辑

4月中国广州中山大学黄军就课题组用CRISPR–Cas9技术编辑了人类胚胎基因组。该论文发表前几周,已经有关于人类卵子、精子或胚胎细胞基因组编辑的一些传言。虽然黄军就等使用无法发育的胚胎,但是编辑的生殖细胞理论上可以成功。

2、世界各国关于人类生殖细胞的法律差异巨大

德国严格限制进行人类胚胎实验,这属于违法行为。中国、日本、爱尔兰和印度对人类胚胎基因组编辑只有非强制性规则。许多科学家希望建立国际准则,有人希望本周峰会能制定这种准则。

3、基因编辑不需要专业人员

最好的DNA编辑方法CRISPR–Cas9技术也是非常经济和容易的。甚至一些生物学爱好者可以在自己家或公众实验室开展这种研究。

4、Cas9不是唯一的酶

CRISPR–Cas9系统中关键成分是DNA剪切酶Cas9。但是今年9月,生物学家麻省理工大学和哈佛大学的张峰发现了一种新的DNA剪切酶Cpf1,这种酶能让CRISPR系统变地更容易。张峰是用CRISPR-Cas9进行哺乳动物细胞基因组编辑的先锋人物。

5、猪成为基因组编辑的一线对象

狗、羊和猴子都已经成为基因组编辑的对象。但是猪最近成为基因组编辑的核心目标,中国学者最近宣布将编辑体重只有普通猪1/6的微型宠物猪,中国和韩国学者联合编辑健美肌肉猪,美国学者对62个基因同时进行编辑制造能给人类移植器官的猪。

6、盖兹、谷歌和杜邦公司都先后关注基因编辑技术

2015年8月,许多重量级财团,包括盖兹梅林达基金会和谷歌投入1.2亿给基因编辑公司Editas Medicine。大农业投资也跟进,杜邦公司与基因编辑技术驯鹿生物科学联合,将投入资金开展农作物的基因编辑。

7、CRISPR–Cas9系统专利争议

张峰2014年4月获得了美国专利。但是2012年他申请这一专利前几个月,加州大学伯克利分校分子生物学家Jennifer Doudna 和Emmanuelle Charpentier(现在柏林马普所)已经申请了专利。加州大学伯克利分校已经请求美国专利和商标办公室确定谁应该拥有CRISPR–Cas9系统的专利权。类似争议也发生在欧洲。由于Doudna和Charpentier申请的专利中的优先日早于已经获批的张锋专利中的优先日,假设两家的专利内容有很多重合,Doudna和Charpentier可能会去美国的专利商标局去申诉并且通过所谓的干预程序来挑战张锋专利的合理性。如果Doudna和Charpentier赢了,那么张锋已经获批的专利会失效,尽管这样也不保证他们自己的专利能够被批准;另一方面,如果张锋赢了,他就能保住专利,同时Doudna和Charpentier却落得两手空空。目前三位科学家都有自己的公司。

参考文献

Genome editing: 7 facts about a revolutionary technology

来源:科学网   作者:孙学军

为你推荐

微滔生物完成超 5000 万美元 A 轮、A + 轮融资,专注体内 CAR-T 细胞疗法赛道资讯

微滔生物完成超 5000 万美元 A 轮、A + 轮融资,专注体内 CAR-T 细胞疗法赛道

本轮融资由正心谷资本与德诚资本分别领投,OrbiMed(奥博资本)、汉康资本、卫材创新风投基金、建发新兴投资等知名机构跟投,老股东启明创投、顺禧资本、杏泽资本持续加码

2026-04-29 13:21

“A to H 18A第一股”诞生!迈威生物正式登陆香港联交所主板资讯

“A to H 18A第一股”诞生!迈威生物正式登陆香港联交所主板

2026年4月28日,迈威(上海)生物科技股份有限公司(以下简称“迈威生物”,A股代码:688062 SH,港股代码:02493 HK)在香港联合交易所主板正式挂牌上市,成为首家“A to H”的18A上市公司。

2026-04-28 19:22

全面接轨国际,药物临床试验质量管理规范再升级资讯

全面接轨国际,药物临床试验质量管理规范再升级

根据国家药监局发布的2025年第125号公告,自2026年3月31日后实施的药物临床试验,均适用《E6(R3):药物临床试验质量管理规范技术指导原则》(下称 ICH E6(R3))。

2026-04-28 19:13

百济神州引入PD-1/CTLA-4/VEGF-A三抗资讯

百济神州引入PD-1/CTLA-4/VEGF-A三抗

4月28日,百济神州发布公告称,2026年4 月 24 日,百济神州有限公司的全资子公司广州百济神州生物制药有限公司与华辉安健(北京)生物科技有限公司签订了一份《独家选择权、...

2026-04-28 09:49

希润医疗完成数千万元融资,打造全链条脑机接口康复产品线资讯

希润医疗完成数千万元融资,打造全链条脑机接口康复产品线

由无锡梁溪科创产业基金独家投资。

2026-04-27 13:19

一家环保上市企业要10亿元收购一家CRO公司资讯

一家环保上市企业要10亿元收购一家CRO公司

4月26日晚间,创业板上市公司中赋科技发布公告,计划筹资收购军科正源(北京)药物研究有限责任公司。

2026-04-27 11:02

司美格鲁肽专利已经到期,为什么国内还没有产品获批上市资讯

司美格鲁肽专利已经到期,为什么国内还没有产品获批上市

2026年3月底,司美格鲁肽核心化合物专利在中国正式到期。

2026-04-26 18:56

药品附条件批准上市申请审评审批工作程序资讯

药品附条件批准上市申请审评审批工作程序

附条件批准时,每个附条件批准的适应症单独设置药品注册证书有效期,原则上,在确证性研究完成时限的基础上增加一年。确证性研究完成时限由药审中心在审评中与申请人沟通交流后...

2026-04-26 10:58

CDE:抗体偶联药物首次申报临床试验药学资料撰写指导原则资讯

CDE:抗体偶联药物首次申报临床试验药学资料撰写指导原则

本指导原则基于 ICH M4Q( R1)总体框架, 格式体例与之保持一致, 在其框架下结合抗体偶联药物的药学研究特点,细化了 IND 申报药学资料的撰写要求,旨在为该类药物 IN...

2026-04-25 21:39

蚂蚁健康向医院开放“智慧医疗AI一体化方案” 支持智能体、云陪诊、本地化模型部署资讯

蚂蚁健康向医院开放“智慧医疗AI一体化方案” 支持智能体、云陪诊、本地化模型部署

4月25日,在2026中国医院信息网络大会(CHIMA 2026)上,蚂蚁健康面向全国医院及医疗机构推出“智慧医疗AI一体化方案”。

2026-04-25 20:09

美敦力 5.5 亿美元收购 Scientia Vascular,加码神经血管赛道布局资讯

美敦力 5.5 亿美元收购 Scientia Vascular,加码神经血管赛道布局

Scientia Vascular 是专注于神经血管创新器械研发的新兴企业,核心产品管线聚焦颅内血管病变介入治疗领域

2026-04-25 15:50

聚焦预防接种全龄升级,多方合力开展“成人全周期免疫促进暨带状疱疹公益科普”资讯

聚焦预防接种全龄升级,多方合力开展“成人全周期免疫促进暨带状疱疹公益科普”

4月25日,国家疾病预防控制局在上海举办主题宣传活动,呼吁“预防接种,苗助健康,全民行动”。

2026-04-25 15:41

超亿元 A 轮融资!奥明星程以 AI4S 定义下一代生物智能基础设施资讯

超亿元 A 轮融资!奥明星程以 AI4S 定义下一代生物智能基础设施

由深创投与复星医药(复健资本)联合领投,太平股权、广东中医药大健康基金、杭实集团等多家头部投资机构、产业链龙头企业及多地国资跟投。

2026-04-24 18:28

Cytiva ÄKTA与Biacore系列产品实现本地生产, 以“桐庐样本”赋能生物医药“加速度”资讯

Cytiva ÄKTA与Biacore系列产品实现本地生产, 以“桐庐样本”赋能生物医药“加速度”

依托桐庐生产基地,Cytiva持续提升本土供应能力,以更短的交付周期与定制化支持,精准匹配中国研发节奏,深度践行“在中国,为中国”承诺

2026-04-24 18:13

全球首个治疗遗传性耳聋基因疗法获批资讯

全球首个治疗遗传性耳聋基因疗法获批

4 月 23 日,再生元宣布,美国 FDA 已经加速批准其在研基因疗法Otarmeni(lunsotogene parvec-cwha)上市,该药品成为首个也是目前唯一获批用于治疗遗传性听力损失的基因疗法。

2026-04-24 18:01

CDE:治疗用重组蛋白药物首次申报临床试验药学资料撰写指导原则资讯

CDE:治疗用重组蛋白药物首次申报临床试验药学资料撰写指导原则

本指导原则基于 ICH M4Q( R1)总体框架, 格式体例与之保持一致, 在其框架下结合治疗用重组蛋白药物的药学研究特点,细化了 IND 申报药学资料的撰写要求,旨在为该类药...

2026-04-24 12:44

甘李药业GLP-1R博凡格鲁肽Ⅲ期临床试验完成首例受试者给药资讯

甘李药业GLP-1R博凡格鲁肽Ⅲ期临床试验完成首例受试者给药

4月23日,甘李药业发布公告,博凡格鲁肽(研发代号:GZR18)注射液正在中国开展的适应症成人肥胖患者的中度至重度阻塞性睡眠呼吸暂停(OSA)的Ⅲ期临床试验,于近日成功完成首例...

2026-04-24 10:25

天鹜科技发布MatwingsVenus™,给AI一个共享实验室资讯

天鹜科技发布MatwingsVenus™,给AI一个共享实验室

天鹜科技是一家 AI 驱动的全栈式蛋白质研发平台公司

2026-04-24 09:12

应世生物再冲港交所 IPO:手握国内唯一 III 期 FAK 抑制剂,专攻肿瘤耐药后市场资讯

应世生物再冲港交所 IPO:手握国内唯一 III 期 FAK 抑制剂,专攻肿瘤耐药后市场

公司战略性聚焦黏着斑激酶(FAK)及整合素通路,这些靶点对肿瘤细胞的顽强生存能力至关重要。

2026-04-23 22:00

华东医药2025年创新收入大增64.2%,2026Q1扣非净利创单季历史新高资讯

华东医药2025年创新收入大增64.2%,2026Q1扣非净利创单季历史新高

2026年4月23日晚间,华东医药(000963 SZ)发布2025年年度报告及2026年第一季度业绩。

2026-04-23 21:45