中国首个基因治疗药物商业化合作终止_医药

2026

08/25

17:42

医谷网医药

近日，信念医药与武田中国共同宣布：双方关于血友病B基因疗法波哌达可基注射液（商品名：信玖凝）的商业化合作已于2026年8月2日正式终止。

2025 年 4 月，国家药监局通过优先审评审批程序，批准信念医药自主研发的波哌达可基注射液（商品名：信玖凝）上市，适应症为中重度血友病 B（先天性凝血因子 IX 缺乏症）成年患者。该产品是国内首款、完全自主知识产权获批上市的基因治疗药物，标志我国罕见病基因疗法实现从 0 到 1 的临床落地突破。

而在获批之前，2023年10月，武田与信念医药达成合作，武田中国负责该产品在中国的商业化。首发定价每2ml单瓶费用9.3万元，具体用量按照患者体重计算，以70.5kg成年患者为例，单次完整治疗处方用量约45瓶，经医疗机构标准化调配后，可通过一次性静脉输注完成全程治疗。

上市初期，与北京病痛挑战公益基金会共同开展慈善赠药项目，向符合项目条件的援助对象援助波哌达可基注射液。针对符合申请条件且审核通过后成功入组的血友病B患者，根据医嘱进行单次治疗过程中，自费购买30瓶药品后，之后的治疗药物将由此公益项目免费援助。经过慈善资助后，患者自付的治疗费用最高不会超过279万元。

在2026年6月13-14日举办的天津血友病国际交流与发展大会上，信念医药相关负责人曾对外透漏，今年6月初已将价格降至139万元及以下，在一些省市叠加惠民保报销后，患者自付费用在100万元左右。降价后，多位患者向公司咨询用药事宜。

波哌达可基注射液最大的优势在于可实现一次给药多年功能性治愈，而目前常规治疗，血友病B患者主要依赖凝血酶原复合物（PCC）或FIX制品进行终身替代治疗，需频繁接受静脉注射。波哌达可基注射液最大的劣势在于一次性价格支出昂贵，且未进医保，患者个人支付能力有限。

截至目前，根据公开信息，法波哌达可基注射液国内还未开出首个处方。

联合声明中，双方表示，合作期间，双方共同致力于推动血友病B基因疗法在中国的临床认知与患者可及性和可负担性提升。期间积累的临床实践经验与患者管理洞察，将持续为中国血友病治疗领域的发展提供宝贵参考。合作终止后，信念医药将持续负责血友病B基因疗法相关患者后续医疗支持相关安排。

目前，无论国内，还是国外，基因疗法相较普通药品定价普遍昂贵，如蓝鸟生物针对镰状细胞病的基因疗法在美国定价达310万美元（折合人民币约2100万元）；血友病 B 基因疗法Hemgenix美国定价350万美元（折合人民币约2380万元），欧洲售价 300 万欧元，在没有医保及其他支付方式的支持下，销售普遍惨淡。2024年、2025年，仅有诺华用于治疗脊髓性肌萎缩症（SMA）的基因疗法Zolgensma（每针定价约 210 万美元）的销售额突破10亿美元，而绝大多数产品销售额都在1亿美元以下，投入与产出严重不成比例。2026年3月，血友病 B 基因疗法Hemgenix制造商杰特贝林公司向B型血友病患者群体发出信函，确认供应中断，并暂时无法给出供应“恢复正常”的时间表。

来源：医谷网

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