2025 年 11 月 6 日,上海——“众智启新卷,同心绘神章——罗氏神经科学前沿分享及未来生态共建启动仪式”在第八届中国国际进口博览会罗氏展台举行。活动汇聚了国内神经科学领域临床专家、政策研究学者、患者组织代表及产业链伙伴,聚焦神经系统疾病未被满足的需求展开热烈讨论,以期更好推动神经科学创新突破和未来生态建设,提升神经疾病诊疗规范化水平,为我国神经系统疾病诊疗事业的发展注入新动能。
当前,神经系统疾病已成为全球公共卫生体系的重大挑战。一方面,神经退行性疾病患者规模持续扩大。据世界卫生组织《2025年全球神经健康报告》,全球阿尔茨海默病(AD)患者超5500万,每3秒新增1例,疾病进展导致患者逐步丧失记忆与生活自理能力;帕金森病(PD)患者突破1000万,中国患者占比超30%,仅有少数患者能在疾病早期获得规范诊断。另一方面,脊髓性肌萎缩症(SMA)、视神经脊髓炎谱系疾病(NMOSD)、多发性硬化症(MS)等神经系统罕见疾病因“发病急、进展快、致残性强”等特点严重威胁患者生命健康与家庭稳定。
复旦大学附属儿科医院王艺院长指出:“神经系统罕见病因其低发生率和多样性,对家庭和社会带来了深远影响。作为国家儿童医学中心,复旦大学附属儿科医院近年来聚焦疑难重症与前沿技术研发,在神经罕见病领域进行了大量的基础和临床研究。未来,我们希望各方共同努力,进一步凝聚行业共识,推动神经科学‘医、研、患、企、政’生态共建,让创新成果更快地惠及患者,实现神经系统疾病的早期发现、精确诊断和全程管理。”
复旦大学附属华山医院全超教授表示:“罕见病治疗的最大挑战在于药物研发的周期长、成本高,导致许多罕见病患者无药可医或经济负担沉重。创新药物的出现极大地改善了患者的预后,但患者的未尽之需还涉及可及性、照护、心理等多个维度。未来,我们要通过技术创新、政策优化和社会协同,来构建神经系统疾病全周期管理体系,最终提升患者的生活质量和社会参与度。”
复旦大学附属华山医院郁金泰教授介绍:“长期以来,阿尔茨海默病与帕金森病是神经科学领域两座难以逾越的高峰。前者让全球5000万患者逐渐失去记忆与自我,后者让超1000万人被运动障碍束缚,而‘无治愈方案、缺疾病修饰疗法’的现实,在生理、心理和经济等多个层面对患者家庭造成了沉重的负担。”
罗氏始终将“先患者之需而行”作为持续创新研发的核心动力,致力于引领疾病治疗范式的变革。在神经科学领域,本着“创造一个神经系统疾病不再限制人类潜能的明天”的愿景,罗氏在开发创新药物和诊断方法方面同样历史悠久。
在活动上,罗氏制药中国医学事务副总裁李滨博士系统介绍了罗氏神经科学领域的管线布局与最新进展。当前,罗氏在神经领域的研发侧重于神经肌肉疾病、神经免疫性疾病、神经退行性疾病与神经发育性疾病等亚专科领域,旗下多巴丝肼片(PD)、萨特利珠单抗(NMOSD)、利司扑兰(SMA)、奥瑞利珠单抗(MS)都是不同疾病领域内的代表性药物。针对当前中国发病率持续上升的AD、PD等神经退行性疾病,李滨博士重点介绍了罗氏相关研究的最新进展。基于罗氏专有Brainshuttle(脑穿梭)技术的Trontinemab能有效穿越血脑屏障,更高效清除β淀粉样蛋白。在此基础上,针对早期症状性阿尔茨海默病患者的III期项目TRONTIER 1和2已完成研究设计并于今年启动;在帕金森病领域,Prasinezumab是一种首创作用机制的抗α-突触核蛋白抗体,旨在结合病理性聚集的α-突触核蛋白,降低神经元毒性。基于现有数据,罗氏将推进Prasinezumab用于早期帕金森病的III期研究。
李滨博士进一步表示:“神经领域创新药物研发面临来自多方面的挑战,例如致病机制复杂导致难以找到有效治疗靶点,疾病复杂性和潜在不可逆性增大了临床试验设计和实施难度,相对不完善的筛、诊、治体系导致诊疗工具和药物的研发目标难以明确等。因此,罗氏将加强外部力量合作,并借助新兴技术深入研究神经系统疾病机制和挖掘潜力靶点。在研发之外,罗氏也积极参与国家脑健康体系建设,推动多学科管理的规范化经验的传播。”
创新药物要真正让更多患者获益,离不开“临床落地、患者可及、生态协同”的合力。复旦大学公共卫生学院胡善联教授指出:“解决政策落地难和患者受益不均问题,需要多方面努力。在政策实施方面,要加强政策宣传解读,同时建立健全政策执行的监督评估机制,确保政策有效落实;通过患者组织提供政策咨询和帮助;鼓励社会各界参与罕见病事业,形成政府、社会、企业和患者多方共治的良好局面,共同推动罕见病事业的全面发展。”
在这一多方共治的框架中,患者组织连接患者与社会的纽带作用尤为突出。美儿SMA关爱中心执行主任邢焕萍女士表示:“患者组织为切实解决患者现实困难发挥了积极作用。美儿一直致力于帮助SMA患者解决诊疗、康复、回归社会等过程中遇到的难题,通过医疗、教育、经济、心理等多维度支持,帮助患者提升生活质量、延缓疾病进展,也通过系统性的社会倡导和资源整合,共同推动中国SMA诊疗发展。”
NMO上海之家丁晓燕女士表示:“NMO上海之家利用多媒体平台,通过患者故事、公益活动展现罕见病患者的生命样态,同时积极与患者沟通,汇总患者群体实际困境和需求及面临的挑战,引发公众共鸣。也通过医患交流会、科普文章、专家讲座等形式,提升患者对疾病的认识。”
金域医学集团副总裁侯生根先生表示:“在神经系统疾病诊疗的生态体系中,第三方医检机构也扮演着重要角色。金域医学拥有覆盖全国的服务网络,以及超11万例的罕见病阳性病理数,在诊断方面,我们可以为临床提供整合基因、病理、质谱等多技术平台的实验室诊断解决方案;在服务方面,通过全国31加省级医学实验室网络,能将检测资源下称基层,提高诊断的可及性和时效性,努力缩短患者的确诊周期。我们期待未来与罗氏在神经科学领域深化合作,共同加速创新诊断方案的临床应用,为构建更健康的行业生态贡献力量。”
罗氏制药中国特药领域副总裁陈顗娟表示:“多年来,罗氏持续深耕神经科学领域。在通过引入创新药物和推动医保准入减轻患者负担的同时,我们也积极探索多层次保障体系,提高药物可及;此外,罗氏与相关组织和机构深入合作,针对神经系统疾病患者疾病信息的了解、健康管理、心理支持等多元需求,不断丰富对患者的支持与服务。未来,希望能与社会各界群策群力,建立完整的神经系统疾病生态圈,提升神经系统疾病的规范化水平,帮助更多患者实现长期生存、提升生活质量。”
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