全球首个可皮下注射的C5补体抑制剂卓倍可®在华获批用于治疗全身型重症肌无力

10月11日，全球生物制药公司优时比（UCB）宣布，中国国家药品监督管理局（NMPA）已批准泽卢克布仑钠（商品名：卓倍可®）上市许可，与常规治疗药物联合用于治疗抗乙酰胆碱受体（AChR）抗体阳性的成人全身型重症肌无力患者。

泽卢克布仑钠是全球首个且唯一经皮下注射、可自行给药并拥有双重抑制作用的新一代C5补体抑制剂，用于治疗抗AChR抗体阳性的全身型重症肌无力患者。作为一款具备双重抑制作用机制的创新药物，它能够有效阻断补体介导的神经肌肉接头损伤。患者在家中仅需5–8秒即可完成皮下注射，不仅减少了往返医院的负担，也帮助他们在疾病管理中获得更大的便利性与独立性。

未竟之需：聚焦中国全身型重症肌无力患者的治疗挑战

全身型重症肌无力（gMG）是一种罕见、慢性且异质性的自身免疫性疾病，主要表现为神经肌肉接头（NMJ）功能障碍。据弗若斯特沙利文2025年报告，全球约有120万名全身型重症肌无力患者，其中约22万在中国。全身型重症肌无力的常见致病抗体主要包括乙酰胆碱受体（AChR）抗体和肌肉特异性受体酪氨酸激酶（MuSK）抗体。其中，AChR抗体最为常见，约80~90%的患者可检测到该抗体。

在AChR抗体阳性的患者体内，异常抗体会激活免疫系统的补体反应，最终在神经与肌肉的连接处形成“攻膜复合物”(Membrane Attack Complex, 简称MAC)，破坏神经肌肉接头，导致肌肉无力及信号传递受损。阻止这一复合物的形成，可减轻损伤，帮助神经维持信号传导，保护肌肉功能。

全身型重症肌无力的症状通常不可预测，且容易反复波动，给长期管理带来挑战。现有传统治疗手段存在局限，包括药物副作用较大、疗效维持不稳定以及可及性受限，使患者在疾病管理中面临持续困难。

“重症肌无力是一种需要长期管理的慢性自身免疫性疾病，其临床表现常呈阶段性波动，部分患者在传统治疗下难以实现持久缓解和功能稳定，严重影响生活质量。临床迫切需要更加安全、有效且便捷的创新药物，为患者提供长期稳定的治疗支持。” 复旦大学附属华山医院副院长，神经内科主任医师、中国罕见病联盟神经系统罕见病专业委员会副主委、中国重症肌无力协作组组长赵重波教授说。

两种靶向治疗方案 满足患者多样化需求

泽卢克布仑钠的批准基于Ⅲ期RAISE研究（NCT04115293），研究成果发表于2023年5月《柳叶刀·神经学》。研究显示，在AChR抗体阳性的全身型重症肌无力患者中，该药物显著改善了MG-ADL和QMG评分，与安慰剂相比差异具有统计学意义，且安全性良好。试验结果显示，患者在用药后一周内即可出现呼吸、吞咽、说话等功能的显著改善，长期治疗可带来平稳持久的疗效，并减少对静脉注射免疫球蛋白（IVIg）和血浆置换（PE）的依赖。

首都医科大学宣武医院神经内科主任医师、中华医学会神经病学分会神经肌病学组委员笪宇威教授表示，“泽卢克布仑钠的出现，为全身型重症肌无力治疗带来了重要突破。作为全球首个可在家中自行皮下注射的C5抑制剂，它不仅赋予患者灵活的用药方式，更帮助他们在更好掌控病情的同时，重拾生活的信心。研究显示，该药不仅能在一周内快速改善症状，还能在长期治疗中保持疗效平稳和生活质量持续提升。这种既快速又持久的治疗体验，对患者而言意义非凡。” 

此次获批使优时比在中国同时提供泽卢克布仑钠和罗泽利昔珠单抗两款创新药物，成为全球唯一可同时覆盖两种靶向治疗方案的生物制药公司，为全身型重症肌无力患者带来更丰富、针对不同医疗需求的疾病管理选择。

优时比中国总经理马雅君表示：“随着泽卢克布仑钠的获批，优时比治疗重症肌无力的两大创新靶向治疗方案均可惠及中国患者，让我们倍感欣慰。我们时常听患者说起，他们期待能更好地控制病情，不用再时刻担心突发的病情变化甚至危重状态，能像糖尿病患者一样实现居家用药自我管理。泽卢克布仑钠便是为此而来，特别是居家护理上独具特色，患者可按需在家进行皮下注射，便捷如糖尿病患者使用胰岛素。希望有了更多的治疗选择，患者能够向着自己期望的生活更进一步。”