Nature:人类基因组编辑的七大事实

医疗器械 来源:科学网 作者:孙学军
2015
12/02
11:14
科学网
作者:孙学军
医疗器械

2015年12月1-3日,在华盛顿特区将召开一次大型国际会议,人类基因组编辑的伦理学将会再次成为召开的一个的主题。这次峰会将由美国国家科学院、美国国家医学科学院、中国科学院和英国皇家学会联合组织,在该会议举办前,《自然》收集整理了关于人类基因编辑的7个事实。

1、目前只发表一项人类生殖细胞的基因组编辑

4月中国广州中山大学黄军就课题组用CRISPR–Cas9技术编辑了人类胚胎基因组。该论文发表前几周,已经有关于人类卵子、精子或胚胎细胞基因组编辑的一些传言。虽然黄军就等使用无法发育的胚胎,但是编辑的生殖细胞理论上可以成功。

2、世界各国关于人类生殖细胞的法律差异巨大

德国严格限制进行人类胚胎实验,这属于违法行为。中国、日本、爱尔兰和印度对人类胚胎基因组编辑只有非强制性规则。许多科学家希望建立国际准则,有人希望本周峰会能制定这种准则。

3、基因编辑不需要专业人员

最好的DNA编辑方法CRISPR–Cas9技术也是非常经济和容易的。甚至一些生物学爱好者可以在自己家或公众实验室开展这种研究。

4、Cas9不是唯一的酶

CRISPR–Cas9系统中关键成分是DNA剪切酶Cas9。但是今年9月,生物学家麻省理工大学和哈佛大学的张峰发现了一种新的DNA剪切酶Cpf1,这种酶能让CRISPR系统变地更容易。张峰是用CRISPR-Cas9进行哺乳动物细胞基因组编辑的先锋人物。

5、猪成为基因组编辑的一线对象

狗、羊和猴子都已经成为基因组编辑的对象。但是猪最近成为基因组编辑的核心目标,中国学者最近宣布将编辑体重只有普通猪1/6的微型宠物猪,中国和韩国学者联合编辑健美肌肉猪,美国学者对62个基因同时进行编辑制造能给人类移植器官的猪。

6、盖兹、谷歌和杜邦公司都先后关注基因编辑技术

2015年8月,许多重量级财团,包括盖兹梅林达基金会和谷歌投入1.2亿给基因编辑公司Editas Medicine。大农业投资也跟进,杜邦公司与基因编辑技术驯鹿生物科学联合,将投入资金开展农作物的基因编辑。

7、CRISPR–Cas9系统专利争议

张峰2014年4月获得了美国专利。但是2012年他申请这一专利前几个月,加州大学伯克利分校分子生物学家Jennifer Doudna 和Emmanuelle Charpentier(现在柏林马普所)已经申请了专利。加州大学伯克利分校已经请求美国专利和商标办公室确定谁应该拥有CRISPR–Cas9系统的专利权。类似争议也发生在欧洲。由于Doudna和Charpentier申请的专利中的优先日早于已经获批的张锋专利中的优先日,假设两家的专利内容有很多重合,Doudna和Charpentier可能会去美国的专利商标局去申诉并且通过所谓的干预程序来挑战张锋专利的合理性。如果Doudna和Charpentier赢了,那么张锋已经获批的专利会失效,尽管这样也不保证他们自己的专利能够被批准;另一方面,如果张锋赢了,他就能保住专利,同时Doudna和Charpentier却落得两手空空。目前三位科学家都有自己的公司。

参考文献

Genome editing: 7 facts about a revolutionary technology

来源:科学网   作者:孙学军

为你推荐

诺未生物完成亿元 B 轮融资,加速 HPV 治疗性核酸新药临床开发进程资讯

诺未生物完成亿元 B 轮融资,加速 HPV 治疗性核酸新药临床开发进程

所募资金将重点用于加速其全球首创 HPV 治疗性核酸药物 NWRD08 的 Ⅱ 期临床试验推进、扩大临床研究中心布局、完善 GMP 生产基地建设以及下一代创新管线的研发储备。

2026-06-12 15:41

ERA 2026重磅数据发布:耐赋康携23项最新研究,持续领跑IgA肾病对因治疗赛道资讯

ERA 2026重磅数据发布:耐赋康携23项最新研究,持续领跑IgA肾病对因治疗赛道

IgA肾病是我国最常见的原发性肾小球疾病,高达75%的患者会在20年后进展至肾衰竭,长期以来,临床缺乏靶向病因的精准治疗方案。

2026-06-12 14:11

诺华盐酸阿曲生坦降价53%,冲击今年国谈资讯

诺华盐酸阿曲生坦降价53%,冲击今年国谈

6月9日,四川省药械招标采购服务中心发布《川药招〔2026〕124号 关于公示部分药品降价的通知》,共涉及228个药品减价,其中,诺华用于治疗IgA肾病的盐酸阿曲生坦位列其中,每盒3...

2026-06-12 13:16

药明康德对美国国防部发起诉讼资讯

药明康德对美国国防部发起诉讼

今日早间,药明康德(603259 SH、02359 HK)发布公告称,2026年6月11日(美国时间),公司已在美国哥伦比亚特区联邦地区法院对美国国防部提起诉讼。

2026-06-12 11:03

博瑞生物双靶点GLP-1注射液减重适应症递交上市申请资讯

博瑞生物双靶点GLP-1注射液减重适应症递交上市申请

博瑞生物6月12日公告称,近日,全资子公司博瑞制药(苏州)有限公司自主研发的BGM0504注射液减重适应症的新药上市申请(NDA),已获国家药品监督管理局(NMPA)药品审评中心(CDE)受理。

2026-06-12 10:10

2026国家医保目录及商保目录调整申报已经完成资讯

2026国家医保目录及商保目录调整申报已经完成

据国家医保局官方微信消息,2026年基本医保目录及商保创新药目录调整申报已于6月10日20:00结束。申报期间共收到818份药品申报材料,包括目录外药品570份(单独申报基本目录509份...

2026-06-11 21:30

我武生物撤回人脐带间充质干细胞II型注射液IND申请,需完善部分药学研究资讯

我武生物撤回人脐带间充质干细胞II型注射液IND申请,需完善部分药学研究

我武生物今日发布公告称,公司间接控股子公司浙江我武干细胞科技有限公司撤回“人脐带间充质干细胞II型注射液”药物临床试验申请。

2026-06-11 17:01

GSK十多年来最大一笔交易,106亿美元收购Nuvalent资讯

GSK十多年来最大一笔交易,106亿美元收购Nuvalent

当地时间6月9日,葛兰素史克(GSK)宣布与Nuvalent达成收购协议,将在10个工作日内以每股124美元的价格现金收购后者所有A类和B类普通股。此次交易的总股本价值估计为106亿美元(...

2026-06-11 16:11

晶泰控股与一家国际知名药企达成超4亿美元AI药物研发合作资讯

晶泰控股与一家国际知名药企达成超4亿美元AI药物研发合作

6月10日,晶泰控股发布公告称,公司与一家国际知名生物制药公司达成战略合作。双方将针对一个GPCR(G蛋白偶联受体)靶点,共同开发具备同类最佳(Best-in-Class)潜力的创新口服...

2026-06-11 15:55

国产硼药联合国产BNCT设备I期临床治疗后30天观察期结束,预计今年第三季度将启动II期临床资讯

国产硼药联合国产BNCT设备I期临床治疗后30天观察期结束,预计今年第三季度将启动II期临床

本次试验采用普利制药的注射用硼[10B]法仑及国科中子的BNCT治疗系统,旨在系统评估该方案治疗复发性头颈部恶性肿瘤的安全性、有效性,并开展药代动力学研究。试验于2025年7月正...

2026-06-11 15:29

国家药监局今日批准四款创新药物上市资讯

国家药监局今日批准四款创新药物上市

中山康方生物医药有限公司申报的古莫奇单抗注射液(商品名:奇佑康)上市,用于治疗适合接受系统治疗或光疗的中度至重度斑块状银屑病成人患者。

2026-06-11 15:17

这家药企停牌,ST,面临退市风险资讯

这家药企停牌,ST,面临退市风险

6月10日晚间,湖南南新制药(688189 SH)发布公告,公司于6月9日收到中国证监会湖南监管局出具的《行政处罚事先告知书》(〔2026〕6号)。公司涉嫌信息披露违法违规行为被依法...

2026-06-10 22:27

凯思凯迪完成 3.18 亿元 D 轮融资,加码胆汁酸代谢赛道,加速全球首创肝病创新药临床落地资讯

凯思凯迪完成 3.18 亿元 D 轮融资,加码胆汁酸代谢赛道,加速全球首创肝病创新药临床落地

本轮融资由太平医疗健康基金、上海科创集团联合领投,粤开资本、昭德投资、涟邦基金等多家专业医疗投资机构跟投

2026-06-10 18:56

诺华泰菲乐联合迈吉宁新适应症获批,为BRAF V600E突变阳性RAIR-DTC患者带来精准治疗新选择资讯

诺华泰菲乐联合迈吉宁新适应症获批,为BRAF V600E突变阳性RAIR-DTC患者带来精准治疗新选择

用于治疗BRAF V600E突变阳性、放射性碘难治或不适用、且血管内皮生长因子酪氨酸激酶抑制剂(VEGFR-TKI)治疗失败的局部晚期或转移性分化型甲状腺癌成人患者。

2026-06-10 18:08

3个项目完成首批生物医学新技术临床研究备案资讯

3个项目完成首批生物医学新技术临床研究备案

6月8日,中国生物技术发展中心发布生物医学新技术临床研究备案完成项目清单(第1批),自5月1日《生物医学新技术临床研究和临床转化应用管理条例》正式生效以来,5月1日至5月22...

2026-06-10 17:51

2026小细胞肺癌创新人文论坛在武汉举办资讯

2026小细胞肺癌创新人文论坛在武汉举办

今日,由北京伍连德公益基金会主办,百济神州支持的“2026小细胞肺癌创新人文论坛”以线上线下结合的形式在武汉隆重举行。

2026-06-10 16:35

35.7亿元!来凯医药PI3Kα抑制剂达成达成海外BD资讯

35.7亿元!来凯医药PI3Kα抑制剂达成达成海外BD

来凯医药将授予Vasque Bio LAE118在全球范围内(不含中国大陆、中国香港、中国澳门、中国台湾地区)的独家开发、生产制造及商业化权益,全权负责该药物海外市场的全流程研发与...

2026-06-10 14:28

腾讯、阿里等入股脑机接口企业阶梯医疗,博睿康完成上市辅导资讯

腾讯、阿里等入股脑机接口企业阶梯医疗,博睿康完成上市辅导

公开资料显示,近日上海阶梯医疗科技有限公司发生工商变更,新增阿里巴巴关联公司杭州灏月企业管理有限公司、腾讯关联公司上海启善投资有限公司等为股东,同时注册资本由100万元...

2026-06-10 10:06

药明康德、诺禾致源等被美国列入“中国军工企业”名单资讯

药明康德、诺禾致源等被美国列入“中国军工企业”名单

今日,药明康德发布公告称,公司注意到,2026年6月8日(美国时间),美国国防部错误地将药明康德列入其根据1260H条款认定的“中国军工企业”正式更新版名单中。

2026-06-09 21:24

微眸医疗完成近亿元A轮融资,全国首个眼科手术机器人多中心随机对照注册临床试验同期收官资讯

微眸医疗完成近亿元A轮融资,全国首个眼科手术机器人多中心随机对照注册临床试验同期收官

本轮A轮融资由元航资本领投,老牌投资机构明桂资本持续加码追投,多家行业知名投资机构联合参与投资,伊嘉资本担任本次融资财务战略合作伙伴。

2026-06-09 20:20