国内首个杜氏肌营养不良治疗药物获批上市_医药

2024

12/11

11:03

医谷网医药

今日（12月11日），曙方医药宣布安迦利（通用名：伐莫洛龙口服混悬液，vamorolone；规格：40mg/mL，100mL/瓶）日前已获得中国国家药品监督管理局（NMPA）批准用于治疗四岁及以上的杜氏肌营养不良（DMD）患者。曙方医药在新闻稿中表示，安迦利是国内首个获批杜氏肌营养不良适应证的治疗药物，此前，该产品已获国家药监局药品审评中心纳入突破性治疗药物和优先审评程序。

据了解，杜氏肌营养不良一种罕见的X染色体隐性遗传性肌病，主要影响男性。DMD基因的致病性变异引起抗肌萎缩蛋白的异常表达，导致肌营养不良的发生而引起炎症，炎症通常在出生时或出生不久后出现。炎症导致肌肉纤维化，临床表现为对称性、进行性肌肉变性和无力。该疾病的主要恶化转折点为丧失行走能力，丧失自我进食能力，开始辅助通气，以及并发心肌病。多数患者因唿吸或心力衰竭在30岁前死亡。口服糖皮质激素目前是DMD的标准治疗方案，长期使用可以延长患者的独立行走时间2-5年或更长，延长患者的生命及改善心肺功能。但研究显示，由于糖皮质激素存在诸多不良反应，中国DMD患者停药率达39.6%；仅仅54.1%患者应用每日激素方案（泼尼松/泼尼松龙0.3-0.75 mg/kg/天）超过1年。而不足量不规范的激素使用方式已被证实会导致疗效损失，无法达到最佳疗效。

安迦利由Santhera研发，其是一种新型解离性皮质类固醇，在化学结构中的9:11位置上，羟基（OH）被改变成碳-碳双键，使安迦利在具有强效抗炎特性的同时，具有更好的安全性特征。

在关键性研究Vision-DMD中，安迦利6 mg/kg/天和足量泼尼松0.75 mg/kg/天的疗效在所有运动功能中相似。该改善在长达48周的治疗期间持续存在。VBP15-LTE研究中长达30个月的数据显示，安迦利组由卧位至站立所需时间（TTSTAND）速度均值始终高于基线值。

安全性方面，足量的安迦利与足量传统激素相比，安迦利临床相关不良反应发生的频率和严重程度均较低，在行为异常、糖尿病、皮肤毛发改变、感染等不良事件上发生率更低，无白内障事件发生，并且对骨代谢、生长无有害影响。安迦利更好的安全性使得长期足量规范治疗DMD成为可能。

2022年，曙方医药从Santhera制药获安迦利在中国（包括香港、澳门和台湾）用于杜氏肌营养不良和其他罕见病适应症的独家开发和商业化权益，以及一定条件下在东南亚地区的独家开发和商业化权益和在上述所有地区的生产权益。

来源：医谷网

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