来自印度，又一款斑秃药获FDA批准

近日，印度太阳药业宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准了其药物Leqselvi（deuruxolitinib）上市，用于治疗成人重度斑秃。这也是FDA批准的第三种用于治疗斑秃的JAK抑制剂。

恢复80%头发生长

斑秃是一种自身免疫性疾病，因免疫系统攻击身体毛囊而导致脱发，是全球发病率第二高的脱发症状（仅次于雄性激素性脱发），全球大约有1.47亿患者，中国约有400万患者。斑秃的临床表现包括头皮突然发生的边界清晰的圆形斑状脱发等，轻症患者大部分可自愈，约半数患者反复发作，可迁延数年或数十年；少数患者病情严重，脱发可累及整个头皮，斑秃的既往治疗基本以口服和外用激素为主，虽然有一定疗效，但副作用较多。

资料显示，Leqselvi是一款口服JAK1/JAK2抑制剂，可以破坏导致毛囊自体免疫攻击的信号转导，从而阻止毛囊被破坏，促进毛发再生。Leqselvi原研公司为Concert Pharmaceuticals，2023年初太阳药业以5.76亿美元收购了Concert，将该药收入囊中。

FDA此次批准主要是基于两项随机、双盲、安慰剂对照III期临床试验（THRIVE-AA1和THRIVE-AA2）的积极数据。THRIVE-AA1和THRIVE-AA2分别纳入了706例和517例18-65岁中重度斑秃患者，这些患者的头发至少已脱落50%。试验组患者需接受每日2次8mg或12mg的Leqselvi治疗。研究的主要终点为第24周脱发严重程度评估工具（SALT）评分≤20分（100分表示全部脱发，0分表示没有脱发，评分≤20分相当于头皮毛发覆盖率>80%）的患者比例。

结果显示，在研究基线时，患者的头皮毛发覆盖率仅为13%，而在第24周时，试验组超过30%的患者的头皮毛发覆盖率达到 80%（SALT ≤20），且该类患者的数量在24周后呈现持续上升趋势，并未停滞。同时，在第24周时，25%的患者的头皮毛发几乎全部恢复生长，毛发覆盖率≥90%。

安全性方面，最常见的不良反应包括头痛、痤疮、鼻咽炎等，少数患者（3.1%）因不良反应而中止了服用。

多款药物在研

目前，全球共三款JAK抑制剂获批斑秃适应症，分别是礼来的巴瑞替尼、辉瑞的利特昔替尼，和太阳制药的Leqselvi。其中，2023年3月和10月，礼来的巴瑞替尼和辉瑞的利特昔替尼分别在国内获批用于成人重度斑秃，以及用于12岁及以上青少年和成人重度斑秃。

国内目前尚未有治疗斑秃的国产JAK抑制剂药物获批上市，不过恒瑞医药、泽璟制药、科伦药业、启元生物等企业均在布局该赛道。其中恒瑞医药子公司瑞石生物的JAK1抑制剂艾玛昔替尼针对斑秃的III期临床试验已在2023年4月完成首例患者给药；科伦博泰的JAK1/2抑制剂A223方面，其针对重度斑秃适应症方面该药已于2023年3月获批IND；泽璟制药方面，2024年6月，泽璟制药宣布其自主研发的盐酸吉卡昔替尼片（曾用名：盐酸杰克替尼片）治疗重症斑秃的3期临床主试验达到了主要疗效终点，达到统计显著性（p<0.0001）。泽璟制药表示，公司将加快推进盐酸吉卡昔替尼片治疗重症斑秃患者适应症的上市进程。

此外，国内也有多家药企正在进行相关仿制药的研发。2023年10月，南京优科生物子公司南京力博维制药研发的巴瑞替尼片仿制药获批上市，成为国内首个获得批准的巴瑞替尼仿制药。泰恩康全资子公司山东华铂凯盛生物的巴瑞替尼片的上市申请也已获国家药监局受理。