施维雅急性髓系白血病靶向药物拓舒沃被纳入国家医保药品目录

12月7日，国家医疗保障局正式公布《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录（2025年）》（以下简称：“国家医保目录”）。施维雅旗下针对复发性或难治性急性髓系白血病的创新靶向药物拓舒沃（艾伏尼布片）被成功纳入。

拓舒沃（艾伏尼布片）是全球首个、且目前中国唯一获批的IDH1抑制剂，用于治疗携带IDH1（异柠檬酸脱氢酶-1）突变的复发性或难治性急性髓系白血病成人患者，打破了中国在该治疗领域长期缺乏靶向药物的困境，为每日固定剂量的口服用药方式。

急性髓系白血病是成人中最常见的一种急性白血病[1]，疾病进展迅速，严重威胁生命。在中国，急性髓系白血病每年的新发病例数呈增长趋势，65岁及以上人群的死亡人数明显增加[2]。老年和复发性或难治性急性髓系白血病患者的预后较差，并且治疗方案有限。尤其是携带IDH1突变的复发性或难治性急性髓系白血病患者，中位总生存期不足6个月，3年生存率低于10%[3]。

中国医学科学院血液病医院王建祥教授指出：“长期以来，对于携带IDH1突变的复发性或难治性急性髓系白血病患者，可用的治疗手段非常有限，疗效不尽如人意，患者面临着生存期短、生活质量差的困境。拓舒沃的独特价值在于其精准的作用机制，能够特异性靶向IDH1突变位点，诱导白血病细胞分化，从而为患者带来根本性的治疗转机。”

临床研究显示，艾伏尼布片单药治疗伴有IDH1突变的复发性或难治性急性髓系白血病患者，中位总生存期（mOS）为9.0个月，其中达到完全缓解/完全缓解伴部分血液学恢复（CR/CRh）的患者中位总生存期（mOS）延长至18.8个月[4][5]。在中国人群中，中位总生存期（mOS）为9.1个月，完全缓解持续时间超过1年半[6]。同时，艾伏尼布片能减少50%的输血依赖[7]，提高生活质量。艾伏尼布片在中国复发性或难治性急性髓系白血病患者中耐受性良好，治疗相关血液学不良反应发生率低，未出现明显骨髓抑制[8]。

截至目前，拓舒沃（艾伏尼布片）自2018年在美国首次获批以来，已在全球49个国家或地区获批上市，除本次纳入国家医保目录的适应症外，2021年，拓舒沃还被批准用于治疗既往接受过治疗的、经FDA批准的试验检测出的携带IDH1突变的局部晚期或转移性胆管癌成人患者，2023年，美国FDA又批准其联合阿扎胞苷用于治疗IDH1易感突变的复发或难治性骨髓增生异常综合征（MDS）成人患者。

[1]NCCN 肿瘤临床实践指南（NCCN 指南）急性髓系白血病.2020 V3.

[2]Lu X, et al. Front Med (Lausanne). 2025;12:1629111.

[3]Xu J, et al. Medicine (2018) 97:39.

[4]DiNardo CD, et al. N Engl J Med . 2018 Jun 21;378(25):2386-2398.

[5] PollyeaDA. ASCO 2018. Abstract 7000. Data cutoff:10 Nov 2017.

[6]Sun MY. Blood Science 6(3):p e00196.

[7]Sun, Mingyuan et al. Blood Science 6(3):p e00196, July 2024.

[8] DiNardo CD, et al. N Engl J Med . 2018 Jun 21;378(25):2386-2398.

来源：医谷网