华东医药3靶点GLP-1类在研药物被纳入突破性治疗品种

今日晚间，华东医药发布公告称，近日，根据国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）发布的公示信息，华东医药股份有限公司控股子公司浙江道尔生物科技有限公司自主研发的同类首创（FIC）的靶向成纤维细胞生长因子21受体（Fibroblastgrowthfactor21 receptor，FGF21R），胰高血糖素受体（Glucagon receptor，GCGR），和胰高血糖素样肽-1受体（Glucagon-likepeptide-1 receptor，GLP-1R)的长效三靶点激动剂DR10624被纳入突破性治疗品种，拟定适应症为重度高甘油三酯血症（severehypertriglyceridemia，sHTG）。

DR10624 是道尔生物自主研发的一款靶向FGF21R、GCGR、GLP-1R 的长效三特异性激动剂，分别于2023年10月及2025年10月获得中国CDE以及美国FDA批准开展针对sHTG的临床研究。

2025 年9月，DR10624用于治疗重度高甘油三酯血症的Ⅱ期临床研究（“DR10624-201 研究”）结果，成功入选了2025年美国心脏协会科学年会（AHAScientific Sessions 2025）的最新突破性研究（Late-Breaking Science），并被列为心脏代谢疾病药物的开创性临床试验（Groundbreaking Trials in Cardiometabolic Therapeutics）。

2025年11月，DR10624-201 研究的结果在AHA2025做开场报告，主要数据如下：

12周期治疗组12.5mg剂量组甘油三酯（TG）降幅74.5%，25mg 剂量组TG降幅66.2%，50mg滴定剂量组TG降幅68.9%。试验药物治疗组中78.5%受试者自入组后TG降幅超50%，89.5%受试者TG降至500mg/dL以下。

除此之外，DR10624也展现出极佳的改善致动脉粥样硬化的血脂谱的药效。相较安慰剂，DR10624的各剂量组都显著降低了总胆固醇、非高密度脂蛋白胆固醇、富含甘油三酯的脂蛋白胆固醇、极低密度脂蛋白胆固醇和载脂蛋白C3。同时，DR10624 显著升高了对心血管有益的高密度脂蛋白胆固醇。DR10624还展现出极强的降低肝脏脂肪的药效：相较安慰剂组，DR10624各剂量组的肝脏脂肪含量都显著降低，中位百分比降幅最高达67%。

DR10624 各剂量组在本研究中都展现出良好的安全性和耐受性。不良反应的严重程度主要为轻至中度。

重度高甘油三酯血症（sHTG）一般指甘油三酯（TG）超过500mg/dL （5.7mmol/L ）的情况，少数患者甚至超 880mg/dL（10mmol/L）。流行病学数据显示，高甘油三酯血症的发病率呈现逐年升高的趋势，全球范围内HTG在成人中的发病率为约10%，sHTG 在成人中的发病率为约1%。sHTG会显著增加发生动脉粥样硬化性心血管疾病（ASCVD）和急性胰腺炎（AP）的风险，并且可能使患者反复发作，预后不良，甚至可能危及生命。

此外，sHTG与心血管疾病、慢性肾脏病、脂肪肝等慢性疾病相关。传统的降脂药物，如他汀类、贝特类、鱼油类和烟酸等药物降低TG幅度有限，通常无法将TG浓度降至500mg/dL以下。此外，他汀类、贝特类药物长期使用的安全性风险较多，如肝酶升高或肾损害。

来源：医谷网